Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av Deferasirox hos pasienter med transfusjonsavhengig jernoverskudd - en ikke-komparativ utvidelsesstudie

18. juli 2011 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En 5-årig åpen etikett, ikke-komparativ utvidelse til en randomisert, åpen fase IIa-studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og effekten på leverjernkonsentrasjon av gjentatte doser på 10 og 20 mg/kg/dag av Deferasirox i sammenligning Med 40 mg/kg/dag deferoksamin hos pasienter med transfusjonsavhengig jernoverskudd

Hensikten med denne studien er å vurdere sikkerheten og effekten på leverjern av Deferasirox når det gis i en lang behandlingsperiode hos pasienter med transfusjonsavhengig jernoverskudd.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

70

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Cagliari, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Genova, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Torino, Italia
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter som for tiden deltar i den 9-måneders komparative forlengelsen av forlengelsesfasen av den opprinnelige studien.
  • Pasienter som for tiden deltar i mateffekt-delstudien, i henhold til endring 3.
  • Evne til å gi skriftlig informert samtykke før deltakelse i denne ikke-komparative utvidelsesstudien.
  • Kvinnelige pasienter som er seksuelt aktive må bruke dobbeltbarriere prevensjon, oral prevensjon pluss barriere prevensjon, eller må ha gjennomgått klinisk dokumentert total hysterektomi og/eller ovariektomi, eller tubal ligering.
  • Kroppsvekt på minst 35 kg.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende pasienter.
  • Historie om manglende overholdelse av medisinske regimer og pasienter som anses som potensielt upålitelige.
  • Proteinuri > 300 mg/L sekund tom morgenurin.
  • Pasienter med serumkreatinin over øvre normalgrense.

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Deferasirox
Deferasirox-gruppen består av alle deltakerne som opprinnelig ble randomisert til 10 og 20 mg/kg/dag deferasirox oralt daglig i hovedstudien og forble på samme behandling under den sammenlignende forlengelsesstudien (NCT00379483) og i begynnelsen av den 5-årige ikke -komparativ studie
Legemiddel: Deferasirox
10 mg/kg eller 30 mg/kg oralt daglig
Legemiddel: Deferasirox
5 mg/kg eller 30 mg/kg oralt daglig
Eksperimentell: Deferasirox Crossover
Deferasirox Crossover-gruppen består av deltakere som opprinnelig ble randomisert til 40 mg/kg/dag deferoksamin (DFO) subkutant i hovedstudien og sammenlignende forlengelsesstudie og krysset over til 5 mg/kg/dag til 30 mg/kg/dag deferasirox oralt daglig kl. begynnelsen av den 5-årige ikke-komparative forlengelsesstudien
Legemiddel: Deferasirox
10 mg/kg eller 30 mg/kg oralt daglig
Legemiddel: Deferasirox
5 mg/kg eller 30 mg/kg oralt daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Den relative endringen fra baseline i leverens jerninnhold (LIC) etter langvarig bruk av Deferasirox
Tidsramme: Baseline til 7 år
Den gjennomsnittlige prosentvise endringen i leverens jerninnhold (LIC) vurdert av superledende kvanteinterferensenhet (SQUID) ble evaluert ved å sammenligne LIC ved starten av Deferasirox-behandlingen med LIC ved slutten av den 5-årige forlengelsesstudien for deltakere som ble behandlet. med Deferasirox i mer enn 3,5 år. LIC er uttrykt i milligram jern per gram levertørrvekt (mgFe/g dw). Relativ endring = 1- (endring i LIC fra baseline/baseline-nivå) x ​​100.
Baseline til 7 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Relativ endring i serumferritin fra baseline til 3,5 år
Tidsramme: Baseline til 3,5 år
Den gjennomsnittlige prosentvise endringen i serumferritin ble evaluert ved å sammenligne serumferritinnivået ved starten av Deferasirox-behandlingen med serumferritinnivået samlet 18 måneder etter starten av utvidelsesstudien. Serumferritin måles i mikrogram per liter. Relativ endring = 1- (endring i ferritinnivå fra baseline/baseline-nivå) x ​​100.
Baseline til 3,5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2003

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2008

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. oktober 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. desember 2009

Først lagt ut (Anslag)

16. desember 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

11. august 2011

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. juli 2011

Sist bekreftet

1. juli 2011

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CICL670A0105E2

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Overbelastning av jern i leveren

Kliniske studier på Deferasirox

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Paraguay

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere