Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af Deferasirox hos patienter med transfusionsafhængig jernoverbelastning - en ikke-komparativ forlængelsesundersøgelse

18. juli 2011 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En 5-årig åben etiket, ikke-komparativ udvidelse til et randomiseret, åbent, fase IIa-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og virkningerne på jernkoncentrationen i leveren af ​​gentagne doser på 10 og 20 mg/kg/dag af Deferasirox i sammenligning Med 40 mg/kg/dag deferoxamin hos patienter med transfusionsafhængig jernoverbelastning

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og virkningerne på leverjern af Deferasirox, når det gives i en lang behandlingsperiode til patienter med transfusionsafhængig jernoverbelastning.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

70

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Cagliari, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Genova, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Torino, Italien
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, der i øjeblikket deltager i den 9-måneders komparative forlængelse af forlængelsesfasen af ​​den oprindelige undersøgelse.
  • Patienter, der i øjeblikket deltager i fødevareeffekt-underundersøgelsen, i henhold til ændring 3.
  • Evne til at give skriftligt informeret samtykke forud for deltagelse i denne ikke-komparative forlængelsesundersøgelse.
  • Kvindelige patienter, der er seksuelt aktive, skal bruge dobbeltbarriere prævention, oral prævention plus barriere prævention, eller skal have gennemgået klinisk dokumenteret total hysterektomi og/eller ovariektomi eller tubal ligering.
  • Kropsvægt på mindst 35 kg.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende patienter.
  • Anamnese med manglende overholdelse af medicinske regimer og patienter, der anses for at være potentielt upålidelige.
  • Proteinuri > 300 mg/L sekund tom morgenurin.
  • Patienter med serumkreatinin over den øvre normalgrænse.

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Deferasirox
Deferasirox-gruppen består af alle deltagere, som oprindeligt blev randomiseret til 10 og 20 mg/kg/dag deferasirox oralt dagligt i hovedundersøgelsen og forblev på den samme behandling under det sammenlignende forlængelsesstudie (NCT00379483) og i begyndelsen af ​​det 5-årige ikke - sammenlignende undersøgelse
Medicin: Deferasirox
10 mg/kg eller 30 mg/kg oralt dagligt
Medicin: Deferasirox
5 mg/kg eller 30 mg/kg oralt dagligt
Eksperimentel: Deferasirox Crossover
Deferasirox Crossover-gruppen består af deltagere, der oprindeligt blev randomiseret til 40 mg/kg/dag deferoxamin (DFO) subkutant i hovedstudiet og det sammenlignende forlængelsesstudie og krydset over til 5 mg/kg/dag til 30 mg/kg/dag deferasirox oralt dagligt kl. begyndelsen af ​​det 5-årige ikke-komparative forlængelsesstudie
Medicin: Deferasirox
10 mg/kg eller 30 mg/kg oralt dagligt
Medicin: Deferasirox
5 mg/kg eller 30 mg/kg oralt dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den relative ændring fra baseline i leverens jernindhold (LIC) efter langvarig brug af Deferasirox
Tidsramme: Baseline til 7 år
Den gennemsnitlige procentvise ændring i leverens jernindhold (LIC) vurderet af superledende kvanteinterferensanordning (SQUID) blev evalueret ved at sammenligne LIC ved starten af ​​Deferasirox-behandling med LIC ved slutningen af ​​det 5-årige forlængelsesstudie for deltagere, der blev behandlet med Deferasirox i mere end 3,5 år. LIC er udtrykt i milligram jern pr. gram levertørvægt (mgFe/g dw). Relativ ændring = 1- (Ændring i LIC fra Baseline/Baseline-niveau) x 100.
Baseline til 7 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Relativ ændring i serumferritin fra baseline til 3,5 år
Tidsramme: Baseline til 3,5 år
Den gennemsnitlige procentvise ændring i serumferritin blev evalueret ved at sammenligne serumferritinniveauet ved starten af ​​Deferasirox-behandlingen med serumferritinniveauet indsamlet 18 måneder efter starten af ​​forlængelsesstudiet. Serum ferritin måles i mikrogram per liter. Relativ ændring = 1- (Ændring i ferritinniveau fra baseline/basislinjeniveau) x 100.
Baseline til 3,5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2003

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. oktober 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. december 2009

Først opslået (Skøn)

16. december 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

11. august 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. juli 2011

Sidst verificeret

1. juli 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CICL670A0105E2

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Overbelastning af leverjern

Kliniske forsøg med Deferasirox

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner