夜间非侵入性早期启动的疗效和耐受性 (DYVINE)

DM1 是成人中最常见的遗传性肌病。 其实没有根治的方法，对症治疗是必不可少的。 呼吸障碍是这些患者病死的主要原因。 患有呼吸衰竭的 DM1 患者的中位生存期为 59 年。 疾病机制复杂，意味着呼吸肌的中枢和直接损伤。 这些患者可能会出现肺泡通气不足，尤其是在夜间，这与肌肉无力无关。 这些患者通常表现出认知障碍，使临床症状的解释及其对治疗的依从性变得复杂。 在神经肌肉疾病中启动机械通气的国际建议是：1) 至少有肺泡通气不足的临床体征，并且满足以下标准之一 2) 昼夜高碳酸血症 (> 45 mmHg)，3) 限制性综合征（肺活量 < 50 %和/或最大吸气压力 < 60 cmH2O)，4) 存在超过 5 分钟的夜间氧饱和度下降 (SaO2 < 88 %)。 然而，Cochrane 荟萃分析强调缺乏随机研究来评估进行性肌病（例如 DM1）的长期夜间机械通气的获利风险。 从未在 DM1 中评估这些标准的有效性以及通气对生存和并发症的影响。 在一项回顾性系列研究中，依从性较差，每年的遵守率仅为 20%，并发症（死亡或求助于气管切开术）的发生率是未遵守规定的患者的 6 倍。

临床研究的目的 评估受 DM1 影响的患者长期夜间无创机械通气的效率和耐受性。

主要判断标准：

死亡率和非计划住院。

实验方案：

多中心、全国、随机、对照、2 个平行组研究。 根据通气的共识标准提出理论指示的受试者将被随机分配用于启动通气或进行年度监测。

假设：与对照组相比，早期开始无创通气可以减少 20% 的死亡率或非计划住院人数，后者的死亡率为 40%。