Эффективность и переносимость раннего запуска ночных неинвазивных (DYVINE)

DM1 является наиболее частой генетической миопатией у взрослых. На самом деле лечебного лечения не существует, и необходима симптоматическая помощь. Нарушение дыхания является основной причиной заболеваемости и смертности у этих больных. Медиана выживаемости больных СД 1 типа с дыхательной недостаточностью составляет 59 лет. Механизмы заболевания сложные, предполагающие центральное и прямое поражение дыхательной мускулатуры. У этих пациентов может наблюдаться альвеолярная гиповентиляция, особенно в ночное время, не связанная с мышечной слабостью. У этих пациентов часто наблюдаются когнитивные нарушения, затрудняющие интерпретацию клинических симптомов и соблюдение ими режима лечения. Международные рекомендации по запуску ИВЛ при нервно-мышечных заболеваниях заключаются в наличии: 1) хотя бы клинического признака альвеолярной гиповентиляции и одного из следующих критериев 2) суточной гиперкапнии (> 45 мм рт.ст.), 3) рестриктивного синдрома (жизненная емкость легких < 50 % и\или максимальное инспираторное давление < 60 см вод. ст.), 4) наличие ночной кислородной десатурации (SaO2 < 88 %) продолжительностью более 5 мин. Тем не менее, Кокрановский мета-анализ подчеркивает отсутствие рандомизированных исследований, оценивающих риск прибыли в долгосрочной перспективе при использовании ночной искусственной вентиляции легких при прогрессирующих миопатиях, таких как СД1. Достоверность этих критериев и влияние вентиляции на выживаемость и осложнения никогда не оценивались при СД1. В ретроспективной серии комплаентность хуже и соблюдение составляет всего 20 % в год, а частота осложнений (смерть или обращение к трахеостомии) была в 6 раз выше у несоблюдающих пациентов.

Цель(и) клинического исследования Оценить эффективность и переносимость длительной ночной неинвазивной искусственной вентиляции легких у больных СД1.

Основные критерии оценки:

Смертность и незапланированная госпитализация.

Экспериментальный план:

Многоцентровое, национальное, рандомизированное, контролируемое, исследование на 2-х параллельных группах. Субъекты, предъявляющие теоретические показания в соответствии с согласованными критериями вентиляции, будут рандомизированы либо для начала вентиляции, либо для ежегодного мониторинга.

Гипотеза: Раннее начало неинвазивной вентиляции позволяет снизить на 20 % смертность или количество незапланированных госпитализаций по сравнению с контрольной группой, для которой этот показатель составил бы 40 %.