Wirksamkeit und Verträglichkeit der frühen Einführung von nächtlichen, nichtinvasiven Mitteln (DYVINE)

DM1 ist die häufigste genetisch bedingte Myopathie bei Erwachsenen. Tatsächlich gibt es keine heilende Behandlung und symptomatische Behandlung ist unerlässlich. Die Atemstörung ist die Hauptursache für die Morbiditätsmortalität bei diesen Patienten. Die mittlere Überlebenszeit der von DM1 betroffenen Patienten mit Atemversagen beträgt 59 Jahre. Die Krankheitsmechanismen sind komplex und gehen von einer zentralen und einer direkten Beeinträchtigung der Atemmuskulatur aus. Bei diesen Patienten kann es zu einer alveolären Hypoventilation, insbesondere nachts, kommen, die nicht mit der Muskelschwäche zusammenhängt. Diese Patienten weisen häufig eine kognitive Beeinträchtigung auf, die die Interpretation der klinischen Symptome und ihre Therapietreue erschwert. Internationale Empfehlungen für den Beginn einer mechanischen Beatmung bei neuromuskulären Erkrankungen sind das Vorliegen von: 1) mindestens einem klinischen Zeichen einer alveolären Hypoventilation und einem der folgenden Kriterien: 2) Tageshyperkapnie (> 45 mmHg), 3) restriktives Syndrom (Vitalkapazität < 50 %) und/oder maximaler Inspirationsdruck < 60 cmH20), 4) das Vorliegen einer Sauerstoffnachtentsättigung (SaO2 < 88 %) von mehr als 5 Minuten. Eine Cochrane-Metaanalyse unterstreicht jedoch das Fehlen einer randomisierten Studie, die das langfristige Gewinnrisiko der nächtlichen maschinellen Beatmung bei progressiven Myopathien wie der DM1 abschätzt. Die Gültigkeit dieser Kriterien und die Auswirkung der Beatmung auf das Überleben und die Komplikationen wurden bei DM1 nie abgeschätzt. In einer retrospektiven Serie ist die Compliance schlechter und die Compliance beträgt nur 20 % pro Jahr, und die Inzidenz von Komplikationen (Tod oder Rückgriff auf eine Tracheotomie) war bei nicht aufmerksamen Patienten sechsmal so hoch.

Ziel(e) der klinischen Studie Abschätzung der Effizienz und Verträglichkeit einer nichtinvasiven Langzeitbeatmung in der Nacht bei Patienten mit DM1.

Hauptbeurteilungskriterien:

Mortalität und nicht geplanter Krankenhausaufenthalt.

Versuchsplan:

Multizentrische, nationale, randomisierte, kontrollierte Studie an 2 parallelen Gruppen. Die Probanden, die eine theoretische Indikation nach einvernehmlichen Beatmungskriterien darstellen, werden randomisiert entweder für den Beginn der Beatmung oder für eine jährliche Überwachung.

Hypothese: Der frühe Beginn der nicht-invasiven Beatmung ermöglicht eine Reduzierung der Mortalität bzw. der Anzahl nicht programmierter Krankenhauseinweisungen um 20 % im Vergleich zur Kontrollgruppe, bei der die Rate 40 % betragen würde.