야행성 비침습적 조기 개시의 효능 및 내약성 (DYVINE)
성인 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 환자에서 야간 비침습적 인공호흡 조기 시행의 효능 및 내약성에 관한 연구
연구 개요
상세 설명
DM1은 성인에서 가장 흔한 유전성 근병증입니다. 실제로 완치적 치료법은 없으며 증상에 따른 치료가 필수적입니다. 호흡 장애는 이들 환자의 병적 사망의 주요 원인입니다. 호흡 부전이 있는 DM1에 의해 영향을 받은 환자의 평균 생존 기간은 59년입니다. 질병의 기전은 호흡기 근육의 중추 및 직접적인 손상을 암시하는 복잡합니다. 이 환자들은 특히 야간에 근육 약화와 관련되지 않은 폐포 저환기를 나타낼 수 있습니다. 이 환자들은 종종 임상 증상의 해석과 치료에 대한 순응도를 복잡하게 만드는 인지 장애를 나타냅니다. 신경근 질환에서 기계 환기를 시작하기 위한 국제 권장 사항은 다음과 같습니다. 1) 적어도 폐포 저환기의 임상 징후 및 다음 기준 중 하나 2) 주간 고칼슘혈증(> 45 mmHg), 3) 제한 증후군(활력 < 50 % 및/또는 최대 흡기압 < 60 cmH20), 4) 5분 이상의 산소 야간 불포화 상태(SaO2 < 88 %) 존재. 그러나 Cochrane 메타 분석은 DM1과 같은 진행성 근병증에 대한 야간 기계 환기의 장기적 이익 위험을 추정하는 무작위 연구의 부재를 강조합니다. 이러한 기준의 유효성과 환기가 생존과 합병증에 미치는 영향은 DM1에서 평가되지 않았습니다. 후향적 시리즈에서 순응도는 열등하고 준수율은 1년에 20%에 불과하며 합병증 발생률(사망 또는 기관절개술)은 관찰하지 않는 환자에서 6배 더 중요했습니다.
임상 연구의 목적(들) DM1의 영향을 받는 환자에서 장기 야간 비침습적 기계 환기의 효율성 및 내성을 추정하기 위함.
주요 판단 기준:
사망 및 계획되지 않은 입원.
실험 계획:
다기관, 국가, 무작위, 통제, 2개의 병렬 그룹에 대한 연구. 인공호흡에 대한 합의된 기준에 따라 이론적 적응증을 제시하는 피험자는 인공호흡 시작 또는 연간 모니터링을 위해 무작위로 배정됩니다.
가설: 비침습적 인공호흡을 조기에 시작하면 사망률이 40%인 대조군과 비교하여 프로그램되지 않은 입원 횟수 또는 사망률의 20%를 줄일 수 있습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Garches, 프랑스, 92380
- Home ventilation unit and intensive care, centre of neuromuscular disease (Garches Mondor Necker Hendaye), Raymond Poincaré hospital Versailles Saint Quentin University.
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 만 18세 이상의 남녀
- 예비 건강 검진
- 계몽 및 서면 동의
유전적으로 입증된 스타이너트병
다음 3가지 기준 중 하나 이상 제시
- 고칼슘혈증: PaCO2 > 45mmHg 또는
- 밤-불포화도: 연속 5분 이상 SaO2 < 88% 또는
- 상당한 수면을 동반한 무호흡 증후군:무호흡/저호흡 지수 > 30/시간
- 호흡곤란, 기립호흡, 두통, 무력증, 주간 졸음 또는 수면 장애 또는 호흡 기능 장애를 암시하는 기타 징후와 같은 최소한의 임상 징후가 존재합니다.
제외 기준:
- 18세 미만
- 법적 보호 체제
- 임신
- 환기에 대한 절대적 적응증: 임상 징후(호흡곤란, 기립호흡, 두통, 무력증, 주간 졸림), AND PaCO2 > 60 mmHg, AND 야간 불포화 < 88 % AND 1 CV < 이론값의 50% 또는 PIMAX < 60 cm H2O
- 급성 호흡 부전
- 이미 인공호흡을 한 환자
- 산소 상태의 환자
- 아니오(사회보장제도 또는 법적 계승자의 수혜자)
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 바이팝 환기
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야행성 가정 환기
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활성 비교기: 스탠다드 케어
환기의 절대 기준이 발생하는 경우 표준 관리 및 환기(아래 참조).
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야행성 가정 환기
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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5년차에 합병증(예상되지 않은 입원 또는 사망 수)이 있는 환자 비율.
기간: 5 년
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5년차에 합병증(예상되지 않은 입원 또는 사망 수)이 있는 환자 비율.
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5 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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5년차 무작위화 사이의 생존 분포
기간: 5 년
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5년차 무작위화 사이의 생존 분포
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5 년
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인공호흡의 공식적인 적응증이 있는 환자 수
기간: 5 년
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인공호흡의 공식적인 적응증이 있는 환자 수
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5 년
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5년째 기관 절개술을 받은 환자 수
기간: 5 년
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5년째 기관 절개술을 받은 환자 수
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5 년
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5년차 예상 외 입원 건수
기간: 5 년
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5년차 예상 외 입원 건수
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5 년
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오전 4시부터 오후 12시까지의 평균 최소 사용으로 정의되는 환기 준수.
기간: 5 년
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오전 4시부터 오후 12시까지의 평균 최소 사용으로 정의된 환기 준수(장치의 카운터에 의해 객관적인 방식으로 결정됨).
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5 년
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5세 때 호흡 및 수면장애 정도
기간: 5 년
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5세 때 호흡 및 수면장애 정도
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5 년
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삶의 질 SF36, 우울증 척도
기간: 5 년
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삶의 질 SF36, 우울증 척도
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5 년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: DAVID ORLIKOWSKI, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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호흡 부전에 대한 임상 시험
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Umeå UniversityKarolinska University Hospital; Sahlgrenska University Hospital, Sweden; University Hospital... 그리고 다른 협력자들모병고립성 또는 복합성 구개열이 있는 소아의 Velopharyngeal Insufficiency스웨덴
이중 압력 인공호흡기에 대한 임상 시험
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Edward KasaraskisNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)완전한
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University of British Columbia빼는
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Heinen und Löwenstein GmbH & Co. KGLöwenstein Medical Technology알려지지 않은
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University Hospital, GrenobleONIRIS종료됨
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Children's Hospitals and Clinics of Minnesota종료됨
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Krankenhaus Kloster Grafschaft완전한