夜間非侵襲性薬剤の早期投与の有効性と忍容性 (DYVINE)
成人筋強直性ジストロフィー1型(DM1)における夜間非侵襲的換気の早期開始の有効性と忍容性に関する研究
調査の概要
詳細な説明
DM1 は成人で最も頻度の高い遺伝性ミオパチーです。 実際には根本的な治療法はなく、対症療法が重要です。 呼吸障害は、これらの患者の病的死亡の主な原因である。 呼吸不全を伴う DM1 の影響を受けた患者の生存期間の中央値は 59 年です。 病気のメカニズムは複雑で、呼吸筋の中枢性および直接的な障害が示唆されています。 これらの患者は、筋力低下とは相関せず、特に夜間に肺胞低換気を示すことがあります。 これらの患者は、臨床症状の解釈や治療への遵守を複雑にする認知障害を呈することが多い。 神経筋疾患における人工呼吸器の導入に関する国際的な推奨事項は、1) 少なくとも肺胞低換気の臨床徴候、および以下の基準のいずれか 2) 日内高炭酸ガス血症 (> 45 mmHg)、3) 拘束症候群 (肺活量 < 50 %) の存在であることです。および/または最大吸気圧 < 60 cmH2O)、4) 5 分を超える夜間酸素飽和度低下 (SaO2 < 88 %) の存在。 しかし、コクランのメタ分析は、DM1などの進行性ミオパチーに対する夜間人工呼吸器の長期的な利益リスクを推定するランダム化研究が存在しないことを強調している。 これらの基準の妥当性と、生存率および合併症に対する換気の影響は、DM1 ではまったく評価されていませんでした。 遡及的シリーズでは、コンプライアンスは劣っており、遵守率は年間わずか 20% であり、合併症 (死亡または気管切開に頼る) の発生率は、遵守していない患者の 6 倍重要でした。
臨床研究の目的 DM1 の影響を受けた患者における長期夜間非侵襲的人工呼吸器の効率と耐性を推定すること。
主な判断基準：
死亡率と計画外の入院。
実験計画:
2 つの並行グループに関する多施設共同、全国的、無作為化、対照研究。 換気の合意基準に従って理論的兆候を示した被験者は、換気の開始または年次モニタリングのいずれかにランダム化されます。
仮説: 非侵襲的換気を早期に開始すると、死亡率またはプログラムされていない入院の数を、死亡率が 40 % である対照群と比較して 20 % 減らすことができます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Garches、フランス、92380
- Home ventilation unit and intensive care, centre of neuromuscular disease (Garches Mondor Necker Hendaye), Raymond Poincaré hospital Versailles Saint Quentin University.
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 18歳以上の男性または女性
- 事前健康診断
- 十分な知識と書面による同意
遺伝的に証明されたシュタイナート病
次の 3 つの基準のうち少なくとも 1 つを提示すること
- 高炭酸ガス血症: PaCO2 > 45 mmHg または
- 夜間の飽和度の低下: SaO2 < 88 % 以上が連続 5 分間以上、または
- 顕著な睡眠を伴う無呼吸症候群:無呼吸/低呼吸の指数> 30/時間
- 少なくとも臨床徴候の存在がある：呼吸困難、起立呼吸、頭痛、無力症、日中の眠気、または睡眠障害または呼吸機能障害を示唆するその他の徴候
除外基準:
- 18歳未満
- 法的保護制度
- 妊娠
- 換気の絶対的適応：臨床症状（呼吸困難、起立呼吸、頭痛、無力症、日中の眠気）、かつ PaCO2 > 60 mmHg、かつ夜間脱飽和度 < 88 %、および 1 つの CV < 理論値の 50 % または PIMAX < 60 cm H2O
- 急性呼吸不全
- すでに人工呼吸器を装着している患者
- 酸素吸入中の患者
- 非（社会保障制度または法的後継制度の受益者）
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：バイパップ換気
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夜間の家庭換気
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アクティブコンパレータ：標準治療
換気の絶対基準が発生した場合の標準的なケアと換気（下記を参照）。
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夜間の家庭換気
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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5年時点で合併症を起こした患者の割合（予想外の入院または死亡の数）。
時間枠：5年
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5年時点で合併症を起こした患者の割合（予想外の入院または死亡の数）。
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5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ランダム化間の5年生存率の分布
時間枠：5年
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ランダム化間の5年生存率の分布
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5年
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人工呼吸器の正式な適応がある患者の数
時間枠：5年
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人工呼吸器の正式な適応がある患者の数
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5年
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5年時点の気管切開患者数
時間枠：5年
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5年時点の気管切開患者数
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5年
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5年時点での予想外の入院数
時間枠：5年
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5年時点での予想外の入院数
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5年
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換気の遵守は、平均最小使用時間である午前 4 時から午後 12 時までと定義されています。
時間枠：5年
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午前 4 時から午後 12 時までの平均最小使用量によって定義される換気の遵守 (装置のカウンターによって客観的な方法で決定)。
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5年
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5歳時点での呼吸障害および睡眠障害の程度
時間枠：5年
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5歳時点での呼吸障害および睡眠障害の程度
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5年
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生活の質 SF36、うつ病の程度
時間枠：5年
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生活の質 SF36、うつ病の程度
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5年
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：DAVID ORLIKOWSKI, MD, PhD、Assistance Publique - Hopitaux de Paris
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- P081221
- 2009-A01023-54 (IDRCB) (その他の識別子：AFSSAPS)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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