难治性或复发性神经母细胞瘤的分子引导治疗
2024年8月2日 更新者：Giselle Sholler
使用分子引导疗法治疗难治性或复发性神经母细胞瘤患者的可行性试验
本研究的目的是测试实验测试的可行性（完成的能力），以帮助您规划癌症治疗。 本研究计划不研究您在实验测试后可能接受的针对您的癌症的拟议组合疗法的有效性。
这项研究将着眼于一种实验技术，以确定肿瘤的分子构成（基因表达谱）。 这项技术（称为“OncInsights”）正被用于发现了解癌症的新方法，并可能预测未来癌症患者的最佳治疗方法。 该实验技术尚未获得美国食品和药物管理局的批准。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
16
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Connecticut
-
Hartford、Connecticut、美国、06106
- Connecticut Children's Hospital
-
-
Florida
-
Orlando、Florida、美国、32806
- Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
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-
Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20877
- National Cancer Institute
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、美国、49503
- Helen DeVos Children's Hospital
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Missouri
-
Kansas City、Missouri、美国、64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
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Saint Louis、Missouri、美国、63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28204
- Levine Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患者必须患有经组织学证实的神经母细胞瘤，并在诊断时或复发/进展时经组织学证实为难治性或复发性疾病
- 初次诊断时患者的年龄必须 > 12 个月且≤ 21 岁。
- 预期寿命必须超过3个月
- 如果是可测量的疾病，则必须通过标准化成像（CT 或 MRI）在任何维度上测量超过 1 厘米的原发或转移部位的残留异常组织来证明这一点；肿瘤必须便于活检。 预期 > 75% 的仅有骨髓疾病的患者有资格入组。
- 目前的疾病状态必须是目前尚无已知治疗方法的疾病状态
- Lansky 或 KarnofskyScore 必须大于 50
- 无骨髓转移的患者必须具有 ANC > 750/μl 和血小板计数 > 50,000/μl
必须证明足够的肝功能，定义为：
- 总胆红素≤ 1.5 x 年龄正常上限 (ULN) 并且
- SGPT (ALT) < 10 x 年龄正常上限 (ULN)
- 没有其他显着的器官毒性被美国国家癌症研究所不良事件通用毒性标准 NCI-CTCAE V4.0 定义为 > 2 级
- 有生育潜力的女性参与者（≥ 13 岁或月经开始后）需要血清妊娠试验阴性
- 男性和女性青春期后研究对象都需要同意在治疗期间和治疗停止后的六个月内使用一种更有效的避孕方法。 这些方法包括完全禁欲（无性行为）、口服避孕药（“避孕药”）、宫内节育器 (IUD)、左炔诺孕酮植入物 (Norplant) 或醋酸甲羟孕酮注射剂（Depo-provera 注射剂）。 如果不能使用其中一种，建议使用带避孕套的避孕泡沫。
- 知情同意书：所有患者和/或法定监护人必须签署知情书面同意书。 在适当的时候，将根据机构指南获得同意。 将包括对可选生物学研究的自愿同意。
排除标准：
- 在入组前最后 7 天内和研究治疗开始日期前 14 天内接受过任何化疗的患者。
- 在过去 30 天内接受过任何放射治疗的患者必须有另一个疾病部位可以追踪。
- 因疾病或同时接受任何研究药物的抗肿瘤治疗的患者
- 患有严重感染或危及生命的疾病（与肿瘤无关）> 2 级（NCI CTCAE V4.0），或需要肠外抗生素治疗的活动性严重感染的患者。
- 患有任何其他身体状况的患者，包括吸收不良综合征、精神疾病或药物滥用，研究者认为可能会干扰结果的解释或会干扰患者或法定监护人签署结果的能力知情同意，以及患者合作和参与研究的能力
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：引导治疗
共有 14 名符合条件的神经母细胞瘤患者接受治疗，这些患者在常规治疗中难治或复发。
指导治疗将允许使用任何治疗组合（最多 4 种药物），前提是它包括研究报告中包含的药物。
将跟踪所有患者的生存、疾病反应、进展和安全性。
所有患者都将根据治疗肿瘤学家和研究委员会（至少 3 名肿瘤学家和一名药剂师）的决定进行治疗。
将在整个研究过程中以 6-8 周的间隔（每 2 个周期）测量和评估疾病范围的变化。
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共有 14 名符合条件的神经母细胞瘤患者接受治疗，这些患者在常规治疗中难治或复发。
指导治疗将允许使用任何治疗组合（最多 4 种药物），前提是它包括研究报告中包含的药物。
将跟踪所有患者的疾病反应、进展和安全性。
所有患者都将根据治疗肿瘤学家和研究委员会（至少 3 名肿瘤学家和一名药剂师）的决定进行治疗。
将在整个研究过程中以 6-8 周的间隔（每 2 个周期）测量和评估疾病范围的变化。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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能够满足可行性参数的参与者的百分比。
大体时间：1年
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可行性参数定义为：参加研究、获得优质 mRNA、完成基因芯片、召开肿瘤委员会、医学监测审查和批准、在活检/手术切除日期后 21 天开始治疗，然后完成 1 个治疗周期。”
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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以不良事件作为安全衡量标准的参与者人数
大体时间：1年
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确定允许分子肿瘤委员会确定个体化治疗计划的安全性
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1年
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使用 RECIST 标准的参与者的总体反应率 (ORR)
大体时间：1年
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根据实体瘤标准 (RECIST v1.0) 中针对目标病灶的反应评估标准并通过 MRI 评估：完全反应 (CR)、所有目标病灶消失；部分缓解（PR），靶病灶最长直径总和减少>=30%；总体反应 (OR) = CR + PR。
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1年
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根据无进展生存期 (PFS) 选择的治疗活动
大体时间：1年
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使用实体瘤标准中的反应评估标准 (RECIST v1.0) 将进展定义为目标病灶最长直径总和增加 20%，或非目标病灶出现可测量的增加，或出现新的肿瘤病变
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Giselle Sholler, MD、Beat Childhood Cancer at Atrium Health
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年5月1日
初级完成 (实际的)
2013年9月1日
研究完成 (实际的)
2015年1月1日
研究注册日期
首次提交
2011年5月13日
首先提交符合 QC 标准的
2011年5月17日
首次发布 (估计的)
2011年5月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年8月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年8月2日
最后验证
2024年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- NMTRC 001
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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