Molekylærveiledet terapi for refraktær eller tilbakevendende nevroblastom

Inklusjonskriterier:

• Pasienter må ha histologisk påvist nevroblastom og bekreftelse av refraktær eller tilbakevendende sykdom med histologisk bekreftelse ved diagnose eller på tidspunktet for tilbakefall/progresjon
• Pasienter må være > 12 måneder og ≤ 21 ved første diagnose.
• Forventet levealder må være mer enn 3 måneder
• Hvis sykdommen er målbar, må dette påvises ved gjenværende unormalt vev på et primært eller metastatisk sted som måler mer enn 1 cm i alle dimensjoner ved standardisert bildediagnostikk (CT eller MR); svulsten må være tilgjengelig for biopsi. Pasienter med bare benmargssykdom som forventes å være > 75 %, er kvalifisert til å registrere seg.
• Nåværende sykdomstilstand må være en tilstand som det foreløpig ikke er kjent kurativ behandling for
• Lansky eller KarnofskyScore må være mer enn 50
• Pasienter uten benmargsmetastaser må ha ANC > 750/μl og blodplatetall > 50 000/μl

• Tilstrekkelig leverfunksjon må påvises, definert som:

  • Total bilirubin ≤ 1,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder OG
  • SGPT (ALT) < 10 x øvre normalgrense (ULN) for alder
• Ingen annen signifikant organtoksisitet definert som > Grad 2 av National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events NCI-CTCAE V4.0
• En negativ serumgraviditetstest er nødvendig for kvinnelige deltakere i fertil alder (≥ 13 år eller etter menstruasjonsstart)
• Både mannlige og kvinnelige forsøkspersoner etter puberteten må godta å bruke en av de mer effektive prevensjonsmetodene under behandlingen og i seks måneder etter at behandlingen er stoppet. Disse metodene inkluderer total avholdenhet (ingen sex), orale prevensjonsmidler ("pillen"), en intrauterin enhet (IUD), levonorgestrol-implantater (Norplant), eller medroksyprogesteronacetat-injeksjoner (Depo-provera-skudd). Dersom en av disse ikke kan brukes, anbefales prevensjonsskum med kondom.
• Informert samtykke: Alle pasienter og/eller foresatte må signere skriftlig informert samtykke. Samtykke, når det er hensiktsmessig, vil bli innhentet i henhold til institusjonelle retningslinjer. Frivillig samtykke til valgfrie biologistudier vil bli inkludert.

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter som har mottatt kjemoterapi i løpet av de siste 7 dagene før registrering og 14 dager før startdatoen for studiebehandlingen.
• Pasienter som har fått strålebehandling i løpet av de siste 30 dagene må ha et annet sykdomssted å følge.
• Pasienter som samtidig mottar antitumorbehandling for sin sykdom eller andre undersøkelsesmedisiner
• Pasienter med alvorlig infeksjon eller en livstruende sykdom (ikke relatert til tumor) som er > grad 2 (NCI CTCAE V4.0), eller aktive, alvorlige infeksjoner som krever parenteral antibiotikabehandling.
• Pasienter med en hvilken som helst annen medisinsk tilstand, inkludert malabsorpsjonssyndromer, psykiske lidelser eller rusmisbruk, som av etterforskeren anses å være sannsynlig å forstyrre tolkningen av resultatene, eller som vil forstyrre en pasients evne til å signere eller verges evne til å signere informert samtykke, og pasientens evne til å samarbeide og delta i studien