Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Molekularna terapia kierowana dla opornego na leczenie lub nawracającego nerwiaka niedojrzałego

2 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Giselle Sholler

Próba wykonalności zastosowania terapii kierowanej molekularnie w leczeniu pacjentów z opornym na leczenie lub nawracającym nerwiakiem niedojrzałym

Celem tego badania jest sprawdzenie wykonalności (możliwości wykonania) testu eksperymentalnego, który pomoże zaplanować leczenie raka. Ten plan badań nie bada skuteczności proponowanych kombinacji terapii dla twojego raka, które możesz otrzymać po testach eksperymentalnych.

W ramach tego badania przyjrzymy się eksperymentalnej technologii określania składu molekularnego guza (profilu ekspresji genów). Ta technologia (zwana „OncInsights”) jest wykorzystywana do odkrywania nowych sposobów rozumienia nowotworów i potencjalnego przewidywania najlepszych metod leczenia pacjentów z rakiem w przyszłości. Eksperymentalna technologia nie została zatwierdzona przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20877
        • National Cancer Institute
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Levine Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci muszą mieć potwierdzonego histologicznie nerwiaka niedojrzałego i potwierdzenie opornej na leczenie lub nawracającej choroby z potwierdzeniem histologicznym w chwili rozpoznania lub w czasie nawrotu/progresji
  • Pacjenci muszą być w wieku > 12 miesięcy i ≤ 21 w chwili wstępnej diagnozy.
  • Oczekiwana długość życia musi przekraczać 3 miesiące
  • Jeśli choroba jest mierzalna, musi to zostać wykazane przez pozostałą nieprawidłową tkankę w miejscu pierwotnym lub przerzutowym, mierzącą więcej niż 1 cm w dowolnym wymiarze za pomocą znormalizowanego obrazowania (CT lub MRI); guz musi być dostępny do biopsji. Do badania kwalifikują się pacjenci, u których choroba dotyczy wyłącznie szpiku kostnego > 75%.
  • Obecny stan chorobowy musi być stanem, dla którego obecnie nie jest znana terapia lecznicza
  • Lansky lub KarnofskyScore musi być większy niż 50
  • Pacjenci bez przerzutów do szpiku kostnego muszą mieć ANC > 750/μl i liczbę płytek krwi > 50 000/μl

  • Należy wykazać odpowiednią czynność wątroby, zdefiniowaną jako:

    • Bilirubina całkowita ≤ 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku ORAZ
    • SGPT (ALT) < 10 x górna granica normy (GGN) dla wieku
  • Brak innych istotnych działań toksycznych na narządy określonych jako > stopień 2 przez National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events NCI-CTCAE V4.0
  • Ujemny wynik testu ciążowego z surowicy jest wymagany w przypadku kobiet w wieku rozrodczym (≥ 13 lat lub po wystąpieniu miesiączki)
  • Zarówno mężczyźni, jak i kobiety badani po okresie dojrzewania muszą wyrazić zgodę na stosowanie jednej z bardziej skutecznych metod kontroli urodzeń podczas leczenia i przez sześć miesięcy po zakończeniu leczenia. Metody te obejmują całkowitą abstynencję (brak seksu), doustne środki antykoncepcyjne („pigułka”), wkładkę wewnątrzmaciczną (IUD), implanty lewonorgestrolu (Norplant) lub zastrzyki z octanu medroksyprogesteronu (zastrzyki Depo-provera). Jeśli nie można użyć jednego z nich, zaleca się stosowanie pianki antykoncepcyjnej z prezerwatywą.
  • Świadoma zgoda: wszyscy pacjenci i/lub opiekunowie prawni muszą podpisać świadomą pisemną zgodę. W stosownych przypadkach zgoda zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji. Uwzględniona zostanie dobrowolna zgoda na fakultatywne studia biologiczne.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy otrzymali jakąkolwiek chemioterapię w ciągu ostatnich 7 dni przed włączeniem do badania i 14 dni przed datą rozpoczęcia leczenia w ramach badania.
  • Pacjenci, którzy otrzymali jakąkolwiek radioterapię w ciągu ostatnich 30 dni, muszą mieć inne ognisko choroby do obserwacji.
  • Pacjenci otrzymujący jednocześnie terapię przeciwnowotworową z powodu swojej choroby lub jakikolwiek badany lek
  • Pacjenci z ciężkim zakażeniem lub chorobą zagrażającą życiu (niezwiązaną z nowotworem) stopnia > 2. (NCI CTCAE V4.0) lub czynnymi, ciężkimi zakażeniami wymagającymi antybiotykoterapii pozajelitowej.
  • Pacjenci z innymi schorzeniami, w tym zespołami złego wchłaniania, chorobami psychicznymi lub nadużywaniem substancji, uznanymi przez Badacza za mogących wpływać na interpretację wyników lub utrudniających podpisanie przez pacjenta lub opiekuna prawnego świadomej zgody oraz zdolności pacjenta do współpracy i udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Terapia kierowana
Łącznie leczonych będzie 14 kwalifikujących się pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym, którzy są oporni na leczenie lub mają nawrót choroby podczas konwencjonalnej terapii. Terapia sterowana dopuszcza stosowanie dowolnej kombinacji terapeutycznej (do 4 środków) pod warunkiem, że obejmuje leki zawarte w raporcie z badania. Wszyscy pacjenci będą obserwowani pod kątem przeżycia, odpowiedzi na chorobę, progresji i bezpieczeństwa. Wszyscy pacjenci będą leczeni według uznania prowadzącego onkologa i komitetu badawczego (minimum 3 onkologów i jeden farmaceuta). Zasięg choroby będzie mierzony i oceniany pod kątem zmian w trakcie trwania badania iw odstępach 6-8 tygodni (co 2 cykle).
Urządzenie: Terapia kierowana
Łącznie leczonych będzie 14 kwalifikujących się pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym, którzy są oporni na leczenie lub mają nawrót choroby podczas konwencjonalnej terapii. Terapia sterowana dopuszcza stosowanie dowolnej kombinacji terapeutycznej (do 4 środków) pod warunkiem, że obejmuje leki zawarte w raporcie z badania. Wszyscy pacjenci będą obserwowani pod kątem odpowiedzi choroby, progresji i bezpieczeństwa. Wszyscy pacjenci będą leczeni według uznania prowadzącego onkologa i komitetu badawczego (minimum 3 onkologów i jeden farmaceuta). Zasięg choroby będzie mierzony i oceniany pod kątem zmian w trakcie trwania badania iw odstępach 6-8 tygodni (co 2 cykle).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników, którzy są w stanie spełnić parametry wykonalności.
Ramy czasowe: 1 rok
Parametr wykonalności zdefiniowany jako: Włączenie do badania, otrzymanie wysokiej jakości mRNA, skompletowanie chipa genowego, posiadanie tablicy guza, przegląd i zatwierdzenie monitora medycznego, rozpoczęcie leczenia przed upływem 21 dni od daty biopsji/resekcji chirurgicznej, a następnie zakończenie 1 cyklu terapii.
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi jako miarą bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 1 rok
Aby określić bezpieczeństwo umożliwienia komisji ds. guzów molekularnych określenia zindywidualizowanych planów leczenia
1 rok
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR) uczestników przy użyciu kryteriów RECIST
Ramy czasowe: 1 rok
Kryteria oceny odpowiedzi w kryteriach guzów litych (RECIST v1.0) dla docelowych zmian i oceniane za pomocą MRI: odpowiedź całkowita (CR), zniknięcie wszystkich docelowych zmian; Częściowa odpowiedź (PR), >=30% zmniejszenie sumy najdłuższej średnicy zmian docelowych; Ogólna odpowiedź (OR) = CR + PR.
1 rok
Aktywność wybranych terapii na podstawie czasu przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS)
Ramy czasowe: 1 rok
Progresję definiuje się za pomocą Kryteriów oceny odpowiedzi w kryteriach guzów litych (RECIST v1.0) jako 20% wzrost sumy najdłuższej średnicy docelowych zmian lub mierzalny wzrost zmiany niedocelowej lub pojawienie się nowych uszkodzenia
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Giselle Sholler

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 maja 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 maja 2011

Pierwszy wysłany (Szacowany)

18 maja 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NMTRC 001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nerwiak zarodkowy : neuroblastoma

Badania kliniczne na Terapia kierowana

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Italy

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj