Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Molekulárně vedená terapie pro refrakterní nebo recidivující neuroblastom

2. srpna 2024 aktualizováno: Giselle Sholler

Zkouška proveditelnosti s použitím molekulárně řízené terapie pro léčbu pacientů s refrakterním nebo recidivujícím neuroblastomem

Účelem této studie je otestovat proveditelnost (schopnost provést) experimentálního testu, který vám pomůže naplánovat léčbu rakoviny. Tento plán studie nezkoumá účinnost navrhovaných kombinací terapie pro vaši rakovinu, které můžete dostat po experimentálním testování.

Tato studie se zaměří na experimentální technologii k určení molekulárního složení nádoru (profil genové exprese). Tato technologie (nazývaná „OncInsights“) se používá k objevování nových způsobů, jak porozumět rakovině a potenciálně předpovídat nejlepší léčbu pacientů s rakovinou v budoucnosti. Experimentální technologie nebyla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20877
        • National Cancer Institute
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Levine Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti musí mít histologicky prokázaný neuroblastom a potvrzení refrakterního nebo rekurentního onemocnění s histologickým potvrzením při diagnóze nebo v době recidivy/progrese
  • Pacienti musí být ve věku > 12 měsíců a ≤ 21 při počáteční diagnóze.
  • Očekávaná délka života musí být delší než 3 měsíce
  • Pokud jde o měřitelné onemocnění, musí to být prokázáno reziduální abnormální tkání v primárním nebo metastatickém místě o rozměrech větší než 1 cm v jakémkoli rozměru pomocí standardizovaného zobrazení (CT nebo MRI); nádor musí být dostupný pro biopsii. Pacienti s onemocněním pouze kostní dřeně očekávaným u > 75 % jsou způsobilí k zařazení.
  • Současný stav onemocnění musí být takový, pro který v současnosti není známa kurativní terapie
  • Lansky nebo KarnofskyScore musí být vyšší než 50
  • Pacienti bez metastáz v kostní dřeni musí mít ANC > 750/μl a počet krevních destiček > 50 000/μl

  • Musí být prokázána adekvátní funkce jater, definovaná jako:

    • Celkový bilirubin ≤ 1,5 x horní hranice normy (ULN) pro věk A
    • SGPT (ALT) < 10 x horní hranice normálu (ULN) pro věk
  • Žádná další významná orgánová toxicita definovaná jako > stupeň 2 podle Common Toxicity Criteria for Adverse Events NCI-CTCAE V4.0 National Cancer Institute
  • U žen ve fertilním věku (≥ 13 let nebo po začátku menstruace) je vyžadován negativní těhotenský test v séru.
  • Subjekty v postpubertální studii muži i ženy musí souhlasit s používáním jedné z nejúčinnějších metod antikoncepce během léčby a po dobu šesti měsíců po jejím ukončení. Mezi tyto metody patří úplná abstinence (bez sexu), perorální antikoncepce ("pilulka"), nitroděložní tělísko (IUD), implantáty levonorgestrolu (Norplant) nebo injekce medroxyprogesteronacetátu (výstřely Depo-provera). Pokud jeden z nich nelze použít, doporučuje se antikoncepční pěna s kondomem.
  • Informovaný souhlas: Všichni pacienti a/nebo zákonní zástupci musí podepsat informovaný písemný souhlas. V případě potřeby bude souhlas získán v souladu s institucionálními pokyny. Součástí bude dobrovolný souhlas s volitelným studiem biologie.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří podstoupili jakoukoli chemoterapii během posledních 7 dnů před zařazením do studie a 14 dnů před datem zahájení studie.
  • Pacienti, kteří podstoupili jakoukoli radioterapii během posledních 30 dnů, musí sledovat jiné místo onemocnění.
  • Pacienti, kteří dostávají protinádorovou léčbu svého onemocnění nebo současně jakýkoli hodnocený lék
  • Pacienti se závažnou infekcí nebo život ohrožujícím onemocněním (nesouvisejícím s nádorem), které je > 2. stupně (NCI CTCAE V4.0), nebo aktivní, závažné infekce vyžadující parenterální antibiotickou léčbu.
  • Pacienti s jakýmkoli jiným zdravotním stavem, včetně malabsorpčních syndromů, duševní choroby nebo zneužívání návykových látek, o nichž se zkoušející domnívá, že pravděpodobně narušují interpretaci výsledků nebo které by narušovaly schopnost pacienta podepsat nebo zákonného zástupce podepsat smlouvu. informovaný souhlas a schopnost pacienta spolupracovat a účastnit se studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Řízená terapie
Celkem bude léčeno 14 vhodných pacientů s neuroblastomem, kteří jsou refrakterní nebo relabující na konvenční terapii. Řízená terapie umožní použití jakékoli terapeutické kombinace (až 4 látek) za předpokladu, že zahrnuje léky obsažené ve zprávě o studii. Všichni pacienti budou sledováni z hlediska přežití, reakce onemocnění, progrese a bezpečnosti. Všichni pacienti budou léčeni podle uvážení ošetřujícího onkologa a studijní komise (minimálně 3 onkologové a jeden farmaceut). Rozsah onemocnění bude měřen a hodnocen na změny v průběhu studie a v 6-8 týdenních intervalech (každé 2 cykly).
Přístroj: Řízená terapie
Celkem bude léčeno 14 vhodných pacientů s neuroblastomem, kteří jsou refrakterní nebo relabující na konvenční terapii. Řízená terapie umožní použití jakékoli terapeutické kombinace (až 4 látek) za předpokladu, že zahrnuje léky obsažené ve zprávě o studii. Všichni pacienti budou sledováni z hlediska reakce na onemocnění, progrese a bezpečnosti. Všichni pacienti budou léčeni podle uvážení ošetřujícího onkologa a studijní komise (minimálně 3 onkologové a jeden farmaceut). Rozsah onemocnění bude měřen a hodnocen na změny v průběhu studie a v 6-8 týdenních intervalech (každé 2 cykly).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří jsou schopni splnit parametry proveditelnosti.
Časové okno: 1 rok
Parametr proveditelnosti definovaný jako: Zařazení do studie, získaná kvalitní mRNA, dokončený genový čip, jednání rady pro nádor, kontrola a schválení lékařským monitorem, zahájení léčby do 21 dnů po datu biopsie/chirurgické resekce a poté dokončení 1 cyklu terapie."
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami jako míra bezpečnosti
Časové okno: 1 rok
Stanovit bezpečnost umožnění molekulárnímu nádorovému výboru určovat individualizované léčebné plány
1 rok
Celková míra odezvy (ORR) účastníků využívajících kritéria RECIST
Časové okno: 1 rok
Kritéria hodnocení na odpověď u solidních nádorů Kritéria (RECIST v1.0) pro cílové léze a hodnocená pomocí MRI: kompletní odpověď (CR), vymizení všech cílových lézí; Částečná odezva (PR), >=30% snížení součtu nejdelšího průměru cílových lézí; Celková odpověď (OR) = CR + PR.
1 rok
Aktivita léčebných postupů vybraných na základě přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: 1 rok
Progrese je definována pomocí kritérií hodnocení odpovědi u solidních nádorů (RECIST v1.0), jako 20% nárůst součtu nejdelšího průměru cílových lézí nebo měřitelný nárůst necílových lézí nebo výskyt nových léze
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Giselle Sholler

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. května 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. května 2011

První zveřejněno (Odhadovaný)

18. května 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. srpna 2024

Naposledy ověřeno

1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NMTRC 001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuroblastom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit