Molekulárisan irányított terápia refrakter vagy visszatérő neuroblasztómára

Bevételi kritériumok:

• A betegeknek szövettanilag igazolt neuroblasztómával kell rendelkezniük, és refrakter vagy visszatérő betegséget kell igazolni szövettani megerősítéssel a diagnózis felállításakor vagy a kiújulás/progresszió idején
• A betegek életkora 12 hónapnál idősebb és 21 évesnél fiatalabb a kezdeti diagnózis idején.
• A várható élettartamnak 3 hónapnál hosszabbnak kell lennie
• Ha a betegség mérhető, akkor ezt standardizált képalkotással (CT vagy MRI) kell igazolni egy elsődleges vagy metasztatikus helyen 1 cm-nél nagyobb méretű maradék szövettel; a daganatnak hozzáférhetőnek kell lennie a biopsziához. A csak csontvelő-betegségben szenvedő betegek, akiknek az aránya várhatóan > 75%, jogosultak a felvételre.
• A jelenlegi betegség állapotának olyannak kell lennie, amelyre jelenleg nincs ismert gyógyító terápia
• A Lansky vagy a KarnofskyScore értékének 50-nél nagyobbnak kell lennie
• A csontvelői áttétekkel nem rendelkező betegeknél az ANC-nek > 750/μl és a vérlemezkeszámnak >50 000/μl-nek kell lennie

• A megfelelő májműködést igazolni kell, a következőképpen definiálva:

  • Az összbilirubin ≤ 1,5-szerese a normál felső határának (ULN) az életkor szerint ÉS
  • SGPT (ALT) < a normál felső határ (ULN) 10-szerese az életkor szerint
• Nincs más jelentős szervi toxicitás, amelyet a National Cancer Institute közös toxicitási kritériumai nemkívánatos eseményekre NCI-CTCAE V4.0 2. fokozatként határoztak meg
• Negatív szérum terhességi tesztre van szükség fogamzóképes korú női résztvevők esetében (≥ 13 éves vagy a menstruáció kezdete után)
• Mind a férfi, mind a női posztpubertás vizsgálati alanyoknak bele kell állapodniuk a hatékonyabb születésszabályozási módszerek valamelyikébe a kezelés alatt és a kezelés leállítása után hat hónapig. Ezek a módszerek közé tartozik a teljes absztinencia (nem szex), az orális fogamzásgátlók ("a tabletta"), az intrauterin eszköz (IUD), a levonorgestrol implantátumok (Norplant) vagy a medroxiprogeszteron-acetát injekciók (Depo-provera injekciók). Ha ezek közül valamelyik nem használható, óvszerrel ellátott fogamzásgátló hab javasolt.
• Tájékozott beleegyezés: Minden betegnek és/vagy törvényes gyámnak alá kell írnia a tájékozott írásos beleegyezést. A hozzájárulást adott esetben az intézményi iránymutatások szerint kell megszerezni. A választható biológia tanulmányokhoz való önkéntes hozzájárulás is beletartozik.

Kizárási kritériumok:

• Azok a betegek, akik bármilyen kemoterápiában részesültek a felvételt megelőző 7 napban és a vizsgálati kezelés kezdete előtt 14 napon belül.
• Azoknál a betegeknél, akik az elmúlt 30 napban bármilyen sugárterápiában részesültek, egy másik betegségi helyet kell követniük.
• Betegségük miatt daganatellenes kezelésben vagy egyidejűleg bármely vizsgált gyógyszeres kezelésben részesülő betegek
• Súlyos fertőzésben vagy életveszélyes (tumorhoz nem kapcsolódó) betegségben szenvedő betegek, akik > 2. fokozatúak (NCI CTCAE V4.0), vagy olyan aktív, súlyos fertőzésben szenvednek, amely parenterális antibiotikum kezelést igényel.
• Bármilyen más olyan betegségben szenvedő betegek, beleértve a felszívódási zavart, a mentális betegséget vagy a kábítószerrel való visszaélést, amelyekről a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy valószínűleg zavarja az eredmények értelmezését, vagy amely akadályozná a beteg aláírási képességét vagy a törvényes gyám aláírási képességét beleegyezése, valamint a beteg együttműködési és a vizsgálatban való részvételi képessége