Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Molekyyliohjattu hoito refraktaariseen tai uusiutuvaan neuroblastoomaan

perjantai 2. elokuuta 2024 päivittänyt: Giselle Sholler

Toteutettavuuskoe, jossa käytetään molekyyliohjattua terapiaa sellaisten potilaiden hoitoon, joilla on refraktaarinen tai uusiutuva neuroblastooma

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on testata syövän hoidon suunnittelua helpottavan kokeellisen testin toteutettavuutta (suorituskykyä). Tämä tutkimussuunnitelma ei tutki ehdotettujen syövän hoitoyhdistelmien tehokkuutta, joita saatat saada kokeellisen testauksen jälkeen.

Tässä tutkimuksessa tarkastellaan kokeellista tekniikkaa kasvaimen molekyylirakenteen (geeniekspressioprofiilin) ​​määrittämiseksi. Tätä tekniikkaa (nimeltään "OncInsights") käytetään löytämään uusia tapoja ymmärtää syöpiä ja mahdollisesti ennustaa parhaita hoitoja syöpäpotilaille tulevaisuudessa. Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto ei ole hyväksynyt kokeellista tekniikkaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

16

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20877
        • National Cancer Institute
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
        • Levine Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilailla on oltava histologisesti todistettu neuroblastooma ja vahvistus refraktaarisesta tai uusiutuvasta sairaudesta sekä histologinen vahvistus diagnoosin yhteydessä tai uusiutumisen/etenemisen aikana
  • Potilaiden on oltava yli 12 kuukauden ikäisiä ja ≤ 21-vuotiaita alkuperäisessä diagnoosissa.
  • Elinajanodote on oltava yli 3 kuukautta
  • Jos sairaus on mitattavissa, se on osoitettava epänormaalilla kudoksella primaarisessa tai metastaattisessa kohdassa, joka on yli 1 cm missä tahansa mittasuhteessa standardoidulla kuvantamisella (CT tai MRI); kasvaimen on oltava biopsian käytettävissä. Potilaat, joilla on pelkkä luuydinsairaus ja joiden odotetaan olevan > 75 %, voivat ilmoittautua.
  • Nykyisen sairauden tilan on oltava sellainen, jolle ei tällä hetkellä tunneta parantavaa hoitoa
  • Lanskyn tai KarnofskyScoren on oltava yli 50
  • Potilailla, joilla ei ole luuytimen etäpesäkkeitä, tulee olla ANC > 750/μl ja verihiutaleiden määrän > 50 000/μl

  • Riittävä maksan toiminta on osoitettava, ja se määritellään seuraavasti:

    • Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän JA
    • SGPT (ALT) < 10 x normaalin yläraja (ULN) iän suhteen
  • Ei muuta merkittävää elintoksisuutta, jonka National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events NCI-CTCAE V4.0 on määritellyt > asteeksi 2
  • Negatiivinen seerumin raskaustesti vaaditaan hedelmällisessä iässä olevilta naisilta (≥ 13-vuotiailta tai kuukautisten alkamisen jälkeen)
  • Sekä miesten että naisten postpuberteetin tutkimushenkilöiden on suostuttava käyttämään yhtä tehokkaammista ehkäisymenetelmistä hoidon aikana ja kuuden kuukauden ajan hoidon lopettamisen jälkeen. Näihin menetelmiin kuuluvat täydellinen raittius (ei seksiä), oraaliset ehkäisyvalmisteet ("pilleri"), kohdunsisäinen laite (IUD), levonorgestroli-implantteja (Norplant) tai medroksiprogesteroniasetaattiinjektiot (Depo-provera-pistokset). Jos jotakin näistä ei voida käyttää, suositellaan ehkäisyvaahtoa ja kondomia.
  • Tietoinen suostumus: Kaikkien potilaiden ja/tai laillisten huoltajien on allekirjoitettava tietoinen kirjallinen suostumus. Hyväksyntä hankitaan tarvittaessa toimielinten ohjeiden mukaisesti. Mukana on vapaaehtoinen suostumus valinnaisiin biologian opintoihin.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka ovat saaneet kemoterapiaa viimeisten 7 päivän aikana ennen ilmoittautumista ja 14 päivää ennen tutkimushoidon aloituspäivää.
  • Potilailla, jotka ovat saaneet sädehoitoa viimeisten 30 päivän aikana, on seurattava toinen sairauskohta.
  • Potilaat, jotka saavat samanaikaisesti kasvainten vastaista hoitoa sairauteensa tai mitä tahansa tutkittavaa lääkettä
  • Potilaat, joilla on vakava infektio tai hengenvaarallinen sairaus (ei liity kasvaimeen), joka on > asteen 2 (NCI CTCAE V4.0), tai aktiiviset, vakavat infektiot, jotka vaativat parenteraalista antibioottihoitoa.
  • Potilaat, joilla on jokin muu lääketieteellinen sairaus, mukaan lukien imeytymishäiriö, mielisairaus tai päihteiden väärinkäyttö, jonka tutkija katsoo todennäköisesti häiritsevän tulosten tulkintaa tai joka haittaisi potilaan kykyä allekirjoittaa tai laillisen huoltajan kykyä allekirjoittaa tietoinen suostumus ja potilaan kyky tehdä yhteistyötä ja osallistua tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ohjattua terapiaa
Hoidetaan kaikkiaan 14 kelvollista neuroblastoomapotilasta, jotka ovat refraktorisia tai uusiutuneita tavanomaisella hoidolla. Ohjattu hoito mahdollistaa minkä tahansa terapeuttisen yhdistelmän käytön (enintään 4 ainetta), jos se sisältää tutkimusraportissa olevia lääkkeitä. Kaikkia potilaita seurataan selviytymisen, sairauden vasteen, etenemisen ja turvallisuuden suhteen. Kaikki potilaat hoidetaan hoitavan onkologin ja tutkimustoimikunnan (vähintään 3 onkologia ja yksi apteekki) harkinnan mukaan. Sairauden laajuus mitataan ja arvioidaan muutosten varalta koko tutkimuksen ajan ja 6-8 viikon välein (2 syklin välein).
Laite: Ohjattu terapia
Hoidetaan kaikkiaan 14 kelvollista neuroblastoomapotilasta, jotka ovat refraktorisia tai uusiutuneita tavanomaisella hoidolla. Ohjattu hoito mahdollistaa minkä tahansa terapeuttisen yhdistelmän käytön (enintään 4 ainetta), jos se sisältää tutkimusraportissa olevia lääkkeitä. Kaikkia potilaita seurataan taudin vasteen, etenemisen ja turvallisuuden suhteen. Kaikki potilaat hoidetaan hoitavan onkologin ja tutkimustoimikunnan (vähintään 3 onkologia ja yksi apteekki) harkinnan mukaan. Sairauden laajuus mitataan ja arvioidaan muutosten varalta koko tutkimuksen ajan ja 6-8 viikon välein (2 syklin välein).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus osallistujista, jotka pystyvät täyttämään toteutettavuusparametrit.
Aikaikkuna: 1 vuosi
Toteutettavuusparametri määritellään seuraavasti: Ilmoittautuminen tutkimukseen, laadukas mRNA saatu, geenisiru valmis, kasvaintaulu pidetty, lääketieteellisen monitorin tarkistus ja hyväksyntä, hoidon aloitus 21 päivää biopsian/kirurgisen resektiopäivän jälkeen ja sitten 1 hoitojakson päättyminen."
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia turvallisuuden mittana
Aikaikkuna: 1 vuosi
Sen turvallisuuden määrittämiseksi, kun molekyylikasvainlevyn sallitaan määrittää yksilölliset hoitosuunnitelmat
1 vuosi
RECIST-kriteerejä käyttävien osallistujien kokonaisvastausprosentti (ORR).
Aikaikkuna: 1 vuosi
Response Evaluation Criteria In Solid Tumors Criteria (RECIST v1.0) kohdevaurioille ja arvioitiin MRI:llä: täydellinen vaste (CR), kaikkien kohdeleesioiden katoaminen; Osittainen vaste (PR), >=30 %:n lasku kohdevaurioiden pisimmän halkaisijan summassa; Kokonaisvaste (OR) = CR + PR.
1 vuosi
Progression Free Survival (PFS) perusteella valittujen hoitojen aktiivisuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
Eteneminen määritellään käyttämällä vasteen arviointikriteerejä kiinteiden kasvainten kriteereihin (RECIST v1.0) kohdeleesioiden pisimmän halkaisijan summan 20 %:n lisäyksenä tai ei-kohdeleesion mitattavissa olevana kasvuna tai uusien vaurioiden ilmaantumisena. vaurioita
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Giselle Sholler

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. toukokuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. syyskuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. tammikuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 13. toukokuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. toukokuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 18. toukokuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 6. elokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. elokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. elokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NMTRC 001

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ohjattu terapia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Luxembourg

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa