- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01355679
Terapia Molecular Guiada para Neuroblastoma Refractario o Recurrente
Un ensayo de factibilidad usando terapia guiada por moléculas para el tratamiento de pacientes con neuroblastoma refractario o recurrente
El propósito de este estudio es evaluar la viabilidad (capacidad de realizarse) de una prueba experimental para ayudar a planificar su tratamiento contra el cáncer. Este plan de estudio no estudia la eficacia de las combinaciones propuestas de terapia para su cáncer que puede recibir después de las pruebas experimentales.
Este estudio analizará una tecnología experimental para determinar la composición molecular de un tumor (perfil de expresión génica). Esta tecnología (llamada "OncInsights") se está utilizando para descubrir nuevas formas de comprender los cánceres y potencialmente predecir los mejores tratamientos para pacientes con cáncer en el futuro. La tecnología experimental no ha sido aprobada por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Connecticut Children's Hospital
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20877
- National Cancer Institute
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Levine Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes deben tener neuroblastoma histológicamente probado y confirmación de enfermedad refractaria o recurrente con confirmación histológica en el momento del diagnóstico o en el momento de la recurrencia/progresión
- Los pacientes deben tener una edad > 12 meses y ≤ 21 en el momento del diagnóstico inicial.
- La esperanza de vida debe ser superior a 3 meses.
- Si la enfermedad es medible, debe demostrarse mediante tejido anormal residual en un sitio primario o metastásico que mida más de 1 cm en cualquier dimensión mediante imágenes estandarizadas (TC o RM); el tumor debe ser accesible para la biopsia. Los pacientes con enfermedad de la médula ósea que se espera que sea > 75 % son elegibles para inscribirse.
- El estado actual de la enfermedad debe ser uno para el cual actualmente no existe una terapia curativa conocida.
- Lansky o KarnofskyScore debe ser superior a 50
- Los pacientes sin metástasis en la médula ósea deben tener un RAN > 750/μl y un recuento de plaquetas > 50 000/μl
Debe demostrarse una función hepática adecuada, definida como:
- Bilirrubina total ≤ 1,5 x límite superior normal (LSN) para la edad Y
- SGPT (ALT) < 10 x límite superior normal (ULN) para la edad
- Ninguna otra toxicidad orgánica significativa definida como > Grado 2 por los Criterios comunes de toxicidad para eventos adversos del Instituto Nacional del Cáncer NCI-CTCAE V4.0
- Se requiere una prueba de embarazo en suero negativa para las participantes femeninas en edad fértil (≥ 13 años de edad o después del inicio de la menstruación)
- Tanto los sujetos del estudio pospuberales masculinos como femeninos deben aceptar usar uno de los métodos anticonceptivos más efectivos durante el tratamiento y durante los seis meses posteriores a la finalización del tratamiento. Estos métodos incluyen abstinencia total (sin sexo), anticonceptivos orales ("la píldora"), un dispositivo intrauterino (DIU), implantes de levonorgestrol (Norplant) o inyecciones de acetato de medroxiprogesterona (inyecciones Depo-provera). Si no se puede usar uno de estos, se recomienda espuma anticonceptiva con condón.
- Consentimiento informado: Todos los pacientes y/o tutores legales deben firmar un consentimiento informado por escrito. El asentimiento, cuando corresponda, se obtendrá de acuerdo con las pautas institucionales. Se incluirá el consentimiento voluntario para estudios opcionales de biología.
Criterio de exclusión:
- Pacientes que hayan recibido quimioterapia en los últimos 7 días antes de la inscripción y 14 días antes de la fecha de inicio del tratamiento del estudio.
- Los pacientes que hayan recibido radioterapia en los últimos 30 días deben tener otro sitio de la enfermedad a seguir.
- Pacientes que reciben terapia antitumoral para su enfermedad o cualquier fármaco en investigación al mismo tiempo
- Pacientes con una infección grave o una enfermedad potencialmente mortal (no relacionada con el tumor) que sea > Grado 2 (NCI CTCAE V4.0), o infecciones activas graves que requieran terapia antibiótica parenteral.
- Pacientes con cualquier otra afección médica, incluidos síndromes de malabsorción, enfermedad mental o abuso de sustancias, que el investigador considere que probablemente interfiera con la interpretación de los resultados o que pueda interferir con la capacidad del paciente para firmar o la capacidad del tutor legal para firmar el consentimiento informado y la capacidad del paciente para cooperar y participar en el estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Diagnóstico
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Terapia guiada
Se tratará un total de 14 pacientes elegibles con neuroblastoma que son refractarios o recaen en la terapia convencional.
La terapia guiada permitirá el uso de cualquier combinación terapéutica (hasta 4 agentes) siempre que incluya medicamentos contenidos en el informe del estudio.
Todos los pacientes serán seguidos por supervivencia, respuesta a la enfermedad, progresión y seguridad.
Todos los pacientes serán tratados según el criterio del oncólogo tratante y del comité de estudio (mínimo 3 oncólogos y un farmacéutico).
Se medirá la extensión de la enfermedad y se evaluarán los cambios a lo largo del curso del estudio y en intervalos de 6 a 8 semanas (cada 2 ciclos).
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Se tratará un total de 14 pacientes elegibles con neuroblastoma que son refractarios o recaen en la terapia convencional.
La terapia guiada permitirá el uso de cualquier combinación terapéutica (hasta 4 agentes) siempre que incluya medicamentos contenidos en el informe del estudio.
Todos los pacientes serán seguidos por la respuesta de la enfermedad, la progresión y la seguridad.
Todos los pacientes serán tratados según el criterio del oncólogo tratante y del comité de estudio (mínimo 3 oncólogos y un farmacéutico).
Se medirá la extensión de la enfermedad y se evaluarán los cambios a lo largo del curso del estudio y en intervalos de 6 a 8 semanas (cada 2 ciclos).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de Participantes que Pueden Cumplir con los Parámetros de Factibilidad.
Periodo de tiempo: 1 año
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Parámetro de factibilidad definido como: Inscripción en el estudio, obtención de ARNm de calidad, chip genético completado, reunión de la junta de tumores, revisión y aprobación del monitor médico, inicio del tratamiento 21 días después de la fecha de la biopsia/resección quirúrgica y luego finalización de 1 ciclo de terapia".
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos como medida de seguridad
Periodo de tiempo: 1 año
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Determinar la seguridad de permitir que una junta de tumores moleculares determine planes de tratamiento individualizados
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1 año
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Tasa de respuesta general (ORR) de los participantes que utilizan los criterios RECIST
Periodo de tiempo: 1 año
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Criterios de evaluación por respuesta en tumores sólidos (RECIST v1.0) para lesiones diana y evaluadas mediante resonancia magnética: Respuesta completa (RC), Desaparición de todas las lesiones diana; Respuesta parcial (PR), >=30% de disminución en la suma del diámetro más largo de las lesiones diana; Respuesta Global (OR) = CR + PR.
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1 año
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Actividad de los tratamientos elegidos en función de la supervivencia libre de progresión (PFS)
Periodo de tiempo: 1 año
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La progresión se define utilizando los Criterios de evaluación de respuesta en los criterios de tumores sólidos (RECIST v1.0), como un aumento del 20 % en la suma del diámetro más largo de las lesiones diana, o un aumento medible en una lesión no diana, o la aparición de nuevas lesiones
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1 año
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Neoplasias Glandulares y Epiteliales
- Neoplasias Neuroepiteliales
- Tumores neuroectodérmicos
- Neoplasias De Células Germinales Y Embrionarias
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos Periféricos
- Neuroblastoma
Otros números de identificación del estudio
- NMTRC 001
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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