Molekylär guidad terapi för refraktär eller återkommande neuroblastom

Inklusionskriterier:

• Patienter måste ha histologiskt bevisat neuroblastom och bekräftelse av refraktär eller återkommande sjukdom med histologisk bekräftelse vid diagnos eller vid tidpunkten för återfall/progression
• Patienterna måste vara > 12 månader och ≤ 21 vid initial diagnos.
• Den förväntade livslängden måste vara mer än 3 månader
• Om sjukdomen är mätbar måste detta påvisas genom återstående onormal vävnad på ett primärt eller metastaserande ställe som mäter mer än 1 cm i valfri dimension genom standardiserad bildbehandling (CT eller MRI); tumören måste vara tillgänglig för biopsi. Patienter med enbart benmärgssjukdom som förväntas vara > 75 % är berättigade att registreras.
• Det aktuella sjukdomstillståndet måste vara ett sjukdomstillstånd för vilket det för närvarande inte finns någon känd botande behandling
• Lansky eller KarnofskyScore måste vara mer än 50
• Patienter utan benmärgsmetastaser måste ha en ANC > 750/μl och trombocytantal > 50 000/μl

• Adekvat leverfunktion måste påvisas, definierad som:

  • Totalt bilirubin ≤ 1,5 x övre normalgräns (ULN) för ålder OCH
  • SGPT (ALT) < 10 x övre normalgräns (ULN) för ålder
• Ingen annan signifikant organtoxicitet definierad som > Grad 2 av National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events NCI-CTCAE V4.0
• Ett negativt serumgraviditetstest krävs för kvinnliga deltagare i fertil ålder (≥ 13 år eller efter menstruationsstart)
• Både manliga och kvinnliga försökspersoner efter puberteten måste komma överens om att använda en av de mer effektiva preventivmetoderna under behandlingen och i sex månader efter att behandlingen avslutats. Dessa metoder inkluderar total avhållsamhet (inget sex), orala preventivmedel ("pillret"), en intrauterin enhet (spiral), levonorgestrolimplantat (Norplant) eller medroxiprogesteronacetatinjektioner (Depo-provera skott). Om någon av dessa inte kan användas rekommenderas preventivskum med kondom.
• Informerat samtycke: Alla patienter och/eller vårdnadshavare måste underteckna informerat skriftligt samtycke. Samtycke, när så är lämpligt, kommer att erhållas enligt institutionella riktlinjer. Frivilligt samtycke till valfria biologistudier kommer att inkluderas.

Exklusions kriterier:

• Patienter som har fått någon kemoterapi inom de senaste 7 dagarna före inskrivningen och 14 dagar före startdatumet för studiebehandlingen.
• Patienter som har fått någon strålbehandling inom de senaste 30 dagarna måste ha ett annat sjukdomsställe att följa.
• Patienter som samtidigt får antitumörbehandling för sin sjukdom eller något prövningsläkemedel
• Patienter med allvarlig infektion eller en livshotande sjukdom (ej relaterad till tumör) som är > Grad 2 (NCI CTCAE V4.0), eller aktiva, allvarliga infektioner som kräver parenteral antibiotikabehandling.
• Patienter med något annat medicinskt tillstånd, inklusive malabsorptionssyndrom, psykisk sjukdom eller missbruk, som utredaren bedömer sannolikt kommer att störa tolkningen av resultaten eller som skulle störa en patients förmåga att skriva under eller vårdnadshavarens förmåga att skriva under informerat samtycke och patientens förmåga att samarbeta och delta i studien