外用硫代硫酸钠联合点阵二氧化碳激光治疗皮肌炎相关钙质沉着症
2017年11月21日 更新者：Alison Ehrlich
硫代硫酸钠治疗成人和青少年皮肌炎相关钙质沉着症的新型药物输送
皮肌炎是一种炎症性肌肉疾病，通常与许多皮肤表现相关。
在多达 50% 的青少年皮肌炎患者（这种病症的早期发作形式）和多达 20-30% 对治疗无反应的成人皮肌炎患者中发现的皮肤发现之一是钙质沉着症或钙沉积在皮肤和肌肉组织中。
除了在外观上没有吸引力之外，更深的组织受钙质沉着症还可能导致挛缩或肌肉缩短，这可能对功能和生活质量产生重大影响。
不幸的是，尚无已知的皮肌炎相关钙质沉着症的有效治疗方法。
然而，最近的报告表明，一种名为硫代硫酸钠的药物在静脉接受这种药物治疗时可有效治疗患有钙化防御症（一种钙沉积在血管内的病症）和肿瘤性钙质沉着症（一种遗传性钙化形式）的个体。
此外，激光技术的最新进展导致了可以使局部药物穿透皮肤深层的方法的发展。
研究人员设计了一项初步研究，以评估使用局部硫代硫酸钠溶液治疗青少年和成人皮肌炎患者的浅表钙质沉着症。
研究人员将使用激光协助将这种药物输送到钙质沉积区域。
研究概览
详细说明
五名符合资格标准的人将参加这项研究。
他们将在整个治疗期间进行各种评估，以评估皮肌炎和钙质沉着症的严重程度以及他们对分数二氧化碳和硫代硫酸钠治疗的潜在反应。
将记录病史并在筛选期间进行基线评估。
血清肌酐激酶水平将在这次访问中确定，并在研究结束时重复（第 20 周）；这些水平将是研究期间监测疾病活动的一项措施。
将治疗、评估和随访一处钙质沉着病灶。
如果存在第二个钙质沉着病灶，它将作为对照（未治疗）。
在第一次治疗前两周，将对前 3 名年龄≥18 岁的患者进行目标（治疗的）钙质沉着病灶的可选（非必需）皮肤活检，以确定最佳点阵二氧化碳激光设置用于治疗。
将在第 0、4、8、12、16 和 20 周进行钙质沉着病变的面积和硬度计（一种测量硬度的设备）测量和照片。
在筛选期间和第 20 周时，还将对对照进行一次 X 光检查，对目标钙质沉着病灶进行一次 X 光检查。
将在筛选期间以及第 8 周和第 20 周对肌肉力量、身体机能、耐力和运动范围以及肌肉外的肌炎活动进行评估。
将在筛选期和第 20 周进行肌炎损伤评估。
将在筛选期间以及第 8 周和第 20 周完成问卷调查，以评估与日常生活活动和生活质量相关的身体机能，以及与皮肤病和钙质沉着病变相关的生活质量。
将在第 0、2、4、6、8、10、12、14、16 和 18 周用点阵二氧化碳激光和局部硫代硫酸钠治疗目标钙化病灶。
每位患者将在 6 个月内接受总共 8-10 次治疗。
在第 0、2、4、6、8、10、12、14、16、18 和 20 周的每次治疗之前，将对治疗产生的任何副作用进行评估。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
3
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20037
- The George Washington University Medical Faculty Associates Departments of Dermatology and Rheumatology
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 61年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 希望参加研究并已签署书面知情同意书参与的男女和所有种族的个人。
- 受试者年龄必须在 18-65 岁之间。
- 受试者必须诊断为成人或青少年皮肌炎。
- 所有患者都必须接受针对其病情的稳定治疗。 必须将总体疾病活动视为轻度或缓解。
- 患者必须有至少一种治疗与皮肌炎相关的钙质沉着症失败的病史。
- 患者必须至少有一个浅表钙质沉着的局部区域，并且具有易于识别的标志。 只要有可能，受试者就会有第二个局部浅层钙质沉着区域，可以作为重复评估的对照病变。
- 根据患者的病史，正在治疗的钙质沉着病灶和对照钙质沉着病灶必须稳定（大小不增加）。
- 患者必须能够在 20 周内参加我们华盛顿哥伦比亚特区诊所的所有治疗课程和评估访问。
排除标准：
- 不稳定型皮肌炎，或中度或重度活动性幼年型皮肌炎。
- 血清肌酸激酶大于或等于正常上限的三倍。
- 无法进行研究访问或预期依从性差。
- 活动性感染，包括钙质沉着部位反复感染或蜂窝织炎病史（> 1 次既往发作）。
- 怀孕的女性或哺乳的母亲。
- 危及生命的疾病会干扰患者完成研究的能力。
- 过去 6 个月内已知或疑似有吸毒或酗酒史。
- 在筛选访视后 30 天内参加另一项临床实验治疗研究。
- 严重疾病史或任何其他会使患者不适合研究的情况。
- 乙型肝炎、丙型肝炎、HIV、癌症相关肌炎或潜在恶性肿瘤的病史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗病灶
病变 A，目标病变，2 厘米 x 2 厘米（+/- 1 厘米），用 1 次分馏二氧化碳 (FCO2) 激光治疗，然后应用 4 毫升 5% 局部硫代硫酸钠溶液 (STS)，在 6 个月内治疗 8 至 10 次.
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在每次治疗就诊时，将使用 Candela QuadraLase (TM) FCO2 激光治疗一次 2 X 2 厘米（+/- 1 厘米）的目标钙质沉着病灶区域。
患者将在 6 个月内接受总共 8-10 次治疗。
其他名称：
在用 FCO2 激光治疗后，4 毫升 5% 硫代硫酸钠溶液将仅应用于治疗部位。
受试者将在 6 个月内接受总共 8-10 次治疗。
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无干预：无治疗病变
病变 B，同一患者的类似钙质沉着区域，未接受治疗进行评估。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过评估其严重程度，通过医师钙质沉着视觉模拟量表的差异来评估单个病变的皮肌炎相关钙质沉着的变化。
大体时间：从访问 2 更改为访问 12（第 20 周）
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通过评估其严重程度（通过医师钙质沉着症视觉模拟量表的差异来衡量）来改变单个病变的皮肌炎相关钙质沉着症。
视觉模拟量表范围是从零 (0) 到十 (10)。
零 (0) 表示没有疾病活动的证据，十 (10) 表示极度活跃或严重的疾病活动。
负百分比变化表示病变有所改善。
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从访问 2 更改为访问 12（第 20 周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过硬度计（Rex 硬度计 1600 型，OO 型）测量的差异来评估其硬度，从而改变单个病变的皮肌炎相关钙质沉着症。
大体时间：最终评估（第 20 周第 12 次访问）时基线（第 1 次访问）的变化。
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通过硬度计（Rex 硬度计 1600 型，OO 型）测量的差异来评估其硬度，从而改变单个病变的皮肌炎相关钙质沉着症。
硬度计的范围是从 0 到 100。
硬度计读数越高，损伤越硬。
随着时间的推移，损伤硬度的改善会导致负面变化。
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最终评估（第 20 周第 12 次访问）时基线（第 1 次访问）的变化。
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通过评估患者钙质沉着视觉模拟量表的差异来衡量其严重程度，从而改变单一病变的皮肌炎相关钙质沉着。
大体时间：从访问 2 更改为访问 12（第 20 周）
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通过评估其严重程度（通过患者钙质沉着视觉模拟量表的差异来衡量），单个病变的皮肌炎相关钙质沉着的变化。
等级范围从零 (0) 到十 (10)。
零 (0) 表示没有疾病活动的证据，十 (10) 表示极度活跃或严重的疾病活动。
负变化表明疾病活动有所改善。
积极的变化表明疾病活动恶化。
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从访问 2 更改为访问 12（第 20 周）
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通过平片（X 射线）研究的差异测量皮肌炎相关钙质沉着病灶面积的变化。
大体时间：从访问 2 更改为访问 12（第 20 周）
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通过平片（X 射线）研究中的厘米差异测量的皮肌炎相关钙质沉着症的变化。
比较基线和最终评估之间的 X 射线是否有任何变化。
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从访问 2 更改为访问 12（第 20 周）
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患者功能和/或生活质量的变化。
大体时间：从访问 1 更改为访问 12（第 20 周）
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这将通过使用皮肤科生活质量指数 (DLQI)、健康评估问卷 (HAQ)/儿童健康评估问卷 (CHAQ)、手动肌肉测试 (MMT8) 和运动范围评估来评估。
DLQI 指数得分范围为 0 到 30。
分数越高，生活质量受损越多。从基线到最终评估的分数变化产生负百分比变化表明 DLQI 有所改善。
HAQ 量表范围从 0 到 3。分数越高，残疾程度越高。
从基线到最终评估的分数变化产生负百分比变化表明 HAQ 有所改善。
MMT8 测试的分数介于 0 到 150 之间。
分数越高，肌肉功能越正常。
正百分比变化表示 MMT8 测试结果有所改善。
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从访问 1 更改为访问 12（第 20 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Alison Ehrlich, MD、George Washington University
- 首席研究员：Gary Simon, MD、George Washington University
- 学习椅：James Katz, MD、George Washington University
- 学习椅：Gulnara Mamayrova, MD、George Washington University
- 学习椅：Laura Roosa、George Washington University
- 学习椅：Andrea Morris, MD、George Washington University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年8月1日
初级完成 (实际的)
2016年6月1日
研究完成 (实际的)
2016年6月1日
研究注册日期
首次提交
2012年4月4日
首先提交符合 QC 标准的
2012年4月5日
首次发布 (估计)
2012年4月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年11月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年11月21日
最后验证
2017年11月1日
更多信息
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