Thiosulfate de sodium topique et laser à dioxyde de carbone fractionné dans le traitement de la calcinose associée à la dermatomyosite
21 novembre 2017 mis à jour par: Alison Ehrlich
Administration d'un nouveau médicament de thiosulfate de sodium pour la calcinose associée à la dermatomyosite adulte et juvénile
La dermatomyosite est un trouble musculaire inflammatoire qui est souvent associé à de nombreuses manifestations cutanées.
L'un des signes cutanés observés chez jusqu'à 50 % des personnes atteintes de dermatomyosite juvénile, une forme précoce de cette affection, et jusqu'à 20 à 30 % des patients adultes atteints de dermatomyosite qui n'ont pas répondu au traitement, est la calcinose ou les dépôts de calcium. dans la peau et les tissus musculaires.
En plus d'être esthétiquement peu attrayante, l'implication de tissus plus profonds atteints de calcinose peut entraîner des contractures ou un raccourcissement des muscles, ce qui peut avoir un impact significatif sur le fonctionnement et la qualité de vie.
Malheureusement, il n'existe aucun traitement efficace connu de la calcinose associée à la dermatomyosite.
Cependant, des rapports récents ont montré qu'un médicament appelé thiosulfate de sodium a été efficace pour traiter les personnes atteintes de calciphylaxie, une condition où le calcium se dépose dans les vaisseaux sanguins, et de calcinose tumorale, une forme génétique de calcification, lors de la réception de ce médicament par voie veineuse.
De plus, les progrès récents de la technologie laser ont conduit au développement de méthodes qui peuvent permettre aux médicaments topiques de pénétrer les couches plus profondes de la peau.
Les chercheurs ont conçu une étude pilote pour évaluer l'utilisation d'une solution topique de thiosulfate de sodium dans le traitement de la calcinose superficielle chez les personnes atteintes de dermatomyosite juvénile et adulte.
Les enquêteurs utiliseront le laser pour faciliter l'administration de ce médicament dans les zones de calcinose.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cinq personnes répondant aux critères d'admissibilité participeront à cette étude.
Ils auront une variété d'évaluations effectuées tout au long de la période de traitement afin d'évaluer à la fois la gravité de la dermatomyosite et de la calcinose et leur réponse potentielle au traitement au dioxyde de carbone fractionné et au thiosulfate de sodium.
Une histoire médicale sera prise et des évaluations de base seront effectuées pendant la période de dépistage.
Les taux sériques de créatinine kinase seront déterminés lors de cette visite et répétés à la fin de l'étude (semaine 20) ; ces niveaux seront une mesure de surveillance de l'activité de la maladie au cours de l'étude.
Une lésion de calcinose sera traitée, évaluée et suivie.
Si une deuxième lésion de calcinose est présente, elle servira de témoin (non traitée).
Deux semaines avant la première séance de traitement, une biopsie cutanée facultative (non requise) de la lésion de calcinose cible (traitée) sera proposée aux 3 premiers patients âgés de ≥ 18 ans afin de déterminer les réglages optimaux du laser à dioxyde de carbone fractionné qui seront utilisé pour le traitement.
Des mesures de surface et de duromètre (un appareil qui mesure la dureté) et des photographies des lésions de calcinose seront effectuées aux semaines 0, 4, 8, 12, 16 et 20.
Une radiographie du contrôle et une radiographie de la lésion de calcinose cible seront également réalisées pendant la période de dépistage et à la semaine 20.
L'évaluation de la force musculaire, du fonctionnement physique, de l'endurance et de l'amplitude des mouvements, ainsi que de l'activité de la myosite en dehors des muscles, sera effectuée pendant la période de dépistage et aux semaines 8 et 20.
L'évaluation des dommages causés par la myosite sera effectuée lors de la période de dépistage et à la semaine 20.
Des questionnaires pour évaluer le fonctionnement physique concernant les activités de la vie quotidienne et la qualité de vie, ainsi que la qualité de vie liée aux maladies de la peau et aux lésions de calcinose seront remplis pendant la période de dépistage et aux semaines 8 et 20.
Le traitement de la lésion de calcinose cible avec un laser à dioxyde de carbone fractionné et du thiosulfate de sodium topique aura lieu les semaines 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16 et 18.
Chaque patient recevra un total de 8 à 10 traitements sur une période de 6 mois.
Des évaluations des effets secondaires du traitement seront effectuées avant chaque séance de traitement aux semaines 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18 et 20.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
3
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20037
- The George Washington University Medical Faculty Associates Departments of Dermatology and Rheumatology
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
16 ans à 63 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Les personnes des deux sexes et de toutes les ethnies qui souhaitent participer à l'étude et qui ont signé un formulaire de consentement éclairé écrit pour participer.
- Les sujets doivent être âgés de 18 à 65 ans.
- Les sujets doivent avoir un diagnostic de dermatomyosite adulte ou juvénile.
- Tous les patients doivent suivre un traitement stable pour leur état. L'activité globale de la maladie doit être considérée comme légère ou en rémission.
- Les patients doivent avoir des antécédents d'échec d'au moins un traitement contre la calcinose associée à une dermatomyosite.
- Les patients doivent avoir au moins une zone localisée de calcinose superficielle avec des repères facilement identifiables. Dans la mesure du possible, les sujets auront une deuxième zone localisée de calcinose superficielle qui peut servir de lésion témoin pour une évaluation répétée.
- La lésion de calcinose traitée et la lésion de calcinose témoin doivent être stables (ne pas augmenter de taille) en fonction des antécédents du patient.
- Les patients doivent être en mesure d'assister à toutes les séances de traitement et visites d'évaluation à notre clinique de Washington, district de Columbia au cours de la période de 20 semaines.
Critère d'exclusion:
- Dermatomyosite instable, ou dermatomyosite juvénile active modérée ou sévère.
- Créatine kinase sérique supérieure ou égale à trois fois la limite supérieure de la normale.
- Incapacité à effectuer des visites d'étude ou mauvaise observance anticipée.
- Infections actives, y compris antécédent de surinfection récurrente ou de cellulite aux sites de calcinose (> 1 épisode antérieur).
- Femmes enceintes ou mères allaitantes.
- Maladie potentiellement mortelle qui interférerait avec la capacité du patient à terminer l'étude.
- Antécédents connus ou suspectés d'abus de drogues ou d'alcool au cours des 6 derniers mois.
- Participation à une autre étude thérapeutique expérimentale clinique dans les 30 jours suivant la visite de dépistage.
- Antécédents de maladie grave ou de toute autre condition qui rendrait le patient inapte à l'étude.
- Antécédents d'hépatite B, d'hépatite C, de VIH, de myosite associée au cancer ou d'une tumeur maligne sous-jacente.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Lésion de traitement
Lésion A, lésion cible, 2 cm x 2 cm (+/- 1 cm) traitée avec 1 passage de laser au dioxyde de carbone fractionné (FCO2) suivi de l'application de 4 ml de solution topique de thiosulfate de sodium (STS) à 5 %, 8 à 10 traitements sur 6 mois .
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À chaque visite de traitement, une zone de 2 X 2 cm (+/- 1 cm) des lésions de calcinose cibles sera traitée avec un passage du laser Candela QuadraLase (TM) FCO2.
Les patients recevront un total de 8 à 10 traitements sur une période de 6 mois.
Autres noms:
Après le traitement au laser FCO2, 4 ml de solution de thiosulfate de sodium à 5 % seront appliqués uniquement sur le site de traitement.
Les sujets recevront un total de 8 à 10 traitements sur une période de 6 mois.
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Aucune intervention: Aucune lésion de traitement
La lésion B, zone similaire de calcinose chez le même patient, qui n'a pas reçu de traitement, est évaluée.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification De La Calcinose Dermatomyosite-associée D'une Lésion Unique En Évaluant Sa Gravité Mesurée Par Une Différence Dans La Calcinose Du Médecin Visual Analog Scales.
Délai: Passer de la visite 2 à la visite 12 (semaine 20)
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Modification de la calcinose associée à la dermatomyosite d'une lésion unique en évaluant sa gravité telle que mesurée par une différence dans les échelles visuelles analogiques de la calcinose des médecins.
La plage de l'échelle visuelle analogique va de zéro (0) à dix (10).
Zéro (0) étant aucune preuve d'activité de la maladie et dix (10) étant une activité extrêmement active ou grave de la maladie.
Un pourcentage de changement négatif indique une amélioration de la lésion.
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Passer de la visite 2 à la visite 12 (semaine 20)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la calcinose associée à la dermatomyosite d'une lésion unique en évaluant sa dureté mesurée par une différence de mesures au duromètre (Rex Durometer Model 1600, Type OO).
Délai: Changement de la ligne de base (visite 1) à l'évaluation finale (visite 12, semaine 20).
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Modification de la calcinose associée à la dermatomyosite d'une seule lésion en évaluant sa dureté telle que mesurée par une différence de mesures au duromètre (Rex duromètre modèle 1600, type OO).
La gamme d'un duromètre est de 0 à 100.
Plus la lecture du duromètre est élevée, plus la lésion est dure.
L'amélioration de la dureté de la lésion se traduirait par une évolution négative dans le temps.
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Changement de la ligne de base (visite 1) à l'évaluation finale (visite 12, semaine 20).
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Modification De La Calcinose Dermatomyosite-associée D'une Lésion Unique En Évaluant Sa Gravité Mesurée Par Une Différence De Calcinose Du Patient Visual Analog Scales.
Délai: Passer de la visite 2 à la visite 12 (semaine 20)
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Modification de la calcinose associée à la dermatomyosite d'une lésion unique en évaluant sa gravité telle que mesurée par une différence dans les échelles visuelles analogiques de la calcinose du patient.
L'échelle va de zéro (0) à dix (10).
Zéro (0) étant aucune preuve d'activité de la maladie et dix (10) étant une activité extrêmement active ou grave de la maladie.
Un changement négatif indiquerait une amélioration de l'activité de la maladie.
Un changement positif indiquerait une aggravation de l'activité de la maladie.
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Passer de la visite 2 à la visite 12 (semaine 20)
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Modification de la taille de la zone de calcinose associée à la dermatomyosite sur les lésions, mesurée par une différence dans les études sur film simple (rayons X).
Délai: Passer de la visite 2 à la visite 12 (semaine 20)
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Modification de la calcinose associée à la dermatomyosite, mesurée par une différence en centimètres dans les études sur film simple (rayons X).
Les rayons X ont été comparés entre l'évaluation initiale et l'évaluation finale pour tout changement.
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Passer de la visite 2 à la visite 12 (semaine 20)
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Modification de la fonctionnalité et/ou de la qualité de vie du patient.
Délai: Passer de la visite 1 à la visite 12 (semaine 20)
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Cela sera évalué à l'aide de l'indice de qualité de vie dermatologique (DLQI), du questionnaire d'évaluation de la santé (HAQ)/questionnaire d'évaluation de la santé de l'enfant (CHAQ), des tests musculaires manuels (MMT8) et des évaluations de l'amplitude des mouvements.
Les scores de l'indice DLQI vont de 0 à 30.
Plus le score est élevé, plus la qualité de vie est altérée. Un changement dans les scores entre l'évaluation initiale et l'évaluation finale donnant un pourcentage de changement négatif indique une amélioration du DLQI.
Les échelles HAQ vont de 0 à 3. Plus le score est élevé, plus le handicap est important.
Un changement dans les scores entre l'évaluation initiale et l'évaluation finale donnant un pourcentage de changement négatif indique une amélioration du HAQ.
Le test MMT8 donne un score compris entre 0 et 150.
Plus le score est élevé, plus la fonction musculaire est normale.
Un pourcentage de changement positif indiquerait une amélioration des résultats des tests MMT8.
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Passer de la visite 1 à la visite 12 (semaine 20)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Alison Ehrlich, MD, George Washington University
- Chercheur principal: Gary Simon, MD, George Washington University
- Chaise d'étude: James Katz, MD, George Washington University
- Chaise d'étude: Gulnara Mamayrova, MD, George Washington University
- Chaise d'étude: Laura Roosa, George Washington University
- Chaise d'étude: Andrea Morris, MD, George Washington University
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 août 2012
Achèvement primaire (Réel)
1 juin 2016
Achèvement de l'étude (Réel)
1 juin 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 avril 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
5 avril 2012
Première publication (Estimation)
6 avril 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 novembre 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 novembre 2017
Dernière vérification
1 novembre 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux
- Maladies de la peau
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies du tissu conjonctif
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Troubles du métabolisme calcique
- Polymyosite
- Myosite
- Dermatomyosite
- Calcinose
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents anti-infectieux
- Agents protecteurs
- Agents antibactériens
- Antioxydants
- Antidotes
- Agents antituberculeux
- Agents chélatants
- Agents séquestrants
- Thiosulfate de sodium
Autres numéros d'identification d'étude
- 121131
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Non
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