Paikallinen natriumtiosulfaatti- ja fraktiohiilidioksidilaser dermatomyosiittiin liittyvän kalsinoosin hoidossa
tiistai 21. marraskuuta 2017 päivittänyt: Alison Ehrlich
Natriumtiosulfaatin uudet lääkkeet aikuisten ja nuorten dermatomyosiittiin liittyvään kalsinoosiin
Dermatomyosiitti on tulehduksellinen lihassairaus, joka liittyy usein moniin iholöydöksiin.
Yksi iholöydöksistä, jotka havaitaan jopa 50 %:lla yksilöistä, joilla on juveniili dermatomyosiitti, tämän sairauden varhain alkava muoto, ja jopa 20–30 %:lla aikuisista dermatomyosiittipotilaista, jotka eivät ole reagoineet hoitoon, on kalsinoosi tai kalsiumkertymä. ihon ja lihaskudoksen sisällä.
Sen lisäksi, että syvemmät kudokset kalsinoosiin eivät ole houkuttelevia, se voi johtaa kontraktuureihin tai lihasten lyhentymiseen, mikä voi vaikuttaa merkittävästi toimintaan ja elämänlaatuun.
Valitettavasti ei ole tunnettua tehokasta hoitoa dermatomyosiittiin liittyvälle kalsinoosille.
Viimeaikaiset raportit ovat kuitenkin osoittaneet, että natriumtiosulfaatti-niminen lääkitys on ollut tehokas hoidettaessa henkilöitä, joilla on kalsifylaksia, tila, jossa kalsiumia kerääntyy verisuoniin, ja kasvainkalsinoosi, joka on kalkkeutumisen geneettinen muoto, kun tätä lääkettä on annettu suonen kautta.
Lisäksi lasertekniikan viimeaikainen kehitys on johtanut sellaisten menetelmien kehittämiseen, jotka voivat mahdollistaa paikallisten lääkkeiden tunkeutumisen ihon syvemmille kerroksille.
Tutkijat ovat suunnitelleet pilottitutkimuksen arvioidakseen paikallisen natriumtiosulfaattiliuoksen käyttöä pinnallisen kalsinoosin hoidossa yksilöillä, joilla on nuorten ja aikuisten dermatomyosiitti.
Tutkijat käyttävät laseria auttamaan tämän lääkkeen toimittamisessa kalsinoosialueille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tähän tutkimukseen osallistuu viisi kelpoisuusehdot täyttävää henkilöä.
Heille tehdään erilaisia arviointeja koko hoitojakson ajan, jotta voidaan arvioida sekä dermatomyosiitin että kalsinoosin vakavuus ja niiden mahdollinen vaste hiilidioksidi- ja natriumtiosulfaattikäsittelyyn.
Seulontajakson aikana otetaan sairaushistoria ja tehdään perusarvioinnit.
Seerumin kreatiniinikinaasitasot määritetään tällä käynnillä ja toistetaan tutkimuksen lopussa (viikko 20); nämä tasot ovat yksi mitta, jolla seurataan sairauden aktiivisuutta tutkimuksen aikana.
Yksi kalsinoosileesio hoidetaan, arvioidaan ja seurataan.
Jos toinen kalsinoosileesio on läsnä, se toimii kontrollina (ei hoitaa).
Kaksi viikkoa ennen ensimmäistä hoitokertaa valinnainen (ei pakollinen) ihobiopsia kohteena olevasta (käsitellystä) kalsinoosivauriosta tarjotaan kolmelle ensimmäiselle ≥ 18-vuotiaalle potilaalle, jotta voidaan määrittää optimaaliset fraktiohiilidioksidilaserasetukset. käytetään hoitoon.
Kalsinoosileesioiden pinta-ala- ja durometrimittaukset (kovuutta mittaava laite) ja valokuvat tehdään viikoilla 0, 4, 8, 12, 16 ja 20.
Seulontajakson aikana ja viikolla 20 tehdään myös yksi röntgenkuva kontrollista ja yksi röntgenkuvaus kohdekalsinoosivauriosta.
Lihasvoiman, fyysisen toiminnan, kestävyyden ja liikeratojen sekä lihasten ulkopuolisen myosiittiaktiivisuuden arviointi suoritetaan seulontajakson aikana sekä viikoilla 8 ja 20.
Myosiittivaurioarviointi tehdään seulontajaksolla ja viikolla 20.
Seulontajakson aikana sekä viikoilla 8 ja 20 täytetään kyselylomakkeet, joilla arvioidaan arkielämän toimintaan ja elämänlaatuun liittyvää fyysistä toimintaa sekä ihosairauksiin ja kalsinoosivaurioihin liittyvää elämänlaatua.
Kohdekalsinoosileesion hoito fraktiohiilidioksidilaserilla ja paikallisella natriumtiosulfaatilla tapahtuu viikoilla 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16 ja 18.
Jokainen potilas saa yhteensä 8-10 hoitoa 6 kuukauden aikana.
Arvioinnit hoidon mahdollisista sivuvaikutuksista tehdään ennen jokaista hoitokertaa viikoilla 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18 ja 20.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
3
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20037
- The George Washington University Medical Faculty Associates Departments of Dermatology and Rheumatology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 61 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Molemmista sukupuolista ja kaikista etnisistä ryhmistä kuuluvat henkilöt, jotka haluavat osallistua tutkimukseen ja jotka ovat allekirjoittaneet kirjallisen suostumuslomakkeen osallistuakseen.
- Tutkittavien tulee olla 18-65-vuotiaita.
- Koehenkilöillä on oltava aikuisen tai nuorten dermatomyosiitti diagnoosi.
- Kaikkien potilaiden on saatava tilansa vakaata hoitoa. Taudin yleistä aktiivisuutta on pidettävä lievänä tai remissiossa.
- Potilailla on oltava vähintään yksi dermatomyosiittiin liittyvän kalsinoosin hoito epäonnistunut.
- Potilaalla on oltava vähintään yksi paikallinen pinnallinen kalsinoosialue, jossa on helposti tunnistettavia maamerkkejä. Aina kun mahdollista, koehenkilöillä on toinen paikallinen pinnallisen kalsinoosin alue, joka voi toimia kontrollileesiona toistuvaa arviointia varten.
- Hoidettavan kalsinoosileesion ja kontrollikalsinoosileesion on oltava stabiileja (ei kooltaan kasvavia) potilaan historian perusteella.
- Potilaiden on voitava osallistua kaikkiin hoitoistuntoihin ja arviointikäynteihin Washington, District of Columbian klinikallamme 20 viikon aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Epästabiili dermatomyosiitti tai kohtalainen tai vaikea aktiivinen juveniili dermatomyosiitti.
- Seerumin kreatiinikinaasi on suurempi tai yhtä suuri kuin kolme kertaa normaalin yläraja.
- Kyvyttömyys tehdä opintokäyntejä tai odotettu huono noudattaminen.
- Aktiiviset infektiot, mukaan lukien toistuva superinfektio tai selluliitti kalsinoosikohdissa (> 1 aikaisempi episodi).
- Raskaana olevat naiset tai imettävät äidit.
- Henkeä uhkaava sairaus, joka häiritsee potilaan kykyä suorittaa tutkimus.
- Tunnettu tai epäilty huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö viimeisen 6 kuukauden aikana.
- Osallistuminen toiseen kliiniseen kokeelliseen terapeuttiseen tutkimukseen 30 päivän sisällä seulontakäynnistä.
- Aiempi vakava sairaus tai jokin muu tila, jonka vuoksi potilas ei sovellu tutkimukseen.
- Aiempi hepatiitti B, hepatiitti C, HIV, syöpään liittyvä myosiitti tai taustalla oleva pahanlaatuinen kasvain.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitovaurio
Leesio A, kohdeleesio, 2 cm x 2 cm (+/- 1 cm), käsitelty 1 kertaa fraktioidulla hiilidioksidilla (FCO2) laserilla, jonka jälkeen levitettiin 4 ml 5 % paikallista natriumtiosulfaattiliuosta (STS), 8-10 hoitoa 6 kuukauden aikana .
|
Jokaisella hoitokäynnillä 2 x 2 cm (+/- 1 cm) kohdekalsinoosivaurioita käsitellään yhdellä Candela QuadraLase (TM) FCO2-laserkierroksella.
Potilaat saavat yhteensä 8-10 hoitoa 6 kuukauden aikana.
Muut nimet:
FCO2-laserhoidon jälkeen 4 ml 5 % natriumtiosulfaattiliuosta levitetään vain hoitokohtaan.
Koehenkilöt saavat yhteensä 8-10 hoitoa 6 kuukauden aikana.
|
|
Ei väliintuloa: Ei hoitovauriota
Leesio B, samanlainen kalsinoosialue samalla potilaalla, joka ei saanut hoitoa, arvioidaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos yksittäisen leesion dermatomyosiittiin liittyvässä kalsinoosissa arvioimalla sen vakavuutta lääkärin kalsinoosin visuaalisten analogisten asteikkojen eron perusteella.
Aikaikkuna: Muutos vierailusta 2 vierailuun 12 (viikko 20)
|
Muutos yhden vaurion dermatomyosiittiin liittyvässä kalsinoosissa arvioimalla sen vakavuus mitattuna Physician Calcinosis Visual Analog Scales -asteikolla.
Visual Analog Scale -alue on nollasta (0) kymmeneen (10).
Nolla (0) ei ole todisteita sairauden aktiivisuudesta ja kymmenen (10) on erittäin aktiivista tai vakavaa sairauden aktiivisuutta.
Negatiivinen prosentuaalinen muutos osoittaa vaurion paranemisen.
|
Muutos vierailusta 2 vierailuun 12 (viikko 20)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos yksittäisen leesion dermatomyosiittiin liittyvässä kalsinoosissa arvioimalla sen kovuus mitattuna erolla durometrimittauksissa (Rex Durometer Model 1600, Type OO).
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta (käynti 1) loppuarvioinnissa (käynti 12, viikko 20).
|
Muutos yksittäisen leesion dermatomyosiittiin liittyvässä kalsinoosissa arvioimalla sen kovuus mitattuna durometrimittausten (Rex durometer Model 1600, tyyppi OO) erolla.
Durometrin alue on 0-100.
Mitä korkeampi durometrin lukema, sitä vaikeampi vaurio.
Leesion kovuuden paraneminen johtaisi negatiiviseen muutokseen ajan myötä.
|
Muutos lähtötilanteesta (käynti 1) loppuarvioinnissa (käynti 12, viikko 20).
|
|
Muutos yksittäisen leesion dermatomyosiittiin liittyvässä kalsinoosissa arvioimalla sen vakavuus potilaan kalsinoosin visuaalisten analogisten asteikkojen eron perusteella.
Aikaikkuna: Muutos vierailusta 2 vierailuun 12 (viikko 20)
|
Muutos yhden vaurion dermatomyosiittiin liittyvässä kalsinoosissa arvioimalla sen vakavuus mitattuna potilaan kalsinoosin visuaalisten analogisten asteikkojen erolla.
Asteikko vaihtelee nollasta (0) kymmeneen (10).
Nolla (0) ei ole todisteita sairauden aktiivisuudesta ja kymmenen (10) on erittäin aktiivista tai vakavaa sairauden aktiivisuutta.
Negatiivinen muutos merkitsisi taudin aktiivisuuden paranemista.
Positiivinen muutos viittaa taudin aktiivisuuden heikkenemiseen.
|
Muutos vierailusta 2 vierailuun 12 (viikko 20)
|
|
Dermatomyosiittiin liittyvän kalsinoosialueen koon muutos leesioissa mitattuna erolla tavallisissa filmitutkimuksissa (röntgenkuvaus).
Aikaikkuna: Muutos vierailusta 2 vierailuun 12 (viikko 20)
|
Muutos dermatomyosiittiin liittyvässä kalsinoosissa mitattuna senttimetrien erolla tavallisissa filmitutkimuksissa (röntgenkuvaus).
Röntgensäteitä verrattiin lähtötilanteen ja lopullisen arvioinnin välillä mahdollisten muutosten varalta.
|
Muutos vierailusta 2 vierailuun 12 (viikko 20)
|
|
Muutos potilaan toiminnassa ja/tai elämänlaadussa.
Aikaikkuna: Muutos vierailusta 1 vierailuun 12 (viikko 20)
|
Tämä arvioidaan käyttämällä Dermatology Life Quality Index (DLQI), Health Assessment Questionnaire (HAQ) / Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ), Manual Muscle Testing (MMT8) ja erilaisia liikearvioita.
DLQI-indeksipisteet vaihtelevat välillä 0-30.
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä enemmän elämänlaatu heikkenee. Pisteiden muuttuminen lähtötasosta lopulliseen arvioon, joka tuottaa negatiivisen prosentuaalisen muutoksen, osoittaa DLQI:n paranemisen.
HAQ-asteikot vaihtelevat välillä 0–3. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä suurempi on vamma.
Muutos pisteissä lähtötasosta lopulliseen arviointiin, joka tuottaa negatiivisen prosentuaalisen muutoksen, osoittaa HAQ:n paranemisen.
MMT8-testaus antaa tulokseksi 0-150.
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä normaalimpi lihaksen toiminta.
Positiivinen prosentuaalinen muutos osoittaisi MMT8-testitulosten paranemista.
|
Muutos vierailusta 1 vierailuun 12 (viikko 20)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Alison Ehrlich, MD, George Washington University
- Päätutkija: Gary Simon, MD, George Washington University
- Opintojen puheenjohtaja: James Katz, MD, George Washington University
- Opintojen puheenjohtaja: Gulnara Mamayrova, MD, George Washington University
- Opintojen puheenjohtaja: Laura Roosa, George Washington University
- Opintojen puheenjohtaja: Andrea Morris, MD, George Washington University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. elokuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 4. huhtikuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 5. huhtikuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 6. huhtikuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 29. marraskuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. marraskuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. marraskuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Ihosairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Sidekudostaudit
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Kalsiumin aineenvaihduntahäiriöt
- Polymyosiitti
- Myosiitti
- Dermatomyosiitti
- Kalsinoosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Suojaavat aineet
- Bakteerien vastaiset aineet
- Antioksidantit
- Vastalääkkeet
- Tuberkulaariset aineet
- Kelatointiaineet
- Sekvestoivat aineet
- Natriumtiosulfaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 121131
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .