Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Topisk natriumtiosulfat och fraktionerad koldioxidlaser vid behandling av dermatomyosit associerad kalcinos

21 november 2017 uppdaterad av: Alison Ehrlich

Ny läkemedelstillförsel av natriumtiosulfat för kalcinos associerad med vuxen och juvenil dermatomyosit

Dermatomyosit är en inflammatorisk muskelsjukdom som ofta är förknippad med många hudfynd. Ett av de hudfynd som ses hos upp till 50 % av individer med juvenil dermatomyosit, en tidig form av detta tillstånd, och upp till 20-30 % av vuxna patienter med dermatomyosit som inte har svarat på behandlingen, är kalcinos eller kalciumavlagringar i huden och muskelvävnaden. Förutom att vara kosmetiskt föga tilltalande kan involvering av djupare vävnader med kalcinos leda till kontrakturer eller förkortning av muskler, vilket kan ha en betydande inverkan på funktion och livskvalitet. Tyvärr finns det ingen känd effektiv behandling av dermatomyosit associerad kalcinos. Nya rapporter har dock visat att en medicin som kallas natriumtiosulfat har varit effektiv vid behandling av individer med kalcifylax, ett tillstånd där kalcium deponeras i blodkärlen, och med tumörkalcinos, en genetisk form av förkalkning, när de får denna medicin via en ven. Dessutom har den senaste tidens framsteg inom laserteknik lett till utvecklingen av metoder som kan tillåta aktuella läkemedel att penetrera djupare lager av huden. Utredarna har utformat en pilotstudie för att utvärdera användningen av topikal natriumtiosulfatlösning vid behandling av ytlig kalcinos hos individer med juvenil och vuxen dermatomyosit. Utredarna kommer att använda laser för att hjälpa till vid leveransen av denna medicin till områden med kalcinos.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Fem personer som uppfyller behörighetskriterierna kommer att delta i denna studie. De kommer att få en mängd olika bedömningar utförda under hela behandlingsperioden för att utvärdera både dermatomyosit och kalcinos svårighetsgrad och deras potentiella svar på fraktionerad koldioxid- och natriumtiosulfatbehandling. En sjukdomshistoria kommer att tas och baslinjebedömningar kommer att utföras under screeningsperioden. Serumkreatininkinasnivåer kommer att bestämmas vid detta besök och upprepas i slutet av studien (vecka 20); dessa nivåer kommer att vara ett mått på övervakning av sjukdomsaktivitet under studien. En calcinosis lesion kommer att behandlas, bedömas och följas. Om en andra calcinosis lesion är närvarande, kommer den att fungera som en kontroll (ej behandlad). Två veckor före den första behandlingssessionen kommer en valfri (ej obligatorisk) hudbiopsi av den målbehandlade (behandlade) kalcinosskadan att erbjudas till de första 3 patienterna ≥ 18 år för att fastställa optimala laserinställningar för fraktionerad koldioxid som kommer att vara används för behandling. Area och durometer (en enhet som mäter hårdhet) mätningar och fotografier av kalcinosskadorna kommer att utföras i veckorna 0,4,8,12,16 och 20. En röntgen av kontrollen och en röntgen av målkalcinosskadan kommer också att göras under screeningsperioden och vecka 20. Bedömning av muskelstyrka, fysisk funktion, uthållighet och rörelseomfång, samt myositaktivitet utanför musklerna kommer att utföras under screeningsperioden och i veckorna 8 och 20. Skadebedömning av myosit kommer att utföras vid screeningperioden och vecka 20. Frågeformulär för att bedöma fysisk funktion som hänför sig till aktiviteter i det dagliga livet och livskvalitet, samt livskvaliteten relaterad till hudsjukdomar och kalcinosskador kommer att fyllas i under screeningsperioden och i veckorna 8 och 20. Behandling av målkalcinosskadan med fraktionerad koldioxidlaser och topikalt natriumtiosulfat kommer att ske veckorna 0,2,4,6,8,10,12,14,16 och 18. Varje patient kommer att få totalt 8-10 behandlingar under en 6 månaders period. Bedömningar av eventuella biverkningar från behandlingen kommer att utföras före varje behandlingstillfälle veckorna 0,2,4,6,8,10,12,14,16,18 och 20.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

3

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates Departments of Dermatology and Rheumatology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 61 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Individer av båda könen och av alla etniska tillhörigheter som önskar delta i studien och som har skrivit på ett skriftligt informerat samtycke för att delta.
  • Ämnen måste vara mellan 18-65 år.
  • Försökspersonerna måste ha diagnosen vuxen eller juvenil dermatomyosit.
  • Alla patienter måste vara i stabil terapi för sitt tillstånd. Övergripande sjukdomsaktivitet måste anses vara mild eller i remission.
  • Patienter måste ha misslyckats i anamnesen på minst en behandling för kalcinos i samband med dermatomyosit.
  • Patienter måste ha minst ett lokaliserat område med ytlig kalcinos med lätt identifierbara landmärken. När det är möjligt kommer försökspersonerna att ha ett andra lokaliserat område med ytlig kalcinos som kan fungera som en kontrollskada för upprepad bedömning.
  • Kalcinosskadan som behandlas och kontrollkalcinoslesionen måste vara stabila (inte öka i storlek) baserat på patientens historia.
  • Patienter måste kunna närvara vid alla behandlingstillfällen och bedömningsbesök på vår klinik i Washington, District of Columbia under 20-veckorsperioden.

Exklusions kriterier:

  • Instabil dermatomyosit, eller måttlig eller allvarligt aktiv juvenil dermatomyosit.
  • Serumkreatinkinas större än eller lika med tre gånger den övre normalgränsen.
  • Oförmåga att göra studiebesök eller förväntad dålig efterlevnad.
  • Aktiva infektioner, inklusive en historia av återkommande superinfektion eller cellulit vid kalcinosställena (> 1 tidigare episod).
  • Gravida kvinnor eller ammande mödrar.
  • Livshotande sjukdom som skulle störa patientens förmåga att slutföra studien.
  • Känd eller misstänkt historia av drog- eller alkoholmissbruk under de senaste 6 månaderna.
  • Deltagande i en annan klinisk experimentell terapeutisk studie inom 30 dagar efter screeningbesöket.
  • Historik om allvarlig sjukdom eller något annat tillstånd som skulle göra patienten olämplig för studien.
  • Historik av hepatit B, hepatit C, HIV, cancerrelaterad myosit eller en underliggande malignitet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling lesion
Lesion A, målskada, 2 cm x 2 cm (+/- 1 cm) behandlad med 1 pass fraktionerad koldioxid (FCO2) laser följt av applicering av 4 ml 5 % topisk natriumtiosulfatlösning (STS), 8 till 10 behandlingar under 6 månader .
Enhet: Laser för fraktionerad koldioxid (FCO2).
Vid varje behandlingsbesök kommer ett område på 2 X 2 cm (+/- 1 cm) av målkalcinosskadorna att behandlas med en gång Candela QuadraLase (TM) FCO2-laser. Patienterna kommer att få totalt 8-10 behandlingar under en 6-månadersperiod.
Andra namn:
  • Candela QuadraLase (TM)
Läkemedel: Natriumtiosulfat
Efter behandling med FCO2-laser kommer 4 ml 5% natriumtiosulfatlösning endast att appliceras på behandlingsstället. Försökspersonerna kommer att få totalt 8-10 behandlingar under en 6 månaders period.
Inget ingripande: Ingen behandlingsskada
Lesion B, liknande område av kalcinos på samma patient, som inte fått behandling utvärderas.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i dermatomyosit-associerad kalcinos av en enskild lesion genom att bedöma dess svårighetsgrad mätt med en skillnad i läkarekalcinos visuella analoga skalor.
Tidsram: Ändra från besök 2 till besök 12 (vecka 20)
Förändring i dermatomyosit-associerad kalcinos av en enskild lesion genom att bedöma dess svårighetsgrad mätt som en skillnad i Physician Calcinosis Visual Analog Scales. Den visuella analoga skalan är från noll (0) till tio (10). Noll (0) är inget tecken på sjukdomsaktivitet och tio (10) är extremt aktiv eller allvarlig sjukdomsaktivitet. En negativ procentuell förändring indikerar förbättring av lesionen.
Ändra från besök 2 till besök 12 (vecka 20)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i dermatomyosit-associerad kalcinos av en enskild skada genom att bedöma dess hårdhet mätt med en skillnad i durometer (Rex Durometer modell 1600, typ OO) mätningar.
Tidsram: Ändring från Baseline (Besök 1) vid Slutbedömning (Besök 12, vecka 20).
Förändring i dermatomyosit-associerad kalcinos av en enskild lesion genom att bedöma dess hårdhet mätt med en skillnad i durometer (Rex durometer modell 1600, typ OO) mätningar. Omfånget för en durometer är från 0 till 100. Ju högre durometeravläsning, desto svårare blir lesionen. Förbättring av lesionens hårdhet skulle resultera i en negativ förändring över tiden.
Ändring från Baseline (Besök 1) vid Slutbedömning (Besök 12, vecka 20).
Förändring i dermatomyosit-associerad kalcinos av en enskild skada genom att bedöma dess svårighetsgrad mätt med en skillnad i patientens kalcinos visuella analoga skalor.
Tidsram: Ändra från besök 2 till besök 12 (vecka 20)
Förändring i dermatomyosit-associerad kalcinos av en enstaka lesion genom att bedöma dess svårighetsgrad mätt som en skillnad i patientkalcinos visuella analoga skalor. Skalan sträcker sig från noll (0) till tio (10). Noll (0) är inget tecken på sjukdomsaktivitet och tio (10) är extremt aktiv eller allvarlig sjukdomsaktivitet. En negativ förändring skulle indikera förbättring av sjukdomsaktiviteten. En positiv förändring skulle indikera försämring av sjukdomsaktiviteten.
Ändra från besök 2 till besök 12 (vecka 20)
Förändring i storleken på dermatomyosit-associerat kalcinosområde på lesioner mätt med skillnad i studier med vanlig film (röntgen).
Tidsram: Ändra från besök 2 till besök 12 (vecka 20)
Förändring i dermatomyosit-associerad kalcinos mätt med en skillnad i centimeter i studier med vanlig film (röntgen). Röntgenstrålar jämfördes mellan baslinje och slutlig bedömning för eventuella förändringar.
Ändra från besök 2 till besök 12 (vecka 20)
Förändring i patientens funktionalitet och/eller livskvalitet.
Tidsram: Ändra från besök 1 till besök 12 (vecka 20)
Detta kommer att bedömas genom användning av Dermatology Life Quality Index (DLQI), Health Assessment Questionnaire (HAQ)/Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ), Manuell muskeltestning (MMT8) och utvärderingar av rörelseomfång. DLQI-indexpoäng varierar från 0 till 30. Ju högre poäng, desto mer försämras livskvaliteten. Förändring i poäng från baslinje till slutlig bedömning som ger en negativ procentuell förändring indikerar en förbättring av DLQI. HAQ-skalor sträcker sig från 0 till 3. Ju högre poäng desto större funktionsnedsättning. Förändring i poäng från baslinje till slutlig bedömning som ger en negativ procentuell förändring indikerar en förbättring av HAQ. MMT8-testning resulterar i en poäng mellan 0 och 150. Ju högre poäng desto normalare är muskelns funktion. En positiv procentuell förändring skulle indikera en förbättring av MMT8-testresultaten.
Ändra från besök 1 till besök 12 (vecka 20)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alison Ehrlich

Utredare

  • Huvudutredare: Alison Ehrlich, MD, George Washington University
  • Huvudutredare: Gary Simon, MD, George Washington University
  • Studiestol: James Katz, MD, George Washington University
  • Studiestol: Gulnara Mamayrova, MD, George Washington University
  • Studiestol: Laura Roosa, George Washington University
  • Studiestol: Andrea Morris, MD, George Washington University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 april 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 april 2012

Första postat (Uppskatta)

6 april 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 november 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 november 2017

Senast verifierad

1 november 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 121131

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera