皮膚筋炎関連石灰沈着症の治療における局所チオ硫酸ナトリウムおよびフラクショナル二酸化炭素レーザー
2017年11月21日 更新者：Alison Ehrlich
成人および若年性皮膚筋炎に伴う石灰沈着に対するチオ硫酸ナトリウムの新規薬物送達
皮膚筋炎は、多くの皮膚所見を伴うことが多い炎症性の筋肉障害です。
早期発症型の若年性皮膚筋炎患者の最大 50%、および治療に反応しなかった成人皮膚筋炎患者の最大 20 ～ 30% に見られる皮膚所見の 1 つは、石灰沈着またはカルシウムの沈着です。皮膚および筋肉組織内。
美容的に魅力的でないことに加えて、石灰沈着による深部組織の関与は、拘縮または筋肉の短縮につながる可能性があり、機能と生活の質に重大な影響を与える可能性があります.
残念ながら、石灰沈着に関連する皮膚筋炎の効果的な治療法は知られていません。
しかし、最近の報告では、チオ硫酸ナトリウムと呼ばれる薬剤が、血管内にカルシウムが沈着する状態であるカルシフィラキシーや、この薬剤を静脈から投与された場合の腫瘍性石灰沈着症、および石灰化の遺伝的形態の個人の治療に効果的であることが示されています.
さらに、レーザー技術の最近の進歩により、局所薬を皮膚のより深い層に浸透させる方法が開発されました。
研究者らは、若年性および成人の皮膚筋炎患者の表在性石灰沈着症の治療における局所チオ硫酸ナトリウム溶液の使用を評価するためのパイロット研究を計画しました。
調査官はレーザーを使用して、この薬を石灰沈着の領域に送達するのを支援します。
調査の概要
詳細な説明
適格基準を満たす 5 名がこの研究に参加します。
彼らは、皮膚筋炎と石灰沈着症の両方の重症度と、フラクショナル二酸化炭素とチオ硫酸ナトリウム治療に対する潜在的な反応を評価するために、治療期間を通してさまざまな評価を行います。
病歴が取られ、スクリーニング期間中にベースライン評価が実行されます。
血清クレアチニンキナーゼレベルは、この訪問で決定され、研究の終わり（20週）に繰り返されます。これらのレベルは、研究中の疾患活動を監視するための 1 つの尺度となります。
1 つの石灰沈着病変が治療、評価、追跡されます。
2 番目の石灰沈着病変が存在する場合は、コントロール (未処理) として機能します。
最初の治療セッションの 2 週間前に、18 歳以上の最初の 3 人の患者に、標的の (治療された) 石灰沈着病変のオプションの (必須ではない) 皮膚生検が提供され、最適なフラクショナル二酸化炭素レーザー設定が決定されます。治療に使用されます。
0、4、8、12、16、および20週目に、石灰沈着病変の面積およびデュロメーター（硬度を測定する装置）の測定と写真が行われます。
コントロールのX線1回と標的石灰沈着病変のX線1回も、スクリーニング期間中および20週目に実施されます。
筋力、身体機能、持久力、および可動域の評価、ならびに筋肉外の筋炎活動は、スクリーニング期間中および8週目と20週目に行われます。
筋炎の損傷評価は、スクリーニング期間と20週目に実行されます。
日常生活動作および生活の質に関する身体機能、ならびに皮膚疾患および石灰沈着病変に関連する生活の質を評価するためのアンケートは、スクリーニング期間中および8週目および20週目に完了する。
フラクショナル二酸化炭素レーザーと局所チオ硫酸ナトリウムによる標的石灰沈着病変の治療は、0、2、4、6、8、10、12、14、16、および18週に行われます。
各患者は、6 か月間で合計 8 ～ 10 回の治療を受けます。
治療による副作用の評価は、0、2、4、6、8、10、12、14、16、18、および 20 週目の各治療セッションの前に実施されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20037
- The George Washington University Medical Faculty Associates Departments of Dermatology and Rheumatology
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～63年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -研究への参加を希望し、参加するための書面によるインフォームドコンセントフォームに署名した、男女およびすべての民族の個人。
- 被験者は 18 歳から 65 歳までの年齢でなければなりません。
- -被験者は成人または若年性皮膚筋炎の診断を受けている必要があります。
- すべての患者は、その状態に対して安定した治療を受けている必要があります。 全体的な疾患活動性は、軽度または寛解していると見なす必要があります。
- 患者は、皮膚筋炎に関連する石灰沈着症の少なくとも1つの治療に失敗した病歴を持っている必要があります。
- 患者は、簡単に識別できるランドマークを備えた表在性石灰沈着の局所領域を少なくとも 1 つ持っている必要があります。 可能な限り、被験者は繰り返し評価するための対照病変として機能する表在性石灰沈着の第2の局所領域を有する。
- 患者の病歴に基づいて、治療される石灰沈着病変および対照の石灰沈着病変は安定している（サイズが増加していない）必要があります。
- 患者は、20 週間にわたって、ワシントン州コロンビア特別区のクリニックでのすべての治療セッションと評価訪問に参加できなければなりません。
除外基準:
- 不安定な皮膚筋炎、または中等度または重度の活動性若年性皮膚筋炎。
- 正常上限の3倍以上の血清クレアチンキナーゼ。
- 研究訪問ができない、またはコンプライアンスが不十分であると予想される。
- -再発性重複感染または石灰沈着部位での蜂窩織炎の病歴を含む活動性感染症（> 1前のエピソード）。
- 妊娠中の女性または授乳中の母親。
- -患者の研究を完了する能力を妨げる生命を脅かす病気。
- -過去6か月以内の薬物またはアルコール乱用の既知または疑いのある履歴。
- -スクリーニング訪問から30日以内の別の臨床実験的治療研究への参加。
- -重篤な病気の病歴または患者を研究に不適切にするその他の状態。
- -B型肝炎、C型肝炎、HIV、癌関連筋炎、または根底にある悪性腫瘍の病歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療病変
病変 A、標的病変、2cm x 2cm (+/- 1cm) 1 パスの微分二酸化炭素 (FCO2) レーザーで治療した後、4 ml の 5% 局所チオ硫酸ナトリウム溶液 (STS) を適用、6 か月間で 8 ～ 10 回の治療.
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各治療来院時に、対象の石灰沈着病変の 2 X 2 cm (+/- 1 cm) 領域が、Candela QuadraLase (TM) FCO2 レーザーの 1 回のパスで治療されます。
患者は、6 か月間で合計 8 ～ 10 回の治療を受けます。
他の名前：
FCO2 レーザーによる治療後、5% チオ硫酸ナトリウム溶液 4 ml を治療部位のみに適用します。
被験者は、6 か月間で合計 8 ～ 10 回の治療を受けます。
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介入なし：無治療病変
病変Ｂ、治療を受けなかった同じ患者の同様の石灰沈着領域を評価する。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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医師の石灰沈着視覚アナログスケールの違いによって測定される重症度を評価することによる、単一病変の皮膚筋炎関連石灰沈着の変化。
時間枠：訪問 2 から訪問 12 に変更 (20 週)
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Physician Calcinosis Visual Analog Scales の違いによって測定される重症度を評価することによる、単一病変の皮膚筋炎関連石灰沈着の変化。
Visual Analog Scale の範囲はゼロ (0) から 10 (10) です。
ゼロ (0) は疾患活動の証拠がなく、10 (10) は非常に活動的または重度の疾患活動の証拠です。
負のパーセント変化は、病変の改善を示します。
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訪問 2 から訪問 12 に変更 (20 週)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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デュロメーター (Rex デュロメーター モデル 1600、タイプ OO) 測定値の違いによって測定される硬度を評価することによる、単一病変の皮膚筋炎関連石灰沈着の変化。
時間枠：最終評価 (訪問 12、20 週目) でのベースライン (訪問 1) からの変化。
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デュロメーター（Rexデュロメーターモデル1600、タイプOO）測定値の違いによって測定される硬度を評価することによる、単一病変の皮膚筋炎関連石灰沈着の変化。
デュロメータの範囲は 0 ～ 100 です。
デュロメーターの読みが高いほど、病変は硬くなります。
病変の硬さの改善は、時間の経過とともに負の変化をもたらします。
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最終評価 (訪問 12、20 週目) でのベースライン (訪問 1) からの変化。
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患者の石灰沈着視覚アナログスケールの違いによって測定される重症度を評価することによる、単一病変の皮膚筋炎関連石灰沈着の変化。
時間枠：訪問 2 から訪問 12 に変更 (20 週)
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患者の石灰沈着視覚的アナログスケールの違いによって測定される重症度を評価することによる、単一病変の皮膚筋炎関連石灰沈着の変化。
スケールの範囲はゼロ (0) から 10 (10) までです。
ゼロ (0) は疾患活動の証拠がなく、10 (10) は非常に活動的または重度の疾患活動の証拠です。
負の変化は、疾患活動性の改善を示します。
正の変化は、疾患活動性の悪化を示します。
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訪問 2 から訪問 12 に変更 (20 週)
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プレーン フィルム (X 線) 研究の違いによって測定される病変の皮膚筋炎関連石灰沈着領域のサイズの変化。
時間枠：訪問 2 から訪問 12 に変更 (20 週)
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プレーン フィルム (X 線) 研究でのセンチメートルの違いによって測定される、皮膚筋炎関連の石灰沈着の変化。
X線は、ベースラインと最終評価の間で変化を比較しました。
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訪問 2 から訪問 12 に変更 (20 週)
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患者の機能および/または生活の質の変化。
時間枠：訪問 1 から訪問 12 への変更 (20 週)
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これは、皮膚科の生活の質の指標 (DLQI)、健康評価アンケート (HAQ)/小児期の健康評価アンケート (CHAQ)、手動筋力テスト (MMT8)、可動域評価を使用して評価されます。
DLQI インデックス スコアの範囲は 0 ～ 30 です。
スコアが高いほど、生活の質が損なわれます。ベースラインから最終評価までのスコアの変化は、負の変化率をもたらし、DLQI の改善を示します。
HAQ スケールの範囲は 0 から 3 です。スコアが高いほど、障害が大きくなります。
ベースラインから最終評価までのスコアの変化は、負の変化率をもたらし、HAQ の改善を示します。
MMT8 テストのスコアは 0 ～ 150 です。
スコアが高いほど、筋肉の機能はより正常です。
正のパーセント変化は、MMT8 テスト結果の改善を示します。
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訪問 1 から訪問 12 への変更 (20 週)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Alison Ehrlich, MD、George Washington University
- 主任研究者：Gary Simon, MD、George Washington University
- スタディチェア：James Katz, MD、George Washington University
- スタディチェア：Gulnara Mamayrova, MD、George Washington University
- スタディチェア：Laura Roosa、George Washington University
- スタディチェア：Andrea Morris, MD、George Washington University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年8月1日
一次修了 (実際)
2016年6月1日
研究の完了 (実際)
2016年6月1日
試験登録日
最初に提出
2012年4月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年4月5日
最初の投稿 (見積もり)
2012年4月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年11月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年11月21日
最終確認日
2017年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。