Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Topischer Natriumthiosulfat- und fraktionierter Kohlendioxidlaser zur Behandlung von Dermatomyositis-assoziierter Kalzinose

21. November 2017 aktualisiert von: Alison Ehrlich

Neuartige Arzneimittelabgabe von Natriumthiosulfat für Kalzinose im Zusammenhang mit erwachsener und jugendlicher Dermatomyositis

Dermatomyositis ist eine entzündliche Muskelerkrankung, die oft mit vielen Hautbefunden einhergeht. Einer der Hautbefunde, der bei bis zu 50 % der Personen mit juveniler Dermatomyositis, einer früh einsetzenden Form dieser Erkrankung, und bei bis zu 20–30 % der erwachsenen Dermatomyositis-Patienten, die nicht auf die Behandlung angesprochen haben, beobachtet wird, ist Kalzinose oder Kalziumablagerungen innerhalb der Haut und des Muskelgewebes. Abgesehen davon, dass es kosmetisch unattraktiv ist, kann die Beteiligung tieferer Gewebe mit Kalzinose zu Kontrakturen oder Muskelverkürzungen führen, was einen erheblichen Einfluss auf die Funktion und Lebensqualität haben kann. Unglücklicherweise gibt es keine bekannte wirksame Behandlung von Kalzinose, die mit Dermatomyositis einhergeht. Jüngste Berichte haben jedoch gezeigt, dass ein Medikament namens Natriumthiosulfat bei der Behandlung von Personen mit Kalziphylaxie, einer Erkrankung, bei der sich Kalzium in Blutgefäßen ablagert, und mit tumoraler Kalzinose, einer genetischen Form der Verkalkung, wirksam war, wenn dieses Medikament über eine Vene verabreicht wurde. Darüber hinaus haben jüngste Fortschritte in der Lasertechnologie zur Entwicklung von Methoden geführt, die es topischen Medikamenten ermöglichen können, in tiefere Hautschichten einzudringen. Die Forscher haben eine Pilotstudie entworfen, um die Verwendung von topischer Natriumthiosulfatlösung bei der Behandlung von oberflächlicher Kalzinose bei Personen mit juveniler und erwachsener Dermatomyositis zu bewerten. Die Ermittler werden einen Laser verwenden, um die Verabreichung dieses Medikaments in Bereiche mit Kalzinose zu unterstützen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Fünf Personen, die die Eignungskriterien erfüllen, werden an dieser Studie teilnehmen. Sie werden während des Behandlungszeitraums einer Vielzahl von Untersuchungen unterzogen, um sowohl den Schweregrad von Dermatomyositis und Kalzinose als auch ihre mögliche Reaktion auf die Behandlung mit fraktioniertem Kohlendioxid und Natriumthiosulfat zu bewerten. Während des Screening-Zeitraums werden eine Anamnese erhoben und Baseline-Bewertungen durchgeführt. Serum-Kreatininkinase-Spiegel werden bei diesem Besuch bestimmt und am Ende der Studie (Woche 20) wiederholt; diese Werte werden ein Maß für die Überwachung der Krankheitsaktivität während der Studie sein. Eine Calcinose-Läsion wird behandelt, beurteilt und verfolgt. Wenn eine zweite Calcinose-Läsion vorhanden ist, dient sie als Kontrolle (nicht behandelt). Zwei Wochen vor der ersten Behandlungssitzung wird den ersten 3 Patienten im Alter von ≥ 18 Jahren eine optionale (nicht erforderliche) Hautbiopsie der (behandelten) Kalzinoseläsion angeboten, um die optimalen Einstellungen für den fraktionierten Kohlendioxidlaser zu bestimmen zur Behandlung verwendet. In den Wochen 0, 4, 8, 12, 16 und 20 werden Flächen- und Härtemessungen (ein Gerät zur Messung der Härte) und Fotos der Kalzinoseläsionen durchgeführt. Eine Röntgenaufnahme der Kontrolle und eine Röntgenaufnahme der Kalzinose-Zielläsion werden ebenfalls während des Screening-Zeitraums und in Woche 20 durchgeführt. Die Beurteilung der Muskelkraft, der körperlichen Funktion, der Ausdauer und des Bewegungsumfangs sowie der Myositis-Aktivität außerhalb der Muskeln wird während des Screening-Zeitraums und in den Wochen 8 und 20 durchgeführt. Die Myositis-Schadensbeurteilung wird während der Screening-Periode und in Woche 20 durchgeführt. Fragebögen zur Beurteilung der körperlichen Funktionsfähigkeit in Bezug auf Aktivitäten des täglichen Lebens und der Lebensqualität sowie der Lebensqualität im Zusammenhang mit Hauterkrankungen und Kalzinoseläsionen werden während des Screeningzeitraums und in den Wochen 8 und 20 ausgefüllt. Die Behandlung der Kalzinose-Zielläsion mit fraktioniertem Kohlendioxidlaser und topischem Natriumthiosulfat erfolgt in den Wochen 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16 und 18. Jeder Patient erhält insgesamt 8-10 Behandlungen über einen Zeitraum von 6 Monaten. Bewertungen auf Nebenwirkungen der Behandlung werden vor jeder Behandlungssitzung in den Wochen 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18 und 20 durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates Departments of Dermatology and Rheumatology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 61 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Personen beiderlei Geschlechts und aller ethnischen Zugehörigkeiten, die an der Studie teilnehmen möchten und die eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme unterzeichnet haben.
  • Die Probanden müssen zwischen 18 und 65 Jahre alt sein.
  • Die Probanden müssen eine Diagnose von erwachsener oder jugendlicher Dermatomyositis haben.
  • Alle Patienten müssen sich wegen ihres Zustands in einer stabilen Therapie befinden. Die allgemeine Krankheitsaktivität muss als mild oder in Remission betrachtet werden.
  • Die Patienten müssen in der Vorgeschichte bei mindestens einer Therapie gegen Kalzinose im Zusammenhang mit Dermatomyositis versagt haben.
  • Die Patienten müssen mindestens einen lokalisierten Bereich mit oberflächlicher Kalzinose mit leicht identifizierbaren Orientierungspunkten haben. Wann immer möglich, haben die Probanden einen zweiten lokalisierten Bereich mit oberflächlicher Kalzinose, der als Kontrollläsion für eine wiederholte Beurteilung dienen kann.
  • Die zu behandelnde Kalzinose-Läsion und die Kontroll-Kalzinose-Läsion müssen stabil sein (d. h. nicht an Größe zunehmen), basierend auf der Krankengeschichte des Patienten.
  • Die Patienten müssen in der Lage sein, während des Zeitraums von 20 Wochen an allen Behandlungssitzungen und Untersuchungsbesuchen in unserer Klinik in Washington, District of Columbia, teilzunehmen.

Ausschlusskriterien:

  • Instabile Dermatomyositis oder mittelschwere oder schwere aktive juvenile Dermatomyositis.
  • Serumkreatinkinase größer oder gleich dem Dreifachen der oberen Normgrenze.
  • Unfähigkeit, Studienbesuche durchzuführen oder erwartete schlechte Compliance.
  • Aktive Infektionen, einschließlich einer Vorgeschichte mit rezidivierender Superinfektion oder Zellulitis an den Stellen der Kalzinose (> 1 vorangegangene Episode).
  • Schwangere oder stillende Mütter.
  • Lebensbedrohliche Krankheit, die die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen würde, die Studie abzuschließen.
  • Bekannte oder vermutete Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb der letzten 6 Monate.
  • Teilnahme an einer anderen klinisch-experimentellen therapeutischen Studie innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch.
  • Vorgeschichte einer schweren Krankheit oder eines anderen Zustands, der den Patienten für die Studie ungeeignet machen würde.
  • Vorgeschichte von Hepatitis B, Hepatitis C, HIV, krebsassoziierter Myositis oder einer zugrunde liegenden Malignität.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlungsläsion
Läsion A, Zielläsion, 2 cm x 2 cm (+/- 1 cm), behandelt mit fraktioniertem Kohlendioxidlaser (FCO2) in einem Durchgang, gefolgt von Auftragen von 4 ml 5 %iger topischer Natriumthiosulfatlösung (STS), 8 bis 10 Behandlungen über 6 Monate .
Gerät: Laser für fraktioniertes Kohlendioxid (FCO2).
Bei jedem Behandlungsbesuch wird ein 2 x 2 cm (+/- 1 cm) großer Bereich der Ziel-Kalzinoseläsionen mit einem Durchgang des Candela QuadraLase (TM) FCO2-Lasers behandelt. Die Patienten erhalten insgesamt 8-10 Behandlungen über einen Zeitraum von 6 Monaten.
Andere Namen:
  • Candela QuadraLase (TM)
Arzneimittel: Natriumthiosulfat
Nach der Behandlung mit dem FCO2-Laser werden 4 ml einer 5 %igen Natriumthiosulfatlösung nur auf die Behandlungsstelle aufgetragen. Die Probanden erhalten insgesamt 8-10 Behandlungen über einen Zeitraum von 6 Monaten.
Kein Eingriff: Keine Behandlungsläsion
Läsion B, ähnlicher Kalzinosebereich bei demselben Patienten, der keine Behandlung erhalten hat, wird bewertet.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Dermatomyositis-assoziierten Kalzinose einer einzelnen Läsion durch Beurteilung ihres Schweregrads, gemessen anhand eines Unterschieds in den visuellen Analogskalen der Kalzinose des Arztes.
Zeitfenster: Wechsel von Besuch 2 zu Besuch 12 (Woche 20)
Änderung der Dermatomyositis-assoziierten Calcinose einer einzelnen Läsion durch Beurteilung ihres Schweregrads, gemessen anhand eines Unterschieds in den Physician Calcinosis Visual Analog Scales. Der Bereich der visuellen Analogskala reicht von null (0) bis zehn (10). Null (0) bedeutet kein Hinweis auf Krankheitsaktivität und zehn (10) bedeutet extrem aktive oder schwere Krankheitsaktivität. Eine negative prozentuale Änderung zeigt eine Verbesserung der Läsion an.
Wechsel von Besuch 2 zu Besuch 12 (Woche 20)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Dermatomyositis-assoziierten Kalzinose einer einzelnen Läsion durch Beurteilen ihrer Härte, gemessen anhand eines Unterschieds in Durometer-Messungen (Rex Durometer-Modell 1600, Typ OO).
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert (Besuch 1) bei der abschließenden Beurteilung (Besuch 12, Woche 20).
Änderung der Dermatomyositis-assoziierten Kalzinose einer einzelnen Läsion durch Beurteilen ihrer Härte, gemessen durch eine Differenz in Durometer-Messungen (Rex-Durometer-Modell 1600, Typ OO). Der Bereich eines Durometers reicht von 0 bis 100. Je höher der Durometer-Wert, desto härter die Läsion. Eine Verbesserung der Läsionshärte würde mit der Zeit zu einer negativen Veränderung führen.
Änderung vom Ausgangswert (Besuch 1) bei der abschließenden Beurteilung (Besuch 12, Woche 20).
Veränderung der Dermatomyositis-assoziierten Kalzinose einer einzelnen Läsion durch Beurteilung ihres Schweregrads, gemessen anhand eines Unterschieds in den visuellen Analogskalen der Kalzinose des Patienten.
Zeitfenster: Wechsel von Besuch 2 zu Besuch 12 (Woche 20)
Veränderung der Dermatomyositis-assoziierten Kalzinose einer einzelnen Läsion durch Beurteilung ihres Schweregrads, gemessen anhand eines Unterschieds in den visuellen Analogskalen der Patientenkalzinose. Die Skala reicht von null (0) bis zehn (10). Null (0) bedeutet kein Hinweis auf Krankheitsaktivität und zehn (10) bedeutet extrem aktive oder schwere Krankheitsaktivität. Eine negative Veränderung würde eine Verbesserung der Krankheitsaktivität anzeigen. Eine positive Veränderung würde eine Verschlechterung der Krankheitsaktivität anzeigen.
Wechsel von Besuch 2 zu Besuch 12 (Woche 20)
Veränderung der Größe des Dermatomyositis-assoziierten Calcinose-Bereichs auf Läsionen, gemessen durch einen Unterschied in einfachen Film-(Röntgen-)Studien.
Zeitfenster: Wechsel von Besuch 2 zu Besuch 12 (Woche 20)
Veränderung der Dermatomyositis-assoziierten Kalzinose, gemessen durch einen Unterschied in Zentimetern in einfachen Film(Röntgen)-Studien. Röntgenstrahlen wurden zwischen Ausgangs- und Endbeurteilung auf Veränderungen verglichen.
Wechsel von Besuch 2 zu Besuch 12 (Woche 20)
Veränderung der Funktionalität und/oder Lebensqualität des Patienten.
Zeitfenster: Wechsel von Besuch 1 zu Besuch 12 (Woche 20)
Dies wird anhand des Dermatology Life Quality Index (DLQI), des Health Assessment Questionnaire (HAQ)/Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ), des manuellen Muskeltests (MMT8) und der Bewertung des Bewegungsumfangs bewertet. DLQI-Indexwerte reichen von 0 bis 30. Je höher die Punktzahl, desto mehr ist die Lebensqualität beeinträchtigt. Eine Änderung der Punktzahl von der Ausgangsbeurteilung bis zur endgültigen Bewertung, die eine negative prozentuale Änderung ergibt, weist auf eine Verbesserung des DLQI hin. HAQ-Skalen reichen von 0 bis 3. Je höher die Punktzahl, desto größer die Behinderung. Eine Änderung der Punktzahl von der Ausgangslinie bis zur endgültigen Bewertung, die eine negative prozentuale Änderung ergibt, weist auf eine Verbesserung des HAQ hin. Der MMT8-Test ergibt eine Punktzahl zwischen 0 und 150. Je höher der Score, desto normaler die Funktion des Muskels. Eine positive prozentuale Änderung würde eine Verbesserung der MMT8-Testergebnisse anzeigen.
Wechsel von Besuch 1 zu Besuch 12 (Woche 20)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alison Ehrlich

Ermittler

  • Hauptermittler: Alison Ehrlich, MD, George Washington University
  • Hauptermittler: Gary Simon, MD, George Washington University
  • Studienstuhl: James Katz, MD, George Washington University
  • Studienstuhl: Gulnara Mamayrova, MD, George Washington University
  • Studienstuhl: Laura Roosa, George Washington University
  • Studienstuhl: Andrea Morris, MD, George Washington University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. April 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. April 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

6. April 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. November 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. November 2017

Zuletzt verifiziert

1. November 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 121131

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Kalzinose

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in United States

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren