Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Местный лазер на тиосульфате натрия и фракционном углекислом газе в лечении кальциноза, связанного с дерматомиозитом

21 ноября 2017 г. обновлено: Alison Ehrlich

Новая лекарственная форма тиосульфата натрия для лечения кальциноза, связанного со взрослыми и ювенильными дерматомиозитами

Дерматомиозит представляет собой воспалительное заболевание мышц, которое часто связано со многими кожными проявлениями. Одним из кожных проявлений, наблюдаемых у 50% пациентов с ювенильным дерматомиозитом, ранней формой этого состояния, и у 20-30% взрослых пациентов с дерматомиозитом, которые не ответили на лечение, является кальциноз или отложения кальция. в коже и мышечной ткани. В дополнение к тому, что это выглядит непривлекательно с косметической точки зрения, поражение более глубоких тканей при кальцинозе может привести к контрактурам или укорочению мышц, что может оказать значительное влияние на функционирование и качество жизни. К сожалению, не существует известного эффективного лечения кальциноза, связанного с дерматомиозитом. Однако недавние сообщения показали, что лекарство под названием тиосульфат натрия было эффективным при лечении людей с кальцифилаксией, состоянием, при котором кальций откладывается в кровеносных сосудах, и с опухолевым кальцинозом, генетической формой кальцификации, при внутривенном введении этого лекарства. Кроме того, недавние достижения в лазерной технологии привели к разработке методов, позволяющих местным лекарствам проникать в более глубокие слои кожи. Исследователи разработали пилотное исследование для оценки использования местного раствора тиосульфата натрия при лечении поверхностного кальциноза у лиц с ювенильным и взрослым дерматомиозитом. Исследователи будут использовать лазер для доставки этого лекарства в области кальциноза.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом исследовании примут участие пять человек, которые соответствуют критериям приемлемости. В течение всего периода лечения им будут проводиться различные оценки, чтобы оценить тяжесть дерматомиозита и кальциноза, а также их потенциальный ответ на фракционное лечение двуокисью углерода и тиосульфатом натрия. Будет собрана история болезни и проведены базовые оценки в течение периода скрининга. Уровни креатининкиназы в сыворотке будут определяться во время этого визита и повторяться в конце исследования (неделя 20); эти уровни будут одним из показателей мониторинга активности болезни во время исследования. Будет проведено лечение, оценка и последующее наблюдение одного очага кальциноза. Если присутствует второй очаг кальциноза, он будет действовать как контрольный (без лечения). За две недели до первого лечебного сеанса факультативная (не обязательная) биопсия кожи целевого (леченного) очага кальциноза будет предложена первым 3 пациентам в возрасте ≥ 18 лет для определения оптимальных настроек фракционного углекислотного лазера, которые будут используется для лечения. Измерения площади и твердости (устройство, которое измеряет твердость) и фотографии поражений кальциноза будут выполняться на 0, 4, 8, 12, 16 и 20 неделях. Один рентгеновский снимок контрольного и один рентгеновский снимок целевого очага кальциноза также будут выполнены в течение периода скрининга и на 20-й неделе. Оценка мышечной силы, физического функционирования, выносливости и диапазона движений, а также активности миозита за пределами мышц будет проводиться в период скрининга и на 8-й и 20-й неделях. Оценка повреждения миозита будет проводиться в период скрининга и на 20-й неделе. Анкеты для оценки физического функционирования, связанного с повседневной деятельностью и качеством жизни, а также качества жизни, связанной с кожными заболеваниями и очагами кальциноза, будут заполнены в течение периода скрининга и на 8-й и 20-й неделях. Лечение целевого очага кальциноза с помощью фракционного углекислотного лазера и местного применения тиосульфата натрия проводят на 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16 и 18 неделях. Каждый пациент получит в общей сложности 8-10 процедур в течение 6 месяцев. Оценка любых побочных эффектов лечения будет проводиться перед каждым сеансом лечения на 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18 и 20 неделях.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

3

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates Departments of Dermatology and Rheumatology

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 61 год (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Лица обоего пола и всех национальностей, желающие принять участие в исследовании и подписавшие письменную форму информированного согласия на участие.
  • Субъекты должны быть в возрасте от 18 до 65 лет.
  • Субъекты должны иметь диагноз взрослого или ювенильного дерматомиозита.
  • Все пациенты должны получать стабильную терапию по своему состоянию. Общую активность заболевания следует считать легкой или в стадии ремиссии.
  • Пациенты должны иметь в анамнезе неэффективность хотя бы одной терапии кальциноза, связанного с дерматомиозитом.
  • У пациентов должна быть по крайней мере одна локализованная область поверхностного кальциноза с легко идентифицируемыми ориентирами. Когда это возможно, у субъектов будет вторая локализованная область поверхностного кальциноза, которая может служить контрольным поражением для повторной оценки.
  • Очаг кальциноза, подлежащий лечению, и очаг кальциноза в контрольной группе должны быть стабильными (не увеличиваться в размерах) на основании анамнеза пациента.
  • Пациенты должны иметь возможность посещать все сеансы лечения и осмотры в нашей клинике в Вашингтоне, округ Колумбия, в течение 20-недельного периода.

Критерий исключения:

  • Нестабильный дерматомиозит или ювенильный дерматомиозит средней или тяжелой степени.
  • Уровень креатинкиназы в сыворотке больше или равен трем значениям верхней границы нормы.
  • Невозможность совершать ознакомительные визиты или ожидаемое несоблюдение требований.
  • Активные инфекции, в том числе рецидивирующие суперинфекции или флегмоны в местах кальциноза в анамнезе (> 1 предыдущего эпизода).
  • Беременные женщины или кормящие матери.
  • Опасное для жизни заболевание, которое может помешать пациенту завершить исследование.
  • Известная или предполагаемая история злоупотребления наркотиками или алкоголем в течение последних 6 месяцев.
  • Участие в другом клиническом экспериментальном терапевтическом исследовании в течение 30 дней после скринингового визита.
  • История тяжелой болезни или любого другого состояния, которое сделало бы пациента непригодным для исследования.
  • История гепатита В, гепатита С, ВИЧ, связанного с раком миозита или основного злокачественного новообразования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лечение поражения
Поражение A, целевое поражение, 2 см x 2 см (+/- 1 см), обработанное 1 проходом лазера на фракционированном углекислом газе (FCO2) с последующим нанесением 4 мл 5% раствора тиосульфата натрия (STS) для местного применения, от 8 до 10 процедур в течение 6 месяцев. .
Устройство: Лазер на фракционированном углекислом газе (FCO2)
При каждом лечебном визите область 2 X 2 см (+/- 1 см) целевых очагов кальциноза будет обрабатываться одним проходом FCO2-лазера Candela QuadraLase (TM). Пациенты получат в общей сложности 8-10 процедур в течение 6 месяцев.
Другие имена:
  • Candela QuadraLase (TM)
Лекарство: Тиосульфат натрия
После лечения лазером FCO2 4 мл 5% раствора тиосульфата натрия наносятся только на место лечения. Субъекты получат в общей сложности 8-10 процедур в течение 6 месяцев.
Без вмешательства: Без лечения
Оценивается поражение B, аналогичная область кальциноза у того же пациента, который не получал лечения.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение связанного с дерматомиозитом кальциноза одного поражения путем оценки его тяжести, измеряемой разницей в визуальных аналоговых шкалах врачебного кальциноза.
Временное ограничение: Переход с посещения 2 на посещение 12 (неделя 20)
Изменение кальциноза, связанного с дерматомиозитом, одного поражения путем оценки его тяжести, измеряемой разницей в визуальных аналоговых шкалах кальциноза врача. Диапазон визуальной аналоговой шкалы — от нуля (0) до десяти (10). Ноль (0) означает отсутствие признаков активности заболевания, а десять (10) — чрезвычайно активную или тяжелую активность заболевания. Отрицательное процентное изменение указывает на улучшение поражения.
Переход с посещения 2 на посещение 12 (неделя 20)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение связанного с дерматомиозитом кальциноза отдельного поражения путем оценки его твердости, измеренной с помощью разницы в измерениях твердомера (Rex Durometer Model 1600, тип OO).
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем (посещение 1) при окончательной оценке (посещение 12, неделя 20).
Изменение кальциноза, связанного с дерматомиозитом, одного очага путем оценки его твердости, измеренной по разнице измерений твердомера (твердомер Rex, модель 1600, тип OO). Диапазон дюрометра от 0 до 100. Чем выше показания дюрометра, тем тяжелее поражение. Улучшение твердости поражения приведет к негативным изменениям с течением времени.
Изменение по сравнению с исходным уровнем (посещение 1) при окончательной оценке (посещение 12, неделя 20).
Изменение связанного с дерматомиозитом кальциноза одиночного поражения путем оценки его тяжести, измеряемой разницей в визуально-аналоговых шкалах кальциноза у пациентов.
Временное ограничение: Переход с посещения 2 на посещение 12 (неделя 20)
Изменение кальциноза, связанного с дерматомиозитом, одного поражения путем оценки его тяжести, измеряемой разницей в визуально-аналоговых шкалах кальциноза пациента. Шкала варьируется от нуля (0) до десяти (10). Ноль (0) означает отсутствие признаков активности заболевания, а десять (10) — чрезвычайно активную или тяжелую активность заболевания. Отрицательное изменение указывало бы на улучшение активности болезни. Положительное изменение будет свидетельствовать об ухудшении активности болезни.
Переход с посещения 2 на посещение 12 (неделя 20)
Изменение размера области кальциноза, связанного с дерматомиозитом, на очагах поражения, измеренное по разнице в исследованиях с обычной пленкой (рентген).
Временное ограничение: Переход с посещения 2 на посещение 12 (неделя 20)
Изменение кальциноза, связанного с дерматомиозитом, измеренное по разнице в сантиметрах в исследованиях с обычной пленкой (рентген). Рентгеновские снимки сравнивали между исходной и конечной оценкой любых изменений.
Переход с посещения 2 на посещение 12 (неделя 20)
Изменение функциональных возможностей пациента и/или качества жизни.
Временное ограничение: Переход с визита 1 на визит 12 (неделя 20)
Это будет оцениваться с помощью дерматологического индекса качества жизни (DLQI), опросника оценки здоровья (HAQ)/опросника оценки здоровья детей (CHAQ), мануального мышечного тестирования (MMT8) и оценки диапазона движений. Показатели индекса DLQI варьируются от 0 до 30. Чем выше балл, тем больше ухудшается качество жизни. Изменение баллов от исходного уровня до конечной оценки, дающее отрицательное процентное изменение, указывает на улучшение DLQI. Шкалы HAQ варьируются от 0 до 3. Чем выше балл, тем больше инвалидность. Изменение баллов от исходного уровня до итоговой оценки, дающее отрицательное процентное изменение, указывает на улучшение HAQ. Тестирование MMT8 дает результат от 0 до 150. Чем выше балл, тем более нормальная функция мышцы. Положительное процентное изменение будет указывать на улучшение результатов тестирования MMT8.
Переход с визита 1 на визит 12 (неделя 20)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alison Ehrlich

Следователи

  • Главный следователь: Alison Ehrlich, MD, George Washington University
  • Главный следователь: Gary Simon, MD, George Washington University
  • Учебный стул: James Katz, MD, George Washington University
  • Учебный стул: Gulnara Mamayrova, MD, George Washington University
  • Учебный стул: Laura Roosa, George Washington University
  • Учебный стул: Andrea Morris, MD, George Washington University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июня 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июня 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 апреля 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 апреля 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

6 апреля 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 ноября 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 ноября 2017 г.

Последняя проверка

1 ноября 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 121131

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться