Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Miejscowy tiosiarczan sodu i laser frakcyjny z dwutlenkiem węgla w leczeniu wapnicy związanej z zapaleniem skórno-mięśniowym

21 listopada 2017 zaktualizowane przez: Alison Ehrlich

Nowy lek dostarczający tiosiarczan sodu w leczeniu wapnicy związanej z zapaleniem skórno-mięśniowym dorosłych i młodzieńczych

Zapalenie skórno-mięśniowe jest chorobą zapalną mięśni, która często wiąże się z wieloma objawami skórnymi. Jednym z objawów skórnych obserwowanych u do 50% osób z młodzieńczym zapaleniem skórno-mięśniowym, wczesną postacią tego schorzenia i do 20-30% dorosłych pacjentów z zapaleniem skórno-mięśniowym, którzy nie zareagowali na leczenie, jest wapnica lub złogi wapnia w skórze i tkance mięśniowej. Oprócz tego, że jest nieatrakcyjny pod względem kosmetycznym, zajęcie głębszych tkanek wapnicą może prowadzić do przykurczy lub skrócenia mięśni, co może mieć znaczący wpływ na funkcjonowanie i jakość życia. Niestety, nie jest znane skuteczne leczenie wapnicy związanej z zapaleniem skórno-mięśniowym. Jednak ostatnie doniesienia wykazały, że lek zwany tiosiarczanem sodu był skuteczny w leczeniu osób z kalcyfilaksją, stanem, w którym wapń odkłada się w naczyniach krwionośnych, oraz z wapnicą nowotworową, genetyczną formą zwapnienia, podczas przyjmowania tego leku dożylnie. Ponadto ostatnie postępy w technologii laserowej doprowadziły do ​​opracowania metod, które mogą umożliwić miejscowym lekom penetrację głębszych warstw skóry. Badacze zaprojektowali badanie pilotażowe w celu oceny zastosowania miejscowego roztworu tiosiarczanu sodu w leczeniu powierzchownej wapnicy u osób z młodzieńczym i dorosłym zapaleniem skórno-mięśniowym. Badacze użyją lasera, aby pomóc w dostarczaniu tego leku do obszarów zwapnienia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W badaniu weźmie udział pięć osób spełniających kryteria kwalifikacyjne. Przez cały okres leczenia będą przeprowadzane różne oceny w celu oceny nasilenia zapalenia skórno-mięśniowego i wapnicy oraz ich potencjalnej odpowiedzi na leczenie frakcjonowanym dwutlenkiem węgla i tiosiarczanem sodu. W okresie przesiewowym zostanie zebrana historia medyczna i zostaną przeprowadzone podstawowe oceny. Poziom kinazy kreatyniny w surowicy zostanie określony podczas tej wizyty i powtórzony pod koniec badania (tydzień 20); poziomy te będą jedną z miar monitorowania aktywności choroby podczas badania. Jedna zmiana wapniowa będzie leczona, oceniana i obserwowana. Jeśli obecna jest druga zmiana kalcynozy, będzie ona działać jako kontrola (nieleczona). Dwa tygodnie przed pierwszą sesją leczenia opcjonalna (niewymagana) biopsja skóry docelowej (leczonej) zmiany kalcynozy zostanie zaproponowana pierwszym trzem pacjentom w wieku ≥ 18 lat w celu określenia optymalnych ustawień lasera frakcyjnego z dwutlenkiem węgla, które będą używany do leczenia. W 0,4,8,12,16 i 20 tygodniu zostaną wykonane pomiary powierzchni i twardości (urządzenie mierzące twardość) oraz zdjęcia zmian wapiennych. Jedno zdjęcie rentgenowskie kontroli i jedno zdjęcie rentgenowskie docelowej zmiany kalcynozy zostanie również wykonane w okresie przesiewowym iw 20. tygodniu. Ocena siły mięśniowej, funkcjonowania fizycznego, wytrzymałości i zakresu ruchu, a także aktywności zapalenia mięśni poza mięśniami zostanie przeprowadzona w okresie przesiewowym oraz w 8 i 20 tygodniu. Ocena uszkodzenia mięśni zostanie przeprowadzona w okresie przesiewowym oraz w 20. tygodniu. Kwestionariusze do oceny funkcjonowania fizycznego w zakresie czynności życia codziennego i jakości życia oraz jakości życia związanej z chorobami skóry i zmianami kalcynotycznymi będą wypełniane w okresie skriningowym oraz w 8. i 20. tygodniu. Leczenie docelowej zmiany kalcynozy za pomocą frakcyjnego lasera na dwutlenku węgla i miejscowego tiosiarczanu sodu nastąpi w tygodniach 0,2,4,6,8,10,12,14,16 i 18. Każdy pacjent otrzyma łącznie 8-10 zabiegów w okresie 6 miesięcy. Ocena skutków ubocznych leczenia zostanie przeprowadzona przed każdą sesją terapeutyczną w tygodniach 0,2,4,6,8,10,12,14,16,18 i 20.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates Departments of Dermatology and Rheumatology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 61 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby obu płci i wszystkich grup etnicznych, które chcą wziąć udział w badaniu i które podpisały pisemny formularz świadomej zgody na udział.
  • Uczestnicy muszą być w wieku od 18 do 65 lat.
  • Pacjenci muszą mieć zdiagnozowane zapalenie skórno-mięśniowe dorosłych lub młodzieńczych.
  • Wszyscy pacjenci muszą być na stabilnej terapii ze względu na ich stan. Ogólną aktywność choroby należy uznać za łagodną lub w fazie remisji.
  • Pacjenci muszą mieć historię niepowodzenia co najmniej jednej terapii wapnicy związanej z zapaleniem skórno-mięśniowym.
  • Pacjenci muszą mieć co najmniej jeden zlokalizowany obszar wapnicy powierzchownej z łatwymi do zidentyfikowania punktami orientacyjnymi. O ile to możliwe, u pacjentów będzie występował drugi zlokalizowany obszar powierzchownej wapnicy, który może służyć jako zmiana kontrolna do ponownej oceny.
  • Na podstawie historii pacjenta leczona zmiana wapniowa i kontrolna zmiana wapniowa muszą być stabilne (nie powiększać się).
  • Pacjenci muszą mieć możliwość uczestniczenia we wszystkich sesjach terapeutycznych i wizytach oceniających w naszej klinice w Waszyngtonie w Dystrykcie Kolumbii przez okres 20 tygodni.

Kryteria wyłączenia:

  • Niestabilne zapalenie skórno-mięśniowe lub młodzieńcze zapalenie skórno-mięśniowe o umiarkowanym lub ciężkim nasileniu.
  • Kinaza kreatynowa w surowicy większa lub równa trzykrotności górnej granicy normy.
  • Niemożność odbycia wizyt studyjnych lub przewidywana słaba zgodność.
  • Czynne infekcje, w tym nawracające nadkażenia lub zapalenie tkanki łącznej w miejscach wapnicy w wywiadzie (> 1 wcześniejszy epizod).
  • Kobiety w ciąży lub matki karmiące.
  • Zagrażająca życiu choroba, która mogłaby zakłócić zdolność pacjenta do ukończenia badania.
  • Znana lub podejrzewana historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Udział w innym klinicznym eksperymentalnym badaniu terapeutycznym w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej.
  • Historia ciężkiej choroby lub jakiegokolwiek innego stanu, który sprawia, że ​​pacjent nie nadaje się do badania.
  • Historia zapalenia wątroby typu B, wirusowego zapalenia wątroby typu C, HIV, zapalenia mięśni związanego z rakiem lub nowotworu złośliwego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Zmiana lecznicza
Zmiana A, zmiana docelowa, 2 cm x 2 cm (+/- 1 cm) leczona 1 przejściem lasera z frakcjonowanym dwutlenkiem węgla (FCO2), a następnie aplikowana 4 ml 5% miejscowego roztworu tiosiarczanu sodu (STS), 8 do 10 zabiegów w ciągu 6 miesięcy .
Urządzenie: Laser frakcjonowanego dwutlenku węgla (FCO2).
Podczas każdej wizyty zabiegowej obszar docelowych zmian wapiennych o wymiarach 2 x 2 cm (+/- 1 cm) będzie leczony jednym przejściem lasera Candela QuadraLase (TM) FCO2. Pacjenci otrzymają łącznie 8-10 zabiegów w okresie 6 miesięcy.
Inne nazwy:
  • Candela QuadraLase (TM)
Lek: Tiosiarczan sodu
Po zabiegu laserem FCO2, 4 ml 5% roztworu tiosiarczanu sodu zostanie nałożone tylko na miejsce zabiegu. Pacjenci otrzymają w sumie 8-10 zabiegów w okresie 6 miesięcy.
Brak interwencji: Brak zmiany leczniczej
Ocenia się zmianę B, podobny obszar zwapnień u tego samego pacjenta, który nie był leczony.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w wapnicy związanej z zapaleniem skórno-mięśniowym pojedynczej zmiany chorobowej poprzez ocenę jej nasilenia mierzoną różnicą w wizualnych skalach analogowych wapnicy lekarskiej.
Ramy czasowe: Zmiana z wizyty 2 na wizytę 12 (tydzień 20)
Zmiana wapnicy związanej z zapaleniem skórno-mięśniowym pojedynczej zmiany chorobowej poprzez ocenę jej nasilenia mierzoną różnicą w wizualnych analogowych skalach kalcynozy lekarskiej. Zakres wizualnej skali analogowej wynosi od zera (0) do dziesięciu (10). Zero (0) oznacza brak dowodów na aktywność choroby, a dziesięć (10) oznacza wyjątkowo aktywną lub ciężką aktywność choroby. Ujemna zmiana procentowa wskazuje na poprawę zmiany.
Zmiana z wizyty 2 na wizytę 12 (tydzień 20)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w wapnicy związanej z zapaleniem skórno-mięśniowym pojedynczej zmiany chorobowej poprzez ocenę jej twardości mierzonej różnicą w pomiarach twardościomierza (Rex Durometer Model 1600, typ OO).
Ramy czasowe: Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego (wizyta 1) podczas oceny końcowej (wizyta 12, tydzień 20).
Zmiana wapnicy związanej z zapaleniem skórno-mięśniowym pojedynczej zmiany poprzez ocenę jej twardości mierzonej różnicą w pomiarach twardości (Rex durometer Model 1600, typ OO). Zakres twardościomierza wynosi od 0 do 100. Im wyższy odczyt twardościomierza, tym twardsza zmiana. Poprawa twardości zmiany skutkowałaby ujemną zmianą w czasie.
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego (wizyta 1) podczas oceny końcowej (wizyta 12, tydzień 20).
Zmiana w kalcynozie związanej z zapaleniem skórno-mięśniowym pojedynczej zmiany poprzez ocenę jej nasilenia mierzoną różnicą w wizualnych skalach analogowych wapnienia pacjenta.
Ramy czasowe: Zmiana z wizyty 2 na wizytę 12 (tydzień 20)
Zmiana wapnicy związanej z zapaleniem skórno-mięśniowym pojedynczej zmiany chorobowej poprzez ocenę jej nasilenia mierzoną różnicą w wizualnych analogowych skalach kalcynozy pacjenta. Skala waha się od zera (0) do dziesięciu (10). Zero (0) oznacza brak dowodów na aktywność choroby, a dziesięć (10) oznacza wyjątkowo aktywną lub ciężką aktywność choroby. Zmiana ujemna wskazywałaby na poprawę aktywności choroby. Dodatnia zmiana wskazywałaby na pogorszenie aktywności choroby.
Zmiana z wizyty 2 na wizytę 12 (tydzień 20)
Zmiana wielkości obszaru zwapnienia związanego z zapaleniem skórno-mięśniowym na zmianach mierzona różnicą w badaniach zwykłej błony (rentgenowskiej).
Ramy czasowe: Zmiana z wizyty 2 na wizytę 12 (tydzień 20)
Zmiana kalcynozy związanej z zapaleniem skórno-mięśniowym mierzona różnicą w centymetrach w badaniach zwykłych filmów (rentgenowskich). Promienie rentgenowskie porównano między oceną wyjściową i końcową pod kątem jakichkolwiek zmian.
Zmiana z wizyty 2 na wizytę 12 (tydzień 20)
Zmiana funkcjonalności i/lub jakości życia pacjenta.
Ramy czasowe: Zmiana z wizyty 1 na wizytę 12 (tydzień 20)
Zostanie to ocenione za pomocą Dermatologicznego Wskaźnika Jakości Życia (DLQI), Kwestionariusza Oceny Zdrowia (HAQ)/Kwestionariusza Oceny Zdrowia Dziecięcego (CHAQ), Ręcznego Testu Mięśni (MMT8) oraz oceny zakresu ruchu. Wyniki indeksu DLQI wahają się od 0 do 30. Im wyższy wynik, tym bardziej upośledzona jest jakość życia. Zmiana punktacji od wartości wyjściowej do oceny końcowej dająca ujemną zmianę procentową wskazuje na poprawę DLQI. Skale HAQ mieszczą się w zakresie od 0 do 3. Im wyższy wynik, tym większa niepełnosprawność. Zmiana wyników od oceny początkowej do oceny końcowej dająca ujemną zmianę procentową wskazuje na poprawę HAQ. Test MMT8 daje wynik od 0 do 150. Im wyższy wynik, tym bardziej prawidłowa funkcja mięśnia. Dodatnia zmiana procentowa wskazywałaby na poprawę wyników testu MMT8.
Zmiana z wizyty 1 na wizytę 12 (tydzień 20)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alison Ehrlich

Śledczy

  • Główny śledczy: Alison Ehrlich, MD, George Washington University
  • Główny śledczy: Gary Simon, MD, George Washington University
  • Krzesło do nauki: James Katz, MD, George Washington University
  • Krzesło do nauki: Gulnara Mamayrova, MD, George Washington University
  • Krzesło do nauki: Laura Roosa, George Washington University
  • Krzesło do nauki: Andrea Morris, MD, George Washington University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 kwietnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 kwietnia 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

6 kwietnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 listopada 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 listopada 2017

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 121131

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wapnienie

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Liberia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj