Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Aktuelt natriumtiosulfat og fraksjonert karbondioksidlaser ved behandling av dermatomyositt assosiert kalsinose

21. november 2017 oppdatert av: Alison Ehrlich

Ny legemiddellevering av natriumtiosulfat for kalsinose assosiert med dermatomyositt hos voksne og ungdom

Dermatomyositt er en inflammatorisk muskelsykdom som ofte er forbundet med mange hudfunn. Et av hudfunnene som er sett hos opptil 50 % av individer med juvenil dermatomyositt, en tidlig debutform av denne tilstanden, og opptil 20–30 % av voksne dermatomyosittpasienter som ikke har respondert på behandlingen, er kalsinose eller kalsiumavleiringer. i huden og muskelvevet. I tillegg til å være kosmetisk lite tiltalende, kan involvering av dypere vev med kalsinose føre til kontrakturer, eller forkortning av muskler, noe som kan ha en betydelig innvirkning på funksjon og livskvalitet. Dessverre er det ingen kjent effektiv behandling av dermatomyositt-assosiert kalsinose. Nyere rapporter har imidlertid vist at et medikament kalt natriumtiosulfat har vært effektivt for å behandle individer med kalsifylakse, en tilstand hvor kalsium avsettes i blodårene, og med tumorkalsinose, en genetisk form for forkalkning, når de får denne medisinen via vene. I tillegg har nyere fremskritt innen laserteknologi ført til utvikling av metoder som kan tillate aktuelle medisiner å trenge inn i dypere lag av huden. Etterforskerne har designet en pilotstudie for å evaluere bruken av topisk natriumtiosulfatløsning ved behandling av overfladisk kalsinose hos individer med juvenil og voksen dermatomyositt. Etterforskerne vil bruke laser for å hjelpe til med levering av denne medisinen til områder med kalsinose.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Fem personer som oppfyller kvalifikasjonskriteriene vil delta i denne studien. De vil få utført en rekke vurderinger gjennom hele behandlingsperioden for å evaluere alvorlighetsgraden av både dermatomyositt og kalsinose og deres potensielle respons på fraksjonert karbondioksid- og natriumtiosulfatbehandling. En sykehistorie vil bli tatt og baselinevurderinger vil bli utført i løpet av screeningsperioden. Serumkreatininkinasenivåer vil bli bestemt ved dette besøket og gjentas ved slutten av studien (uke 20); disse nivåene vil være ett mål for å overvåke sykdomsaktivitet under studien. Én kalsinoselesjon vil bli behandlet, vurdert og fulgt. Hvis en andre kalsinoselesjon er tilstede, vil den fungere som en kontroll (ikke behandlet). To uker før den første behandlingsøkten, vil en valgfri (ikke nødvendig) hudbiopsi av den målrettede (behandlede) kalsinoselesjonen bli tilbudt de første 3 pasientene ≥ 18 år for å bestemme optimale innstillinger for fraksjonert karbondioksidlaser som vil være brukes til behandling. Område og durometer (en enhet som måler hardhet) målinger og fotografier av kalsinoselesjonene vil bli utført i uke 0,4,8,12,16 og 20. Ett røntgenbilde av kontrollen og ett røntgenbilde av målkalsinoselesjonen vil også bli utført i løpet av screeningsperioden og i uke 20. Vurdering av muskelstyrke, fysisk funksjon, utholdenhet og bevegelsesutslag, samt myosittaktivitet utenfor musklene vil bli utført i løpet av screeningsperioden og i uke 8 og 20. Myosittskadevurdering vil bli utført i screeningsperioden og i uke 20. Spørreskjemaer for å vurdere fysisk funksjon knyttet til dagliglivsaktiviteter og livskvalitet, samt livskvalitet knyttet til hudsykdom og kalsinoselesjonene vil bli utfylt i løpet av screeningsperioden og i uke 8 og 20. Behandling av målkalsinoselesjonen med fraksjonell karbondioksidlaser og topisk natriumtiosulfat vil skje i uke 0,2,4,6,8,10,12,14,16 og 18. Hver pasient får totalt 8-10 behandlinger over en 6 måneders periode. Vurderinger for eventuelle bivirkninger fra behandlingen vil bli utført før hver behandlingsøkt i uke 0,2,4,6,8,10,12,14,16,18 og 20.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates Departments of Dermatology and Rheumatology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 61 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer av begge kjønn og av alle etnisiteter som ønsker å delta i studien og som har signert et skriftlig informert samtykkeskjema for å delta.
  • Fagene må være mellom 18-65 år.
  • Forsøkspersonene må ha diagnosen voksen eller juvenil dermatomyositt.
  • Alle pasienter må være i stabil terapi for sin tilstand. Samlet sykdomsaktivitet må anses som mild eller i remisjon.
  • Pasienter må ha en historie med mislykket minst én behandling for kalsinose assosiert med dermatomyositt.
  • Pasienter må ha minst ett lokalisert område med overfladisk kalsinose med lett identifiserbare landemerker. Når det er mulig, vil forsøkspersonene ha et andre lokalisert område med overfladisk kalsinose som kan tjene som en kontrolllesjon for gjentatt vurdering.
  • Kalsinoselesjonen som behandles og kontrollkalsinoselesjonen må være stabile (ikke økende i størrelse) basert på pasientens historie.
  • Pasienter må være i stand til å delta på alle behandlingssesjoner og vurderingsbesøk på vår klinikk i Washington, District of Columbia i løpet av 20 ukers perioden.

Ekskluderingskriterier:

  • Ustabil dermatomyositt, eller moderat eller alvorlig aktiv juvenil dermatomyositt.
  • Serumkreatinkinase større enn eller lik tre ganger øvre normalgrense.
  • Manglende evne til å foreta studiebesøk eller forventet dårlig etterlevelse.
  • Aktive infeksjoner, inkludert en historie med tilbakevendende superinfeksjon eller cellulitt på steder med kalsinose (> 1 tidligere episode).
  • Gravide kvinner eller ammende mødre.
  • Livstruende sykdom som ville forstyrre pasientens evne til å fullføre studien.
  • Kjent eller mistenkt historie med narkotika- eller alkoholmisbruk i løpet av de siste 6 månedene.
  • Deltakelse i en annen klinisk eksperimentell terapeutisk studie innen 30 dager etter screeningbesøk.
  • Anamnese med alvorlig sykdom eller annen tilstand som ville gjøre pasienten uegnet for studien.
  • Anamnese med hepatitt B, hepatitt C, HIV, kreftassosiert myositt eller en underliggende malignitet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling av lesjon
Lesjon A, mållesjon, 2 cm x 2 cm (+/- 1 cm) behandlet med 1 pass fraksjonert karbondioksid (FCO2) laser etterfulgt av påføring av 4 ml 5 % topisk natriumtiosulfatløsning (STS), 8 til 10 behandlinger over 6 måneder .
Enhet: Fraksjonert karbondioksid (FCO2) laser
Ved hvert behandlingsbesøk vil et 2 X 2 cm (+/- 1 cm) område av målkalsinoselesjonene bli behandlet med én omgang Candela QuadraLase (TM) FCO2-laser. Pasientene vil få totalt 8-10 behandlinger over en 6 måneders periode.
Andre navn:
  • Candela QuadraLase (TM)
Legemiddel: Natriumtiosulfat
Etter behandling med FCO2-laser vil 4 ml 5 % natriumtiosulfatløsning kun påføres behandlingsstedet. Forsøkspersonene vil motta totalt 8-10 behandlinger over en 6 måneders periode.
Ingen inngripen: Ingen behandlingslesjon
Lesjon B, lignende område med kalsinose på samme pasient, som ikke fikk behandling, vurderes.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i dermatomyositt-assosiert kalsinose av en enkelt lesjon ved å vurdere alvorlighetsgraden målt ved en forskjell i legekalsinose visuelle analoge skalaer.
Tidsramme: Bytt fra besøk 2 til besøk 12 (uke 20)
Endring i dermatomyositt-assosiert kalsinose av en enkelt lesjon ved å vurdere alvorlighetsgraden målt ved en forskjell i Physician Calcinosis Visual Analog Scales. Den visuelle analoge skalaen er fra null (0) til ti (10). Null (0) er ingen tegn på sykdomsaktivitet og ti (10) er ekstremt aktiv eller alvorlig sykdomsaktivitet. En negativ prosentvis endring indikerer bedring i lesjonen.
Bytt fra besøk 2 til besøk 12 (uke 20)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i dermatomyositt-assosiert kalsinose av en enkelt lesjon ved å vurdere dens hardhet som målt ved en forskjell i durometer (Rex Durometer modell 1600, Type OO) målinger.
Tidsramme: Endring fra baseline (besøk 1) ved sluttvurdering (besøk 12, uke 20).
Endring i dermatomyositt-assosiert kalsinose av en enkelt lesjon ved å vurdere dens hardhet målt ved en forskjell i durometer (Rex durometer Model 1600, Type OO) målinger. Rekkevidden til et durometer er fra 0 til 100. Jo høyere durometeravlesning, desto hardere er lesjonen. Forbedring av lesjonens hardhet vil resultere i en negativ endring over tid.
Endring fra baseline (besøk 1) ved sluttvurdering (besøk 12, uke 20).
Endring i dermatomyositt-assosiert kalsinose av en enkelt lesjon ved å vurdere alvorlighetsgraden målt ved en forskjell i pasientkalsinose visuelle analoge skalaer.
Tidsramme: Bytt fra besøk 2 til besøk 12 (uke 20)
Endring i dermatomyositt-assosiert kalsinose av en enkelt lesjon ved å vurdere alvorlighetsgraden målt ved en forskjell i pasientkalsinose Visual Analog Scales. Skalaen går fra null (0) til ti (10). Null (0) er ingen tegn på sykdomsaktivitet og ti (10) er ekstremt aktiv eller alvorlig sykdomsaktivitet. En negativ endring vil indikere bedring i sykdomsaktiviteten. En positiv endring vil indikere forverring av sykdomsaktiviteten.
Bytt fra besøk 2 til besøk 12 (uke 20)
Endring i størrelse på dermatomyositt-assosiert kalsinoseområde på lesjoner målt ved en forskjell i vanlig film (røntgen) studier.
Tidsramme: Bytt fra besøk 2 til besøk 12 (uke 20)
Endring i dermatomyositt-assosiert kalsinose som målt ved en forskjell i centimeter i ren film (røntgen) studier. Røntgenstråler ble sammenlignet mellom baseline og endelig vurdering for eventuelle endringer.
Bytt fra besøk 2 til besøk 12 (uke 20)
Endring i pasientfunksjonalitet og/eller livskvalitet.
Tidsramme: Bytt fra besøk 1 til besøk 12 (uke 20)
Dette vil bli vurdert gjennom bruk av Dermatology Life Quality Index (DLQI), Health Assessment Questionnaire (HAQ)/Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ), manuell muskeltesting (MMT8) og evalueringer av bevegelsesutslag. DLQI-indekspoeng varierer fra 0 til 30. Jo høyere skåre, jo mer svekket livskvaliteten. Endring i skår fra baseline til endelig vurdering som gir en negativ prosentvis endring indikerer en forbedring i DLQI. HAQ-skalaer varierer fra 0 til 3. Jo høyere poengsum, desto større funksjonshemming. Endring i poengsum fra baseline til endelig vurdering som gir en negativ prosentvis endring indikerer en forbedring i HAQ. MMT8-testing gir en poengsum mellom 0 og 150. Jo høyere poengsum er, jo mer normal funksjon har muskelen. En positiv prosentvis endring vil indikere en forbedring i MMT8-testresultatene.
Bytt fra besøk 1 til besøk 12 (uke 20)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alison Ehrlich

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Alison Ehrlich, MD, George Washington University
  • Hovedetterforsker: Gary Simon, MD, George Washington University
  • Studiestol: James Katz, MD, George Washington University
  • Studiestol: Gulnara Mamayrova, MD, George Washington University
  • Studiestol: Laura Roosa, George Washington University
  • Studiestol: Andrea Morris, MD, George Washington University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. april 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. april 2012

Først lagt ut (Anslag)

6. april 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. november 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. november 2017

Sist bekreftet

1. november 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 121131

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere