Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Topische natriumthiosulfaat en fractionele koolstofdioxidelaser bij de behandeling van met dermatomyositis geassocieerde calcinose

21 november 2017 bijgewerkt door: Alison Ehrlich

Nieuwe medicijnafgifte van natriumthiosulfaat voor calcinose geassocieerd met dermatomyositis bij volwassenen en jongeren

Dermatomyositis is een inflammatoire spieraandoening die vaak gepaard gaat met veel huidbevindingen. Een van de huidbevindingen die worden waargenomen bij tot 50% van de personen met juveniele dermatomyositis, een vroege vorm van deze aandoening, en tot 20-30% van de volwassen dermatomyositispatiënten die niet op de behandeling hebben gereageerd, is calcinose of afzettingen van calcium. in de huid en spierweefsel. Behalve dat het cosmetisch onaantrekkelijk is, kan de betrokkenheid van diepere weefsels bij calcinose leiden tot contracturen of verkorting van spieren, wat een aanzienlijke invloed kan hebben op het functioneren en de kwaliteit van leven. Helaas is er geen bekende effectieve behandeling van met dermatomyositis geassocieerde calcinose. Recente rapporten hebben echter aangetoond dat een medicijn genaamd natriumthiosulfaat effectief is geweest bij de behandeling van personen met calciphylaxis, een aandoening waarbij calcium wordt afgezet in bloedvaten, en met tumorale calcinose, een genetische vorm van verkalking, wanneer dit medicijn via een ader wordt toegediend. Bovendien hebben recente vorderingen in de lasertechnologie geleid tot de ontwikkeling van methoden waarmee actuele medicatie dieper in de huid kan doordringen. De onderzoekers hebben een pilootstudie opgezet om het gebruik van topische natriumthiosulfaatoplossing te evalueren bij de behandeling van oppervlakkige calcinose bij personen met juveniele en volwassen dermatomyositis. De onderzoekers zullen laser gebruiken om te helpen bij de toediening van dit medicijn aan gebieden met calcinose.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Vijf personen die aan de geschiktheidscriteria voldoen, zullen aan dit onderzoek deelnemen. Ze zullen tijdens de behandelingsperiode verschillende beoordelingen laten uitvoeren om zowel de ernst van dermatomyositis als calcinose en hun mogelijke reactie op fractionele kooldioxide- en natriumthiosulfaatbehandeling te evalueren. Tijdens de screeningperiode zal een medische anamnese worden afgenomen en basisbeoordelingen worden uitgevoerd. Tijdens dit bezoek worden de serumcreatininekinasespiegels bepaald en aan het einde van het onderzoek (week 20) ​​herhaald; deze niveaus zullen een maatstaf zijn voor het volgen van de ziekteactiviteit tijdens het onderzoek. Eén calcinose-laesie wordt behandeld, beoordeeld en gevolgd. Als er een tweede calcinose-laesie aanwezig is, zal deze als controle fungeren (niet behandeld). Twee weken voorafgaand aan de eerste behandelingssessie wordt een optionele (niet vereiste) huidbiopsie van de beoogde (behandelde) calcinose-laesie aangeboden aan de eerste 3 patiënten ≥ 18 jaar om de optimale instellingen voor de fractionele kooldioxidelaser te bepalen. gebruikt voor behandeling. Oppervlakte- en durometer (een apparaat dat de hardheid meet) metingen en foto's van de calcinose-laesies zullen worden uitgevoerd in week 0,4,8,12,16 en 20. Tijdens de screeningsperiode en in week 20 wordt ook een röntgenfoto van de controle en een röntgenfoto van de beoogde calcinose-laesie gemaakt. Beoordeling van spierkracht, fysiek functioneren, uithoudingsvermogen en bewegingsbereik, evenals myositis-activiteit buiten de spieren zal worden uitgevoerd tijdens de screeningperiode en in week 8 en 20. Myositis-schadebeoordeling zal worden uitgevoerd tijdens de screeningperiode en in week 20. Vragenlijsten om het fysieke functioneren te beoordelen met betrekking tot activiteiten van het dagelijks leven en de kwaliteit van leven, evenals de kwaliteit van leven gerelateerd aan huidziekte en de calcinose-laesies, zullen worden ingevuld tijdens de screeningperiode en in week 8 en 20. Behandeling van de beoogde calcinose-laesie met fractionele koolstofdioxidelaser en plaatselijk natriumthiosulfaat zal plaatsvinden in week 0,2,4,6,8,10,12,14,16 en 18. Elke patiënt krijgt in totaal 8-10 behandelingen gedurende een periode van 6 maanden. Beoordelingen voor eventuele bijwerkingen van de behandeling zullen voorafgaand aan elke behandelingssessie worden uitgevoerd in de weken 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18 en 20.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

3

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates Departments of Dermatology and Rheumatology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 61 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Individuen van beide geslachten en van alle etniciteiten die willen deelnemen aan het onderzoek en die een schriftelijk toestemmingsformulier hebben ondertekend om deel te nemen.
  • Onderwerpen moeten tussen de 18 en 65 jaar oud zijn.
  • Proefpersonen moeten een diagnose van volwassen of juveniele dermatomyositis hebben.
  • Alle patiënten moeten een stabiele therapie krijgen voor hun aandoening. De algehele ziekteactiviteit moet als mild of in remissie worden beschouwd.
  • Patiënten moeten een voorgeschiedenis hebben van het falen van ten minste één therapie voor calcinose geassocieerd met dermatomyositis.
  • Patiënten moeten ten minste één gelokaliseerd gebied met oppervlakkige calcinose hebben met gemakkelijk herkenbare oriëntatiepunten. Waar mogelijk zullen proefpersonen een tweede gelokaliseerd gebied met oppervlakkige calcinose hebben dat kan dienen als controlelaesie voor herhaalde beoordeling.
  • De calcinose-laesie die wordt behandeld en de controle-calcinose-laesie moeten stabiel zijn (niet in omvang toenemen) op basis van de geschiedenis van de patiënt.
  • Patiënten moeten gedurende de periode van 20 weken alle behandelingssessies en beoordelingsbezoeken in onze kliniek in Washington, District of Columbia kunnen bijwonen.

Uitsluitingscriteria:

  • Onstabiele dermatomyositis, of matige of ernstig actieve juveniele dermatomyositis.
  • Serumcreatinekinase hoger dan of gelijk aan driemaal de bovengrens van normaal.
  • Onvermogen om studiebezoeken af ​​te leggen of verwachte slechte naleving.
  • Actieve infecties, waaronder een voorgeschiedenis van recidiverende superinfectie of cellulitis op de plaatsen van calcinose (> 1 eerdere episode).
  • Zwangere vrouwen of moeders die borstvoeding geven.
  • Levensbedreigende ziekte die het vermogen van de patiënt om het onderzoek af te ronden zou belemmeren.
  • Bekende of vermoede voorgeschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik in de afgelopen 6 maanden.
  • Deelname aan een ander klinisch experimenteel therapeutisch onderzoek binnen 30 dagen na het screeningsbezoek.
  • Geschiedenis van een ernstige ziekte of een andere aandoening die de patiënt ongeschikt zou maken voor het onderzoek.
  • Geschiedenis van hepatitis B, hepatitis C, HIV, kanker-geassocieerde myositis of een onderliggende maligniteit.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling laesie
Laesie A, doellaesie, 2 cm x 2 cm (+/- 1 cm) behandeld met 1 passage Gefractioneerde Kooldioxide (FCO2) Laser gevolgd door aanbrengen van 4 ml 5% topische natriumthiosulfaatoplossing (STS), 8 tot 10 behandelingen gedurende 6 maanden .
Apparaat: Gefractioneerde koolstofdioxide (FCO2) laser
Bij elk behandelingsbezoek wordt een gebied van 2 x 2 cm (+/- 1 cm) van de beoogde calcinose-laesies behandeld met één doorgang van de Candela QuadraLase (TM) FCO2-laser. Patiënten krijgen in totaal 8-10 behandelingen gedurende een periode van 6 maanden.
Andere namen:
  • Candela QuadraLase (TM)
Geneesmiddel: Natriumthiosulfaat
Na behandeling met FCO2-laser wordt 4 ml 5% natriumthiosulfaatoplossing alleen op de behandelingsplaats aangebracht. Onderwerpen krijgen in totaal 8-10 behandelingen gedurende een periode van 6 maanden.
Geen tussenkomst: Geen behandelingslaesie
Laesie B, vergelijkbaar gebied met calcinose bij dezelfde patiënt, die geen behandeling kreeg, wordt beoordeeld.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in dermatomyositis-geassocieerde calcinose van een enkele laesie door de ernst ervan te beoordelen zoals gemeten door een verschil in visuele analoge schaal van calcinose door de arts.
Tijdsspanne: Wijziging van Bezoek 2 naar Bezoek 12 (week 20)
Verandering in dermatomyositis-geassocieerde calcinose van een enkele laesie door de ernst ervan te beoordelen zoals gemeten door een verschil in visuele analoge schaal voor calcinose van de arts. Het bereik van de visuele analoge schaal loopt van nul (0) tot tien (10). Nul (0) is geen bewijs van ziekteactiviteit en tien (10) is extreem actieve of ernstige ziekteactiviteit. Een negatieve procentuele verandering duidt op verbetering van de laesie.
Wijziging van Bezoek 2 naar Bezoek 12 (week 20)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in dermatomyositis-geassocieerde calcinose van een enkele laesie door de hardheid ervan te beoordelen zoals gemeten door een verschil in Durometer (Rex Durometer Model 1600, Type OO) metingen.
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline (bezoek 1) bij eindbeoordeling (bezoek 12, week 20).
Verandering in dermatomyositis-geassocieerde calcinose van een enkele laesie door de hardheid ervan te beoordelen zoals gemeten door een verschil in durometer (Rex durometer Model 1600, Type OO) metingen. Het bereik van een durometer is van 0 tot 100. Hoe hoger de durometerwaarde, hoe harder de laesie. Verbetering van de hardheid van de laesie zou in de loop van de tijd resulteren in een negatieve verandering.
Verandering ten opzichte van baseline (bezoek 1) bij eindbeoordeling (bezoek 12, week 20).
Verandering in dermatomyositis-geassocieerde calcinose van een enkele laesie door de ernst ervan te beoordelen zoals gemeten door een verschil in visuele analoge calcinose-schalen van de patiënt.
Tijdsspanne: Wijziging van Bezoek 2 naar Bezoek 12 (week 20)
Verandering in dermatomyositis-geassocieerde calcinose van een enkele laesie door de ernst ervan te beoordelen, zoals gemeten door een verschil in visuele analoge calcinose-schalen van de patiënt. De schaal loopt van nul (0) tot tien (10). Nul (0) is geen bewijs van ziekteactiviteit en tien (10) is extreem actieve of ernstige ziekteactiviteit. Een negatieve verandering duidt op een verbetering van de ziekteactiviteit. Een positieve verandering zou wijzen op een verslechtering van de ziekteactiviteit.
Wijziging van Bezoek 2 naar Bezoek 12 (week 20)
Verandering in grootte van dermatomyositis-geassocieerd calcinosegebied op laesies zoals gemeten door een verschil in onderzoeken met gewone film (röntgenfoto's).
Tijdsspanne: Wijziging van Bezoek 2 naar Bezoek 12 (week 20)
Verandering in dermatomyositis-geassocieerde calcinose zoals gemeten door een verschil in centimeters in onderzoeken met gewone film (röntgenfoto's). Röntgenfoto's werden vergeleken tussen basislijn en eindbeoordeling voor eventuele veranderingen.
Wijziging van Bezoek 2 naar Bezoek 12 (week 20)
Verandering in patiëntfunctionaliteit en/of kwaliteit van leven.
Tijdsspanne: Wijziging van bezoek 1 naar bezoek 12 (week 20)
Dit wordt beoordeeld aan de hand van de Dermatology Life Quality Index (DLQI), Health Assessment Questionnaire (HAQ)/Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ), Manual Muscle Testing (MMT8) en bewegingsevaluaties. DLQI-indexscores variëren van 0 tot 30. Hoe hoger de score, hoe meer de kwaliteit van leven wordt aangetast. Veranderingen in scores vanaf de nulmeting tot aan de eindbeoordeling die een procentuele negatieve verandering opleveren, wijzen op een verbetering van de DLQI. HAQ-schalen lopen van 0 tot 3. Hoe hoger de score, hoe groter de handicap. Veranderingen in scores van basislijn tot eindbeoordeling die een negatieve procentuele verandering opleveren, wijzen op een verbetering van de HAQ. MMT8-testen resulteren in een score tussen 0 en 150. Hoe hoger de score, hoe normaler de functie van de spier. Een positieve procentuele verandering zou wijzen op een verbetering van de MMT8-testresultaten.
Wijziging van bezoek 1 naar bezoek 12 (week 20)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alison Ehrlich

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Alison Ehrlich, MD, George Washington University
  • Hoofdonderzoeker: Gary Simon, MD, George Washington University
  • Studie stoel: James Katz, MD, George Washington University
  • Studie stoel: Gulnara Mamayrova, MD, George Washington University
  • Studie stoel: Laura Roosa, George Washington University
  • Studie stoel: Andrea Morris, MD, George Washington University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 april 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 april 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

6 april 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 november 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 november 2017

Laatst geverifieerd

1 november 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 121131

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren