硼替佐米和地塞米松联合 ASCT 与单独 ASCT 治疗 AL 淀粉样变性患者的比较
2013年11月25日 更新者：Zhi-Hong Liu, M.D.、Nanjing University School of Medicine
硼替佐米和地塞米松诱导治疗后自体干细胞移植与单独自体干细胞移植治疗 AL 淀粉样变性的比较
这项随机 III 期试验正在研究副作用，以及在治疗新诊断的肾 AL 淀粉样变性患者时，与单独使用 ASCT 相比，硼替佐米和地塞米松诱导治疗后进行自体干细胞移植 (ASCT) 的效果如何。
在这项前瞻性、随机对照研究中，符合 ASCT 标准的新诊断 AL 淀粉样变性患者被随机分配接受 2 个周期的 BD 作为诱导治疗随后进行 ASCT (BD+ASCT)（第 1 组）或单独接受 ASCT 作为初始治疗（第 2 组）。
ASCT 后每 3 个月评估一次血液学和器官反应。
所有患者均应随访12个月。
研究概览
详细说明
第 1 组：BD 方案包括硼替佐米 1.3 mg/m2 i.v.和地塞米松 40 mg p.o.在 21 天周期的第 1、4、8 和 11 天。 该过程重复 2 个循环。 两个周期的BD治疗后，应在4周内完成外周血干细胞（PBSC）的采集。 药物推荐剂量如下：第1-5天给予粒细胞集落刺激因子（G-CSF）5-10ug/kg，然后第5-6天采集外周血干细胞2×10^ 6 个 CD34+ 细胞/kg。 患者将在收集PBSC后8周内接受ASCT治疗（记为第0天），同时美法仑（第-2天）剂量为140或200 mg/m2（根据患者的风险程度选择剂量）。 美法仑将通过中央静脉导管给药。
第 2 组：分配到第 2 组的患者将单独接受 ASCT 作为初始治疗。 ASCT 的过程与 arm 1 相同。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
56
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Jiangsu
-
Nanjing、Jiangsu、中国、210002
- Research Institute of Nephrology, Jinling Hospital, Nanjing University School of Medicine
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 初诊 AL 淀粉样变性患者
- 血清和/或尿液中检测到异常 M 蛋白或游离轻链
- ECOG评分0-2分
- 入组前14天内无ANC中性粒细胞绝对计数小于或等于1000
- 入组前14天内无血小板计数小于或等于50K
- 入组前 14 天内血清胆红素必须低于 2.0 mg/dl
- 入组前 14 天内血清肌酐必须低于 2.0 mg/dl
- 必须在注册后 14 天内通过 ECHO 获得至少 45% 的 LVEF
- 肺功能测试必须显示 DLCO 至少为 50%
排除标准：
- 受试者已经或目前正在接受类固醇的系统治疗（不包括随机化前紧急短期使用类固醇最多 4 天，最大剂量为 40mg/d）
- 孕妇和哺乳期妇女、足月妇女或不愿在研究期间采取避孕措施
- 患有多发性骨髓瘤的受试者
- 根据美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准 (CTCAE) 第 3 版，2 级或 2 级以上周围神经病变或神经性疼痛
- 已知或怀疑对地塞米松、硼替佐米、甘露醇、硼或肝素（如果使用导管）过敏
- 患有不受控制或严重心血管疾病的受试者，包括心肌梗塞、纽约心脏协会（NYHA）定义的III-IV级心力衰竭、不受控制的心绞痛、有临床意义的心包疾病或心脏淀粉样变性（其他禁忌症不适用于移植患者）入学前6个月
- 患有可能干扰研究的严重躯体疾病和精神疾病的受试者
- 入组前 4 周内接受其他试点研究或治疗的受试者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：BD 诱导后进行 ASCT
BD 方案包括硼替佐米 1.3 mg/m2 i.v.和地塞米松 40 mg p.o.在 21 天周期的第 1、4、8 和 11 天。
该过程重复 2 个循环。
两个周期的BD治疗后，应在4周内完成外周血干细胞（PBSC）的采集。
患者在第 1 至 5 天接受非格司亭 (G-CSF)，并进行自体造血干细胞 (HSC) 采集。
患者将在收集PBSC后8周内接受ASCT治疗（记为第0天），同时美法仑（第-2天）剂量为140或200 mg/m2（根据患者的风险程度选择剂量）。
美法仑将通过中央静脉导管给药。
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口头给予
其他名称：
给予皮下
在第 0 天给出
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实验性的：单独ASCT
分配到该组的患者将单独接受 ASCT 作为初始治疗。
首先，患者接受外周血干细胞 (PBSC) 采集，患者在第 1 至 5 天接受非格司亭 (G-CSF)，并进行自体造血干细胞 (HSC) 采集。
之后患者将在收集PBSC后8周内接受ASCT治疗（记为第0天），同时美法仑（第-2天）剂量为140或200 mg/m2（根据患者的风险程度选择剂量） ).
美法仑将通过中央静脉导管给药。
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给予皮下
在第 0 天给出
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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BD+ASCT 组与单独 ASCT 组治疗 AL 淀粉样变性血液学完全缓解的参与者人数
大体时间：12个月
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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总生存期
大体时间：24个月
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24个月
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以不良事件作为安全性和耐受性衡量标准的参与者人数
大体时间：12个月
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12个月
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无进展生存期
大体时间：24个月
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24个月
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BD+ASCT 组与 ASCT 单独组治疗 AL 淀粉样变性的器官反应参与者人数
大体时间：12个月
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Zhihong Liu, MD、Jinling Hospital, China
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2007年12月1日
初级完成 (实际的)
2013年6月1日
研究完成 (实际的)
2013年8月1日
研究注册日期
首次提交
2013年11月15日
首先提交符合 QC 标准的
2013年11月25日
首次发布 (估计)
2013年11月29日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年11月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年11月25日
最后验证
2013年11月1日
更多信息
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