杜氏肌营养不良症的上肢评估 (PUL in DMD)
上肢 (PUL) 在杜氏肌营养不良症中的表现
关于评估杜氏肌营养不良症 (DMD) 上肢的结果测量的文献非常少。 虽然在门诊 DMD 男孩方面取得了相当大的进步，但由于家庭和患者的抱怨越来越多，迄今为止还没有前瞻性研究专门针对非门诊患者的结果测量。 这些信息似乎非常重要，不仅对于更好地了解疾病的进展，而且对于可能在未来试验中招募患者也是如此。
该项目的目的是确定意大利 DMD 患者群体中非移动患者的结果测量。 至少 200 名非移动 DMD 男孩和成人将被纳入研究。 所有患者都将使用新开发的上肢性能 (PUL) 测试进行评估。 该措施将在基线以及基线后 6 个月和 12 个月使用。 这将允许监测随时间可能发生的变化以及具有不同能力水平和年龄的患者的变化率。 作为这项研究的一部分，研究人员还将上肢功能的可能变化与其他护理和功能措施（如 EK 量表）相关联。
研究人员的目标是评估个别措施对大量患者的适用性，试图确定整个量表或个别项目是否与年龄和能力水平相关。 研究人员还旨在评估所选措施在多中心环境中的适用性和所需培训的数量。收集的数据也将使用 Rasch 分析进行分析，以改进所用措施的统计特性。
研究概览
地位
条件
详细说明
这是一项涉及大量患者的多中心研究，无法在一个单位中收集到这些患者。
该项目的目的是收集大量患者，以便评估评估上肢功能的不同措施的适用性。 由于 DMD 是一种相对罕见的疾病，因此只有在多中心环境下才能实现这一目标。 所有参与中心（Rome Gemelli, Messina, Rome Bambin Gesù, Pavia, Genoa, Naples, Turin, Bologna, Padua, Milan, Bosisio Parini, Pisa）在类似项目中都有良好的合作记录，已经参与了验证DMD 中的 North Star 和 SMA 的 Hammersmith 功能性运动量表。
这些项目将通过与不同具体目标相关的不同步骤来开发：
- 观察者间的可靠性/培训的质量和数量 该研究的目的之一是评估多中心环境中所选措施的可靠性，以及培训课程后确保观察员之间的可靠性所需的培训数量。 根据我们在同一网络中训练 North Star 动态评估 (NSAA) 的经验，调查人员已经意识到，单次训练可能不足以确保在训练后维持观察者间的可靠性（Mazzone 等等人，2009 年）。
- 自然历史数据收集 PUL 将应用于整个队列，并在第 6、12、18 和 24 个月重复评估。 这将允许监测随时间可能发生的变化以及具有不同能力水平和年龄的患者的变化率。 这也将有助于评估在一段时间内对变化的响应性和测量的灵敏度水平，这对于研究可以提高肌肉力量的推定剂很有用。
- 与其他措施的相关性 该研究的另一个目的是将上肢功能的可能变化与其他护理和功能措施（例如 EK 量表）联系起来，该量表提供有关功能方面的信息，例如在日常生活中很重要的转移或自我进食生活。 还将进行与呼吸功能的相关性。
- 改善量表的统计特性。 在过去几年中，越来越多的证据表明 Rasch 分析可能有助于改善统计特性。 收集的数据将为执行这些新的心理测量技术提供机会。
研究类型
注册 (预期的)
联系人和位置
学习地点
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-
-
Rome、意大利、00168
- Catholic University
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-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 证明DMD
排除标准：
- 严重智力低下
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
上肢评估 (PUL)
大体时间：2年
|
该测试通过提供肩部、肘部和远端区域的分数以及总分来评估上肢的表现
|
2年
|
合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Eugenio Mercuri, MD, PhD、Catholic University
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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