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Duchenne 근이영양증의 상지 평가 (PUL in DMD)

2015년 5월 6일 업데이트: Eugenio Mercuri, Catholic University of the Sacred Heart

Duchenne 근이영양증에서 상지(PUL)의 성능

Duchenne 근이영양증(DMD)에서 상지를 평가하는 결과 측정에 관한 문헌은 매우 부족합니다. 보행이 가능한 DMD 소년에 대해 상당한 발전이 있었지만, 가족과 환자의 불만이 증가하면서 보행이 불가능한 환자의 결과 측정에 대한 전향적 연구는 지금까지 없었습니다. 이 정보는 질병의 진행에 대한 더 나은 이해뿐만 아니라 향후 시험에 환자를 등록하는 데에도 매우 중요한 것으로 보입니다.

이 프로젝트의 목표는 DMD 환자의 이탈리아 인구에서 보행이 불가능한 환자에 대한 결과 측정을 식별하는 것입니다. 적어도 200명의 보행이 불가능한 DMD 소년과 성인이 연구에 포함될 것입니다. 모든 환자는 새로 개발된 PUL(Performance of Upper Limb) 테스트를 사용하여 평가됩니다. 이 측정은 기준선과 기준선 후 6개월 및 12개월에 사용됩니다. 이를 통해 시간 경과에 따른 가능한 변화와 다양한 수준의 능력 및 연령을 가진 환자의 변화율을 모니터링할 수 있습니다. 이 연구의 일환으로 조사관은 상지 기능의 가능한 변화를 EK 척도와 같은 관리 및 기능의 다른 측정과 연관시킬 것입니다.

조사관은 전체 척도 또는 개별 항목이 연령 및 능력 수준에 따라 관련이 있는지 여부를 확인하기 위해 많은 수의 환자에서 개별 측정의 적합성을 평가하는 것을 목표로 합니다. 조사관은 또한 다중 중심 환경에서 선택한 조치의 적합성과 필요한 교육의 양을 평가하는 것을 목표로 합니다. 수집된 데이터는 사용된 조치의 통계적 속성을 개선하기 위해 Rasch 분석을 사용하여 분석됩니다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

뒤시엔 근이영양증

상세 설명

이것은 단일 단위로 수집할 수 없는 많은 수의 환자를 포함하는 다중심 연구입니다.

이 프로젝트의 목적은 상지 기능을 평가하는 다양한 측정의 적합성을 평가할 수 있도록 많은 수의 환자를 수집하는 것입니다. DMD는 상대적으로 드문 상태이므로 이러한 목표는 다중 중심 환경에서만 도달할 수 있습니다. 모든 참여 센터(Rome Gemelli, Messina, Rome Bambin Gesù, Pavia, Genoa, Naples, Turin, Bologna, Padua, Milan, Bosisio Parini, Pisa)는 유사한 프로젝트에서 좋은 협력 기록을 보유하고 있습니다. DMD의 North Star와 SMA의 Hammersmith Functional 모터 스케일.

프로젝트는 다양한 특정 목표와 관련된 다양한 단계를 통해 개발됩니다.

관찰자 간 신뢰도/품질 및 훈련의 양 이 연구의 목적 중 하나는 다중심 환경에서 선택된 측정의 신뢰성과 훈련 세션 후 관찰자 간의 신뢰성을 확인하는 데 필요한 훈련의 양을 평가하는 것입니다. 동일한 네트워크에서 NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 훈련에 대한 우리의 경험에 따라 조사관은 단일 훈련 세션이 훈련 세션 후에 관찰자 간 신뢰도가 유지되는지 확인하기에 충분하지 않을 수 있음을 알게 되었습니다(Mazzone et 알, 2009).
자연사 데이터 수집 PUL은 6, 12, 18 및 24개월에 반복 평가와 함께 전체 코호트에 적용될 것입니다. 이를 통해 시간 경과에 따른 가능한 변화와 다양한 수준의 능력 및 연령을 가진 환자의 변화율을 모니터링할 수 있습니다. 이것은 또한 변화에 대한 반응성과 근력을 향상시킬 수 있는 추정 약제의 연구에 유용한 간격에 대한 측정의 민감도 수준을 평가하는 데 도움이 될 것입니다.
다른 측정과의 상관관계 이 연구의 또 다른 목표는 상지 기능의 가능한 변화를 일상 생활에서 중요한 전달 또는 자가 수유와 같은 기능 측면에 대한 정보를 제공하는 EK 척도와 같은 관리 및 기능의 다른 측정과 연관시키는 것입니다. 삶. 호흡 기능과의 상관 관계도 수행됩니다.
척도의 통계적 특성을 개선합니다. 지난 몇 년 동안 Rasch 분석이 통계적 특성을 개선하는 데 도움이 될 수 있다는 증거가 증가하고 있습니다. 수집된 데이터는 이러한 새로운 심리 측정 기법을 수행할 수 있는 기회를 제공할 것입니다.

연구 유형

관찰

등록 (예상)

300

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

이탈리아
- - Rome, 이탈리아, 00168
    - Catholic University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

샘플링 방법

확률 샘플

연구 인구

Duchenne 근이영양증의 영향을 받는 소년과 성인

설명

포함 기준:

입증된 DMD

제외 기준:

심한 정신 지체

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

관찰 모델: 보병대
시간 관점: 유망한

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
상지 평가(PUL) 기간: 2 년	테스트는 어깨, 팔꿈치 및 원위 영역에 대한 점수와 총 점수를 제공하여 상지의 성능을 평가합니다.	2 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Catholic University of the Sacred Heart

협력자

University of Padova

Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta

Azienda Ospedaliera San Giovanni Battista

University of Messina

IRCCS Eugenio Medea

Istituto Giannina Gaslini

University of Naples

IRCCS Fondazione Stella Maris

IRCCS National Neurological Institute "C. Mondino" Foundation

Maggiore Bellaria Hospital, Bologna

Bambino Gesù Hospital

Nemo Clinical Center Milan

수사관

수석 연구원: Eugenio Mercuri, MD, PhD, Catholic University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 3월 1일

연구 완료 (예상)

2015년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 4월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 5월 6일

처음 게시됨 (추정)

2015년 5월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 5월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출