デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける上肢評価 (PUL in DMD)
デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける上肢 (PUL) のパフォーマンス
デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の上肢を評価する結果測定に関する文献は非常に乏しいです。 外来のDMD男児にはかなりの進歩がありましたが、これまでのところ、家族や患者からの苦情が増えているため、非歩行患者の転帰測定に専念した前向き研究はありません。 この情報は、疾患の進行をよりよく理解するためだけでなく、将来の試験に患者を登録する可能性のためにも非常に重要であると思われます.
このプロジェクトの目的は、DMD 患者のイタリア人集団における非歩行患者のアウトカム指標を特定することです。 少なくとも 200 人の歩行不能な DMD の少年と成人が研究に含まれます。 すべての患者は、新しく開発された上肢のパフォーマンス(PUL)テストを使用して評価されます。 この測定値は、ベースライン時と、ベースライン後 6 か月および 12 か月で使用されます。 これにより、時間の経過とともに起こりうる変化と、さまざまなレベルの能力と年齢を持つ患者の変化率を監視できます。 この研究の一環として、研究者は、上肢機能の変化の可能性を、EK スケールなどのケアおよび機能の他の尺度と関連付けることもできます。
研究者は、多数の患者における個々の測定の適合性を評価することを目的としており、スケール全体または個々の項目が年齢や能力レベルに関連しているように見えるかどうかを立証しようとしています. 研究者はまた、多中心的な設定で選択された測定の適合性と必要なトレーニングの量を評価することを目指しています。収集されたデータは、使用された測定の統計的特性を改善するために、Rasch 分析を使用して分析されます。
調査の概要
状態
詳細な説明
これは、単一のユニットに集めることができなかった多数の患者を含む多中心の研究です。
プロジェクトの目的は、上肢機能を評価するさまざまな手段の適合性を評価できるようにする多数の患者を収集することです。 DMD は比較的まれな状態であるため、このような目標は多中心的な環境でのみ達成できます。 すべての参加センター (Rome Gemelli、Messina、Rome Bambin Gesù、Pavia、Genoa、Naples、Turin、Bologna、Padua、Milan、Bosisio Parini、Pisa) は、同様のプロジェクトでの協力の良い記録を持っています。 DMD の北極星と SMA のハマースミス機能運動スケールの。
プロジェクトは、さまざまな特定の目的に関連するさまざまな手順を経て開発されます。
- 観察者間の信頼性/トレーニングの質と量 この研究の目的の 1 つは、多中心的な設定で選択された測定値の信頼性と、トレーニング セッション後の観察者間の信頼性を確認するために必要なトレーニングの量を評価することです。 同じネットワークでの North Star Ambulatory Assessment (NSAA) のトレーニングの経験に続いて、研究者は、トレーニング セッション後に観察者間の信頼性が維持されることを確認するには、1 回のトレーニング セッションでは不十分である可能性があることに気付きました (Mazzone etアル、2009)。
- 自然史データの収集 PUL はコホート全体に適用され、6、12、18、および 24 か月で評価が繰り返されます。 これにより、時間の経過とともに起こりうる変化と、さまざまなレベルの能力と年齢を持つ患者の変化率を監視できます。 これは、変化に対する反応性と、筋力を改善する可能性のある推定薬剤の研究に役立つ間隔にわたる測定の感度レベルを評価するのにも役立ちます。
- 他の測定値との相関 この研究のもう 1 つの目的は、上肢機能の変化の可能性を、日常生活で重要な移動や自己摂食などの機能面に関する情報を提供する EK スケールなどのケアおよび機能の他の測定値と関連付けることです。人生。 呼吸機能との相関も行われます。
- スケールの統計的特性を改善します。 ここ数年、Rasch 分析が統計的特性の改善に役立つ可能性があるという証拠が増えています。 収集されたデータは、これらの新しい心理測定技術を実行する機会を提供します。
研究の種類
入学 (予想される)
連絡先と場所
研究場所
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Rome、イタリア、00168
- Catholic University
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 実績のあるDMD
除外基準:
- 重度の精神遅滞
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 観測モデル:コホート
- 時間の展望:見込みのある
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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上肢の評価 (PUL)
時間枠:2年
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このテストは、肩、肘、および遠位ドメインのスコアと合計スコアを提供することにより、上肢のパフォーマンスを評価します
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2年
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者:Eugenio Mercuri, MD, PhD、Catholic University
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- UCSCPUL
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