一项针对儿童和年轻人的两种含卡铂方案与先前未治疗的低级别神经胶质瘤的比较研究
2026年9月1日 更新者：Alicia Lenzen
一项 III 期研究，比较两种含卡铂的治疗方案对儿童和年轻人治疗先前未治疗的低级别胶质瘤
这项研究试图了解和了解称为卡铂的化疗药物是否与标准疗法一样有效。
儿童和年轻人低级别胶质瘤 (LGG) 的标准疗法是联合使用卡铂和长春新碱。
对儿童的研究表明，单独使用卡铂有望与标准疗法一样有效地治疗 LGG。
此外，本研究将尝试了解单独使用卡铂治疗是否与改善 LGG 患者及其家人的生活质量有关。
研究概览
详细说明
低级别胶质瘤是儿科人群中最常见的中枢神经系统 (CNS) 肿瘤。 它们由一组异质性肿瘤组成，这些肿瘤被归类为世界卫生组织 (WHO) 的 I 级或 II 级。 这包括星形胶质细胞、少突神经胶质细胞、神经元和混合胶质神经元肿瘤。 这些肿瘤的临床行为因位置和组织学而异。 小脑是低级别神经胶质瘤最常见的位置，但它们也可能出现在大脑、深部中线结构（例如下丘脑）、视神经通路，以及不太常见的脑干中。
虽然大多数儿童 LGG 的病因尚不清楚，但 1 型神经纤维瘤病 (NF-1) 患者是一个极少数易患中枢神经系统肿瘤的人群。 NF-1 是一种遗传性疾病，会影响神经系统、眼睛和皮肤。 此外，儿童患视神经通路和下丘脑低级别神经胶质瘤的风险增加。 15% 到 20% 的 NF-1 患者会发展成这些肿瘤，它们占该位置所见肿瘤的 70%。 在一半患有 NF-1 和视神经通路肿瘤的患者中，患者没有症状，肿块是偶然发现的。 NF-1 患者的许多视神经胶质瘤遵循惰性病程，无需干预即可稳定。 当患者的视力恶化或肿瘤大小出现症状性增大时，最常对患者进行治疗。 尽管据报道 NF1 和非 NF1 患者的无事件生存期 (EFS) 相似，但 NF1 患者的总生存期更高。
位置，因为它影响手术切除的范围，在所有低级别神经胶质瘤患者的预后中起着关键作用。 完全手术切除可提供 90% 的 10 年生存率，通常不需要辅助化疗或放疗。 不幸的是，由于肿瘤的位置及其靠近大脑中重要结构的原因，总的来说，总切除并不总是可能的。 在切除不完全的患者中，放射治疗的 10 年 EFS 高达 74%。 然而，辐射的毒性，尤其是对年幼的儿童，是显着的，包括神经认知延迟、内分泌疾病、继发性恶性肿瘤、耳毒性和血管病变。 因此，大多数专家一致认为，低级别胶质瘤在手术切除/活检后需要辅助治疗，或者其肿瘤不能通过手术切除并首先进行化学疗法，以延迟或避免放射治疗，因此大多数专家认为幼儿的护理标准是治疗。 对于患有 NF-1 的儿童尤其如此，在儿童的一生中，放疗后继发性恶性肿瘤的风险可高达 50%。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
95
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Phoeniz、Arizona、美国、85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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San Diego、California、美国、92123
- Rady Children's Hospital
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06520
- Yale University
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Florida
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Orlando、Florida、美国、32806
- Orlando Health, Inc.
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hosptial of Chicago
-
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46260
- St. Vincent Peyton Manning Children's Hospital
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Dana-Farber Cancer Institute
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109-5652
- University of Michigan, C.S. Mott Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63110-1010
- Washington University School of Medicine
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St Louis、Missouri、美国、63103-2006
- Saint Louis University at SSM Cardinal Glennon Children's Medical Center
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-
New York
-
Albany、New York、美国、12208-3479
- Albany Medical Center
-
-
North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27705-4682
- Duke University Medical School
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-
Ohio
-
Akron、Ohio、美国、44308-1062
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton、Ohio、美国、45404-1815
- Dayton Children's Hospital
-
-
Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国、53792
- American Family Children's Hospital
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Medical College of Wiscosin
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 肿瘤诊断：低级别胶质瘤
- 患者在进入研究时必须小于 21 岁。
- 中枢神经系统肿瘤。 原发性脊髓损伤患者。 也允许患有转移性疾病的患者。
- 除了皮质类固醇和手术外，之前没有对肿瘤进行过治疗。
- 表现状态：Karnofsky Performance Scale（> 16岁的KPS）或Lansky Performance Score（≤16岁的LPS）≥50在注册前两周内评估
- 应很好地控制癫痫发作。
- 正常器官和骨髓功能
- 有生育能力的女性患者不得怀孕或哺乳。 来过月经且有生育能力的女性患者在入组前必须进行血清或尿液妊娠试验阴性。
- 有生育能力或可能成为孩子父亲的患者必须愿意在本研究中接受治疗期间以及最后一次给药后 6 个月内使用医学上可接受的节育形式，其中包括禁欲。
- 受试者或父母/监护人的理解能力和签署书面知情同意/同意文件的意愿。 必须在注册本研究之前签署知情同意书/同意书。
- 必须寄送组织块或载玻片。 如果组织不可用，必须在注册前通知学习主席。
排除标准：
- 正在接受任何其他研究或化疗药物的患者将被排除在外。
- 已知无法返回进行随访或无法获得评估治疗毒性所需的后续研究的患者。
- 患有室管膜下巨细胞星形细胞瘤的患者被排除在外。 患有脑桥固有脑干肿瘤的患者将被排除在研究之外。
- 归因于与铂类化疗具有相似化学或生物成分的化合物的超敏反应史。
- 患有无法控制的并发疾病的患者被排除在外。
- 怀孕或哺乳的女性被排除在外。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：卡铂和长春新碱
诱导：10 周的卡铂和长春新碱治疗。 卡铂 175 mg/m2 在第 1、2、3、4、7、8、9、10 周进行静脉输注。 长春新碱 1.5mg/m2（如果儿童小于 12 kg，则为 0.05 mg/kg）（最大剂量 2.0 mg）在第 1、2、3、4、5、6、7、8、9、10 周静脉推注。 维持治疗：维持治疗包括 8 个为期 6 周的化疗周期。 它从诱导第 12 周开始，或者当外周血计数恢复且 ANC >1,000/μL 且血小板计数 >100,000/μL 时开始。 每个周期包括每周 4 剂卡铂、每周 3 剂长春新碱（与前 3 周的卡铂同时给药），然后休息两周，总共 6 周。 维护将持续总共 8 个周期。 每个周期的第 1、2、3、4 周，卡铂 175 mg/m2 静脉连续输注 60 分钟以上。 长春新碱 1.5 mg/m2（<12 kg 儿童为 0.05 mg/kg）（最大剂量 2.0 mg）在每个周期第 1、2、3 周静脉推注。 |
卡铂 175 mg/m2 静脉输注 长春新碱 1.5mg/m2 IV
卡铂 560 mg/m2（或体重小于 12 kg 的儿童 19 mg/kg） 静脉注射
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实验性的：单独使用卡铂
卡铂每 4 周给予一次，每 4 周视为一个周期。 方案B将持续13个周期，相当于一年（52周）。 卡铂 560 mg/m2（体重低于 12 kg 的儿童为 19 mg/kg）静脉注射，每 4 周超过 1 小时 |
卡铂 175 mg/m2 静脉输注 长春新碱 1.5mg/m2 IV
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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无进展生存期
大体时间：3年
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比较使用卡铂/长春新碱（标准护理）与单药卡铂（研究）的 NF1 患者和非 NF1 患者中既往未经治疗的 LGG 患者的无进展生存期 (PFS)。
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3年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过生活质量问卷评估，生活质量得到改善的参与者人数。
大体时间：第 6 周、第 12 周、第 6 个月、第 12 个月
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比较两种方案的生活质量。
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第 6 周、第 12 周、第 6 个月、第 12 个月
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通过磁共振成像 (MRI) 评估每种方案的肿瘤反应率
大体时间：3年
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估计每种方案的肿瘤反应率。
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3年
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每种方案出现毒性的参与者人数
大体时间：3年
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确定每个方案的毒性
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3年
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与临床结果相关的 B-Raf 原癌基因、丝氨酸/苏氨酸激酶 (BRAF) 突变的数量。
大体时间：3年
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评估分子发现并与临床结果相关联。
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3年
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通过全外显子组和核糖核酸 (RNA) 测序发现的与临床结果相协调的畸变数量。
大体时间：3年
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评估分子发现并与临床结果相关联。
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3年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Alicia Lenzen, MD、Attending
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年3月1日
初级完成 (实际的)
2025年8月31日
研究完成 (实际的)
2025年11月30日
研究注册日期
首次提交
2015年4月13日
首先提交符合 QC 标准的
2015年5月22日
首次发布 (估计的)
2015年5月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月1日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
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