En studie som sammenligner to regimer som inneholder karboplatin for barn og unge voksne med tidligere ubehandlet lavgradig gliom

Lavgradige gliomer er de vanligste svulstene i sentralnervesystemet (CNS) i den pediatriske befolkningen. De består av en heterogen gruppe svulster som er klassifisert som Verdens helseorganisasjon (WHO) grad I eller II. Dette inkluderer astrocytiske, oligodendrogliale, nevronale og blandede glia-nevronale svulster. Den kliniske oppførselen til disse svulstene varierer i henhold til lokalisering og histologi. Lillehjernen er det vanligste stedet for lavgradige gliomer, men de kan også oppstå i storhjernen, dype midtlinjestrukturer som hypothalamus, optisk vei og, sjeldnere, i hjernestammen.

Selv om etiologien til de fleste LGG i barndommen er ukjent, er pasienter med Neurofibromatosis type 1 (NF-1) en sjelden gruppe som er disponert for å utvikle CNS-svulster. NF-1 er en arvelig lidelse som påvirker nervesystemet, øynene og huden. I tillegg har barn en økt risiko for å utvikle optisk vei og hypotalamiske lavgradige gliomer. Femten til 20 % av NF-1-pasientene vil utvikle disse svulstene, og de står for opptil 70 % av svulstene som sees på dette stedet. Hos halvparten av pasientene med NF-1 og en optisk svulst, er pasientene ikke symptomatiske og massen er funnet tilfeldig. Mange optiske gliomer hos NF-1-pasienter følger et indolent forløp og stabiliserer seg uten intervensjon. Pasienter behandles oftest når det er forverring i synet eller en symptomatisk økning i tumorstørrelsen. Selv om hendelsesfri overlevelse (EFS) er rapportert å være lik mellom NF1- og ikke-NF1-pasienter, er total overlevelse høyere hos NF1-pasienter.

Plassering, ettersom det påvirker omfanget av kirurgisk reseksjon, spiller en nøkkelrolle i prognosen til alle pasienter med lavgradige gliomer. Komplett kirurgisk reseksjon gir en overlevelsesrate på 90 % ved 10 år uten behov for adjuvant kjemoterapi eller stråling. Dessverre er en brutto total reseksjon ikke alltid mulig på grunn av plasseringen av svulsten og dens nærhet til vitale strukturer i hjernen. Hos pasienter med ufullstendig reseksjon er 10 års EFS opptil 74 % med strålebehandling. Imidlertid er toksisitet fra stråling, spesielt hos små barn, betydelig og inkluderer nevrokognitive forsinkelser, endokrinopatier, sekundær malignitet, ototoksisitet og vaskulopati. Derfor er de fleste eksperter enige om at standarden for omsorg hos små barn er å behandle lavgradige gliomer som krever adjuvant terapi etter kirurgisk reseksjon/biopsi, eller hvis svulster ikke er kirurgisk resektable med kjemoterapi først, for å utsette eller unngå stråling. Dette gjelder spesielt hos barn med NF-1, hvor risikoen for en sekundær malignitet etter strålebehandling kan være så høy som 50 % i løpet av barnets levetid.