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Uno studio che confronta due regimi contenenti carboplatino per bambini e giovani adulti con glioma di basso grado precedentemente non trattato

22 novembre 2024 aggiornato da: Alicia Lenzen

Uno studio di fase III che confronta due regimi contenenti carboplatino per bambini e giovani adulti con glioma di basso grado precedentemente non trattato

Questo studio sta cercando di imparare e capire se il farmaco chemioterapico chiamato carboplatino funziona così come la terapia standard. La terapia standard per il glioma di basso grado (LGG) nei bambini e nei giovani adulti utilizza una combinazione di carboplatino e vincristina. Studi sui bambini hanno dimostrato che l'uso del solo carboplatino promette di essere altrettanto efficace per il trattamento del LGG come terapia standard. Inoltre, questo studio cercherà di capire se il trattamento con carboplatino da solo è associato a una migliore qualità della vita per i pazienti LGG e le loro famiglie.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I gliomi di basso grado sono i tumori del sistema nervoso centrale (SNC) più comuni nella popolazione pediatrica. Sono costituiti da un gruppo eterogeneo di tumori classificati come grado I o II dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS). Ciò include i tumori astrocitari, oligodendrogliali, neuronali e misti glial-neuronali. Il comportamento clinico di questi tumori varia a seconda della localizzazione e dell'istologia. Il cervelletto è la sede più comune per i gliomi di basso grado, ma possono insorgere anche nel cervello, in strutture profonde della linea mediana come l'ipotalamo, il percorso ottico e, meno frequentemente, nel tronco encefalico.

Sebbene l'eziologia della maggior parte dei LGG infantili sia sconosciuta, i pazienti con neurofibromatosi di tipo 1 (NF-1) sono un raro gruppo predisposto allo sviluppo di tumori del sistema nervoso centrale. NF-1 è una malattia ereditaria che colpisce il sistema nervoso, gli occhi e la pelle. Inoltre, i bambini corrono un rischio maggiore di sviluppare la via ottica e gliomi ipotalamici di basso grado. Dal quindici al -20% dei pazienti con NF-1 svilupperà questi tumori e rappresentano fino al 70% dei tumori osservati in questa posizione. Nella metà dei pazienti con NF-1 e tumore delle vie ottiche, i pazienti non sono sintomatici e la massa viene trovata incidentalmente. Molti gliomi ottici nei pazienti con NF-1 seguono un decorso indolente e si stabilizzano senza intervento. I pazienti sono più comunemente trattati quando c'è un deterioramento della vista o un aumento sintomatico delle dimensioni del tumore. Sebbene sia stato riportato che la sopravvivenza libera da eventi (EFS) sia simile tra i pazienti NF1 e non-NF1, la sopravvivenza globale è più alta nei pazienti NF1.

La localizzazione, in quanto influisce sull'estensione della resezione chirurgica, gioca un ruolo chiave nella prognosi di tutti i pazienti con gliomi di basso grado. La resezione chirurgica completa offre un tasso di sopravvivenza del 90% a 10 anni senza spesso la necessità di chemioterapia o radiazioni adiuvanti. Sfortunatamente, una resezione totale grossolana non è sempre possibile a causa della posizione del tumore e della sua vicinanza a strutture vitali nel cervello. Nei pazienti con una resezione incompleta, l'EFS a 10 anni è fino al 74% con radioterapia. Tuttavia, la tossicità da radiazioni, specialmente nei bambini piccoli, è significativa e comprende ritardi neurocognitivi, endocrinopatie, neoplasie secondarie, ototossicità e vasculopatia. Pertanto, la maggior parte degli esperti concorda sul fatto che lo standard di cura nei bambini piccoli è quello di trattare i gliomi di basso grado che richiedono una terapia adiuvante dopo resezione/biopsia chirurgica, o i cui tumori non sono resecabili chirurgicamente con la chemioterapia prima, al fine di ritardare o evitare la radioterapia. Ciò è particolarmente vero nei bambini con NF-1, dove il rischio di un tumore maligno secondario dopo la radioterapia può raggiungere il 50% nel corso della vita del bambino.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

95

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Orlando Health, Inc.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hosptial of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • St. Vincent Peyton Manning Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5652
        • University of Michigan, C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110-1010
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63103-2006
        • Saint Louis University at SSM Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208-3479
        • Albany Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705-4682
        • Duke University Medical School
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308-1062
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404-1815
        • Dayton Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • American Family Children's Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wiscosin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi tumorale: gliomi di basso grado
  • I pazienti devono avere meno di 21 anni al momento dell'ingresso nello studio.
  • Tumore del sistema nervoso centrale. Pazienti con lesioni primarie del midollo spinale. Sono ammessi anche i pazienti con malattia metastatica.
  • Nessuna precedente terapia per il tumore ad eccezione dei corticosteroidi e della chirurgia.
  • Performance status: Karnofsky Performance Scale (KPS per > 16 anni di età) o Lansky Performance Score (LPS per ≤ 16 anni di età) ≥ 50 valutato entro due settimane prima della registrazione
  • Il disturbo convulsivo dovrebbe essere ben controllato.
  • Normale funzione degli organi e del midollo
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile non devono essere in gravidanza o in allattamento. Le pazienti di sesso femminile che hanno le mestruazioni e sono in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo prima dell'arruolamento.
  • I pazienti in età fertile o potenzialmente paterna devono essere disposti a utilizzare una forma di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico, che include l'astinenza, durante il trattamento in questo studio e per 6 mesi dopo l'ultima somministrazione del farmaco.
  • Capacità di comprensione del soggetto o genitore/tutore e disponibilità a firmare un documento di consenso/assenso informato scritto. Il consenso/assenso informato deve essere firmato prima della registrazione a questo studio.
  • Devono essere inviati blocchi di tessuto o vetrini. Se il tessuto non è disponibile, la sedia dello studio deve essere informata prima dell'iscrizione.

Criteri di esclusione:

  • Saranno esclusi i pazienti che stanno ricevendo altri agenti sperimentali o chemioterapici.
  • Pazienti con incapacità nota di tornare per le visite di follow-up o ottenere studi di follow-up necessari per valutare la tossicità della terapia.
  • Sono esclusi i pazienti con astrocitomi subepinidmici a cellule giganti. Saranno esclusi dallo studio i pazienti con tumori intrinseci del tronco encefalico del ponte.
  • Storia di reazioni di ipersensibilità attribuite a composti di composizione chimica o biologica simile alla chemioterapia a base di platino.
  • Sono esclusi i pazienti con malattia intercorrente incontrollata.
  • Sono escluse le donne in gravidanza o in allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Carboplatino e Vincristina

Induzione: 10 settimane di terapia con carboplatino e vincristina. Carboplatino 175 mg/m2 somministrare un'infusione endovenosa alle settimane 1, 2, 3, 4, 7, 8, 9, 10. Vincristina 1,5 mg/m2 (0,05 mg/kg se bambini di peso inferiore a 12 kg) (dose massima 2,0 mg) somministrare come infusione in bolo endovenoso nelle settimane 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10 .

Mantenimento: il mantenimento consiste in cicli di chemioterapia da 8, 6 settimane. Inizia alla settimana 12 di induzione o quando la conta periferica recupera con ANC >1.000/μL e conta piastrinica >100.000/μL. Ogni ciclo consisterà in 4 dosi settimanali di carboplatino, tre dosi settimanali di vincristina (somministrate in concomitanza con le prime 3 settimane di carboplatino), seguite da due settimane di riposo per un totale di 6 settimane. La manutenzione proseguirà per un totale di 8 cicli.

Carboplatino 175 mg/m2 come infusione continua IV nell'arco di 60 minuti nelle settimane 1, 2, 3, 4 di ciascun ciclo. Vincristina 1,5 mg/m2 (0,05 mg/kg per bambini < 12 kg) (dose massima 2,0 mg) infusione endovenosa in bolo alla settimana 1, 2, 3 di ciascun ciclo.
Droga: Carboplatino e Vincristina
Carboplatino 175 mg/m2 infusione e.v. Vincristina 1,5 mg/m2 e.v.
Droga: Carboplatino
Carboplatino 560 mg/m2 (o 19 mg/kg per i bambini di peso inferiore a 12 kg) IV
Sperimentale: Solo carboplatino

Il carboplatino viene somministrato una volta ogni quattro settimane. Ogni periodo di 4 settimane è considerato un ciclo. Il regime B durerà 13 cicli che equivalgono a un anno (52 settimane).

Carboplatino 560 mg/m2 (o 19 mg/kg per i bambini di peso inferiore a 12 kg) EV nell'arco di 1 ora ogni 4 settimane
Droga: Carboplatino e Vincristina
Carboplatino 175 mg/m2 infusione e.v. Vincristina 1,5 mg/m2 e.v.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: 3 anni
Confrontare la sopravvivenza libera da progressione (PFS) in pazienti con LGG precedentemente non trattato tra pazienti con e senza NF1 che utilizzano carboplatino/vincristina (standard di cura) rispetto a carboplatino come agente singolo (ricerca).
3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno riscontrato un miglioramento della qualità della vita valutato mediante un questionario sulla qualità della vita.
Lasso di tempo: settimana-6, settimana-12, mese-6, mese-12
Confrontare la QOL tra entrambi i regimi.
settimana-6, settimana-12, mese-6, mese-12
Tasso di risposta tumorale di ciascun regime, valutato mediante risonanza magnetica (MRI)
Lasso di tempo: 3 anni
Per stimare i tassi di risposta tumorale di ciascun regime.
3 anni
Numero di partecipanti che sperimentano tossicità in ciascun regime
Lasso di tempo: 3 anni
Per determinare la tossicità di ciascun regime
3 anni
Numero di mutazioni del proto-oncogene B-Raf, serina/treonina chinasi (BRAF) che hanno un'associazione con gli esiti clinici.
Lasso di tempo: 3 anni
Valutare i risultati molecolari e correlarli con i risultati clinici.
3 anni
Numero di aberrazioni rilevate attraverso il sequenziamento dell'intero esoma e dell'acido ribonucleico (RNA) che si coordinano con un risultato clinico.
Lasso di tempo: 3 anni
Valutare i risultati molecolari e correlarli con i risultati clinici.
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alicia Lenzen

Investigatori

  • Investigatore principale: Alicia Lenzen, MD, Attending

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2015

Completamento primario (Stimato)

31 agosto 2025

Completamento dello studio (Stimato)

30 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 maggio 2015

Primo Inserito (Stimato)

27 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LGG 14C03

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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