Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány, amely két karboplatint tartalmazó kezelést hasonlított össze korábban kezeletlen, alacsony fokú gliomában szenvedő gyermekek és fiatal felnőttek számára

2026. szeptember 1. frissítette: Alicia Lenzen

III. fázisú vizsgálat, amely két karboplatint tartalmazó kezelést hasonlít össze korábban kezeletlen, alacsony fokú gliomában szenvedő gyermekek és fiatal felnőttek számára

Ez a tanulmány megpróbálja megtanulni és megérteni, hogy a karboplatin nevű kemoterápiás gyógyszer jól működik-e, mint a szokásos terápia. Az alacsony fokozatú glioma (LGG) standard terápiája gyermekeknél és fiatal felnőtteknél a karboplatin és a vinkrisztin kombinációja. Gyermekekkel végzett vizsgálatok kimutatták, hogy a karboplatin önmagában történő alkalmazása az ígéret szerint ugyanolyan hatékony lesz az LGG kezelésében, mint a szokásos terápia. Ezenkívül ez a tanulmány megpróbálja megérteni, hogy a kizárólag karboplatinnal végzett kezelés összefüggésben áll-e az LGG-betegek és családjaik életminőségének javulásával.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az alacsony fokú gliomák a leggyakoribb központi idegrendszeri (CNS) daganatok a gyermekpopulációban. A daganatok heterogén csoportjából állnak, amelyeket az Egészségügyi Világszervezet (WHO) I. vagy II. fokozatába soroltak be. Ide tartoznak az asztrocita, oligodendrogliális, neuronális és vegyes glia-neuronális daganatok. Ezeknek a daganatoknak a klinikai viselkedése a lokalizációtól és a szövettantól függően változik. A kisagy az alacsony fokú gliomák leggyakoribb helye, de előfordulhatnak a nagyagyban, a mély középvonali struktúrákban, például a hipotalamuszban, az optikai pályában és ritkábban az agytörzsben is.

Bár a legtöbb gyermekkori LGG etiológiája ismeretlen, az 1-es típusú Neurofibromatosisban (NF-1) szenvedő betegek egy ritka csoport, akik hajlamosak központi idegrendszeri daganatok kialakulására. Az NF-1 egy öröklött betegség, amely az idegrendszert, a szemet és a bőrt érinti. Ezenkívül a gyermekek fokozott kockázatnak vannak kitéve az optikai útvonal és a hipotalamusz alacsony fokú gliómák kialakulásának. Az NF-1-betegek 15-20%-ánál alakulnak ki ezek a daganatok, és az ezen a helyen észlelt daganatok 70%-át teszik ki. Az NF-1-ben szenvedő és látóideg-daganatban szenvedő betegek felében a betegek nem tünetmentesek, és a tömeget véletlenül találják meg. Az NF-1-es betegekben sok optikai glióma indolens lefolyást követ, és beavatkozás nélkül stabilizálódik. A betegeket leggyakrabban akkor kezelik, ha látásuk romlik, vagy a daganat mérete tünetmentesen megnövekszik. Bár az eseménymentes túlélésről (EFS) hasonlónak számoltak az NF1-es és nem NF1-es betegek között, a teljes túlélés magasabb az NF1-es betegeknél.

A lokáció, mivel befolyásolja a műtéti reszekció mértékét, kulcsszerepet játszik minden alacsony fokú gliomában szenvedő beteg prognózisában. A teljes műtéti reszekció 90%-os túlélési arányt kínál 10 éves kor után, gyakran nincs szükség adjuváns kemoterápiára vagy sugárkezelésre. Sajnos a teljes reszekció nem mindig lehetséges a daganat elhelyezkedése és az agy létfontosságú struktúráihoz való közelsége miatt. A nem teljes reszekcióban szenvedő betegeknél a 10 éves EFS sugárkezelés esetén akár 74% is lehet. A sugárzás okozta toxicitás azonban, különösen kisgyermekeknél, jelentős, és magában foglalja a neurokognitív késéseket, az endokrinopátiákat, a másodlagos rosszindulatú daganatokat, az ototoxicitást és a vasculopathiát. Ezért a legtöbb szakértő egyetért abban, hogy a kisgyermekek ellátásának standardja az alacsony fokú gliómák kezelése, amelyek műtéti reszekció/biopszia után adjuváns terápiát igényelnek, vagy amelyek daganatai először kemoterápiával sebészileg nem eltávolíthatók, a sugárzás késleltetése vagy elkerülése érdekében. Ez különösen igaz az NF-1-ben szenvedő gyermekekre, ahol a sugárterápia után a másodlagos rosszindulatú daganatok kockázata akár 50% is lehet a gyermek életében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

95

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoeniz, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Orlando Health, Inc.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hosptial of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • St. Vincent Peyton Manning Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109-5652
        • University of Michigan, C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110-1010
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63103-2006
        • Saint Louis University at SSM Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok, 12208-3479
        • Albany Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705-4682
        • Duke University Medical School
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308-1062
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45404-1815
        • Dayton Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • American Family Children's Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Medical College of Wiscosin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 21 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Daganatdiagnózis: Alacsony fokú gliomák
  • A vizsgálatba való belépéskor a betegeknek 21 évesnél fiatalabbnak kell lenniük.
  • Központi idegrendszeri daganat. Elsődleges gerincvelői elváltozásban szenvedő betegek. Áttétes betegségben szenvedő betegek is megengedettek.
  • Kortikoszteroidok és műtétek kivételével a daganat korábban nem kezelt.
  • Teljesítmény állapota: Karnofsky Performance Scale (KPS 16 éves kor felett) vagy Lansky Performance Score (LPS ≤ 16 éves korig) ≥ 50 a regisztrációt megelőző két héten belül értékelve
  • A rohamzavart jól kontrollálni kell.
  • Normál szerv- és csontvelőműködés
  • Fogamzóképes korú nőbetegek nem lehetnek terhesek vagy szoptathatnak. A menstruált és fogamzóképes nőbetegeknek negatív szérum vagy vizelet terhességi tesztet kell végezniük a felvétel előtt.
  • A fogamzóképes vagy szülőképes betegeknek hajlandónak kell lenniük arra, hogy orvosilag elfogadható fogamzásgátlási formát alkalmazzanak, amely magában foglalja az absztinenciát is, a vizsgálat alatt és az utolsó gyógyszeradagolás után 6 hónapig.
  • Az alany vagy a szülő/gondviselő képessége az írásbeli, tájékozott beleegyező/hozzájárulási dokumentum aláírására és aláírására. A tájékozott hozzájárulást/hozzájárulást alá kell írni a tanulmányba való regisztráció előtt.
  • Szövetblokkokat vagy tárgylemezeket kell küldeni. Ha szövet nem áll rendelkezésre, a beiratkozás előtt értesíteni kell a tanulószéket.

Kizárási kritériumok:

  • Azok a betegek, akik bármilyen más vizsgálati vagy kemoterápiás szert kapnak, kizárásra kerülnek.
  • Olyan betegek, akikről ismert, hogy nem tudnak visszatérni utóellenőrzésre vagy a terápia toxicitásának értékeléséhez szükséges nyomon követési vizsgálatok elvégzésére.
  • A szubepenydmális óriássejtes asztrocitómában szenvedő betegek nem tartoznak ide. A hídon belüli agytörzsi daganatos betegeket kizárják a vizsgálatból.
  • A platina alapú kemoterápiához hasonló kémiai vagy biológiai összetételű vegyületeknek tulajdonított túlérzékenységi reakciók a kórtörténetében.
  • Azok a betegek, akiknek nem kontrollált, inter-currens betegségük van, nem tartoznak bele.
  • Terhes vagy szoptató nőstények kizárva.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Karboplatin és vinkrisztin

Indukció: 10 hetes karboplatin és vinkrisztin terápia. A 175 mg/m2 karboplatin iv. infúziót ad az 1., 2., 3., 4., 7., 8., 9., 10. héten. Vincristine 1,5 mg/m2 (0,05 mg/kg, ha a gyermek 12 kg-nál kisebb) (maximális adag 2,0 mg) IV bolus infúzióban adható be az 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8., 9., 10. héten .

Karbantartás: A karbantartás 8, 6 hetes kemoterápiás ciklusokból áll. Az indukció 12. hetével kezdődik, vagy amikor a perifériás számok helyreállnak, ha az ANC > 1000/µL és a vérlemezkeszám >100 000/µL. Minden ciklus heti 4 adag karboplatinból, heti három adag vinkrisztinből áll (a karboplatin első 3 hetében együtt adva), majd két hét pihenőből, összesen 6 hétig. A karbantartás összesen 8 ciklusig folytatódik.

Carboplatin 175 mg/m2 folyamatos IV infúzióban 60 percen keresztül minden ciklus 1., 2., 3. és 4. hetében. Vincristine 1,5 mg/m2 (0,05 mg/ttkg 12 kg alatti gyermekek számára) (maximális adag 2,0 mg) IV bolus infúzió minden ciklus 1., 2. és 3. hetén.
Drog: Karboplatin és vinkrisztin
Carboplatin 175 mg/m2 IV infúzió Vincristine 1,5 mg/m2 IV
Drog: Karboplatin
Carboplatin 560 mg/m2 (vagy 19 mg/kg 12 kg-nál kisebb súlyú gyermekek számára) IV
Kísérleti: Egyedül a karboplatin

A karboplatint négyhetente egyszer adják be. Minden 4 hetes időszak ciklusnak minősül. A B kezelés 13 cikluson át tart, ami egy évnek (52 hétnek) felel meg.

Carboplatin 560 mg/m2 (vagy 19 mg/ttkg 12 kg-nál kisebb testtömegű gyermekeknek) IV 1 órán keresztül 4 hetente
Drog: Karboplatin és vinkrisztin
Carboplatin 175 mg/m2 IV infúzió Vincristine 1,5 mg/m2 IV

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Progressziómentes túlélés
Időkeret: 3 év
A progressziómentes túlélés (PFS) összehasonlítása a korábban nem kezelt LGG-ben szenvedő betegeknél az NF1-es és nem NF1-es betegek között, akik karboplatint/vinkrisztint alkalmaztak (standard ellátás) és az egyszeri hatóanyagú karboplatinnal (kutatás).
3 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akik életminőség-kérdőív alapján javult az életminőség.
Időkeret: hét-6, hét-12, hónap-6, hónap-12
A QOL összehasonlítása a két kezelési mód között.
hét-6, hét-12, hónap-6, hónap-12
Az egyes sémák daganatválaszának aránya, mágneses rezonancia képalkotással (MRI) értékelve
Időkeret: 3 év
Az egyes sémák daganatválaszának becslése.
3 év
Azon résztvevők száma, akik toxicitást tapasztalnak az egyes kezelési rendek során
Időkeret: 3 év
Az egyes kezelési rendek toxicitásának meghatározása
3 év
A B-Raf proto-onkogén, szerin/treonin kináz (BRAF) mutációk száma, amelyek összefüggésben vannak a klinikai kimenetelekkel.
Időkeret: 3 év
A molekuláris eredmények értékelése és a klinikai eredménnyel való összefüggés.
3 év
A teljes exome és ribonukleinsav (RNS) szekvenálás során talált rendellenességek száma, amelyek összhangban vannak a klinikai eredménnyel.
Időkeret: 3 év
A molekuláris eredmények értékelése és a klinikai eredménnyel való összefüggés.
3 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alicia Lenzen

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Alicia Lenzen, MD, Attending

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2025. augusztus 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2025. november 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. április 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. május 22.

Első közzététel (Becsült)

2015. május 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 1.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LGG 14C03

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel