英夫利昔单抗剂量递增在患有炎症性肠病的儿科参与者中的疗效和安全性研究 (ADAPT)
2025年1月31日 更新者：Janssen Scientific Affairs, LLC
一项关于炎症性肠病儿科患者血清英夫利昔单抗浓度和剂量递增的疗效和安全性的 4 期、多中心、开放标签研究
本研究的目的是评估失去临床反应时的血清英夫利昔单抗谷浓度是否会识别患有炎症性肠病 (IBD) 的儿科参与者，他们将从目前批准剂量以上的剂量增加中获益（恢复临床反应）[5每 8 周 (q8wk) 毫克 (mg)/千克 (kg)] 以及该剂量递增的安全性。
研究概览
详细说明
这是一项针对儿科英夫利昔单抗的多中心（超过一家医院或医学院团队从事医学研究）、前瞻性（研究参与者及时向前）、开放标签（所有人都知道干预的身份）研究患有炎症性肠病的参与者。
该研究包括 3 个阶段：筛选阶段（最多 4 周）、开放标签治疗阶段（56 周）和后续安全阶段（8 周）。
每个参与者参与研究的持续时间约为 68 周（包括筛选期）。
在整个研究过程中，将监测参与者的疗效和安全性结果。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
53
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、加拿大
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Ontario
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Hamilton、Ontario、加拿大
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London、Ontario、加拿大
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Toronto、Ontario、加拿大
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大
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Sherbrooke、Quebec、加拿大
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国
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California
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Los Angeles、California、美国
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San Francisco、California、美国
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、美国
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Delaware
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Wilmington、Delaware、美国
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国
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Peoria、Illinois、美国
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国
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Louisiana
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Shreveport、Louisiana、美国
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Maine
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Portland、Maine、美国
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国
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Waltham、Massachusetts、美国
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国
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Saint Paul、Minnesota、美国
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国
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New York
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Mineola、New York、美国
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New York、New York、美国
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Stony Brook、New York、美国
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国
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Texas
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Dallas、Texas、美国
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Fort Worth、Texas、美国
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Virginia
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Fairfax、Virginia、美国
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 16年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在进入研究之前必须有克罗恩病 (CD) 或溃疡性结肠炎 (UC) 的活检确诊
- 必须符合方案中指定的伴随药物稳定性标准
- 根据协议中指定的结核病 (TB) 筛选标准被认为符合条件
- 肠道病原体的粪便结果必须为阴性。 粪便研究必须包括粪便培养和艰难梭菌毒素测定。 只要在第 0 周英夫利昔单抗首次给药前 4 个月内进行粪便检查，这些检查就必须在筛选期间或当前疾病恶化期间进行
- 必须具有协议中指定的筛选实验室测试结果
- 在筛选之前，所有免疫接种必须与当前针对免疫抑制参与者的当地免疫指南一致
- 不得停止英夫利昔单抗治疗
排除标准：
- 在筛选前的 2 个月内，不得要求或不得要求对活动性胃肠道出血、腹膜炎、肠梗阻或需要手术引流的腹内或胰腺脓肿或其他可能混淆英夫利昔单抗治疗获益评估的情况进行手术
- 筛选前 6 个月内不得存在结肠或小肠梗阻或有此病史，通过客观放射学或内窥镜证据证实狭窄并导致梗阻（例如，钡射线照片上靠近狭窄处的结肠或小肠扩张或在内窥镜检查时无法穿过狭窄）
- 不得有 CD 的局部表现，例如瘘管、狭窄、脓肿或可能需要手术治疗的其他疾病并发症。 允许不适合手术的肠外瘘
- 不得有造口
- 不得有记录的短肠综合征（切除的小肠总数超过 100 厘米）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：剂量递增组
参与者必须完成：a) 在第 0、2 和 6 周推荐的 5 毫克 (mg)/千克 (kg) 英夫利昔单抗诱导给药方案，随后每 8 周 (q8wk) 至少接受 1 次 5 mg/kg 的维持剂量;或 b) 剂量 >6 mg/kg 的诱导方案，并且已接受至少 2 次 5 mg/kg q8wk 维持剂量，并且在最近一次 5 mg/kg 维持剂量后至少 28 天内有临床反应； c) 在过去 6 个月内维持剂量 >6 mg/kg 并且至少 2 次 5 mg/kg q8wk 维持剂量在最近一次 5 mg/kg 维持剂量后至少 28 天内有临床反应； d) 对于已完成推荐的英夫利昔单抗诱导给药方案的参与者，在第一次或随后的 q8wk 维持剂量英夫利昔单抗 5 mg/kg 后，或在最近一次（第二次或之后）每 q8wk 维持剂量英夫利昔单抗 5 mg/kg 后，必须失去临床反应kg 对于采用剂量 >6 mg/kg 或之前维持剂量 >6 mg/kg 的诱导方案的参与者。
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剂量递增组的参与者将在丧失反应时将剂量从英夫利昔单抗 5 mg/kg q8w 增加到 10 mg/kg q8w。
参考组的参与者将维持每 8 周 5 mg/kg 的英夫利昔单抗。
其他名称：
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实验性的：参照组
参与者必须完成：a) 在第 0、2 和 6 周推荐的 5 mg/kg 英夫利昔单抗诱导给药方案，并且在至少 1 次 5 mg/kg q8wk 维持剂量后保持对英夫利昔单抗的稳定临床反应；或 b) 剂量 >6 mg/kg 的诱导方案，每 8 周至少接受 2 次 5 mg/kg 维持剂量，并且在最近一次 5 mg/kg 维持剂量 5 mg/ 后维持临床反应至少 28 天公斤维持剂量；或 c) 在过去 6 个月内维持剂量 >6 mg/kg 并且每 8 周至少接受 2 次 5 mg/kg 维持剂量，并且在最近一次 5 mg/kg 维持剂量 5 mg 后维持临床反应至少 28 天/kg 维持剂量。
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剂量递增组的参与者将在丧失反应时将剂量从英夫利昔单抗 5 mg/kg q8w 增加到 10 mg/kg q8w。
参考组的参与者将维持每 8 周 5 mg/kg 的英夫利昔单抗。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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根据克罗恩病 (CD) 参与者的儿科克罗恩病活动指数 (PCDAI) 评估剂量递增后第 16 周的临床反应
大体时间：第 16 周
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临床反应定义为克罗恩病 (CD) 参与者 PCDAI 较基线下降大于或等于（>=）15 分且总分小于或等于（<=）30 分。
PCDAI包括三个病史项目（腹痛、稀便次数、一般健康状况）、五个体格检查项目（腹部检查、直肠周围疾病、肠外表现、体重、身高）和三个实验室检查（血细胞比容、白蛋白、红细胞沉降率） .
除血细胞比容和红细胞沉降率分别记为 0、2.5 或 5 分外，其他项目均以三分制（0 分、5 分或 10 分）计分。
PCDAI 分数范围从零到 125，分数越高表示疾病越活跃。
该 OM 的数据计划仅针对剂量递增 (DE) 组进行分析。
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第 16 周
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根据溃疡性结肠炎 (UC) 参与者的 Mayo 评分评估剂量递增后第 16 周的临床反应
大体时间：第 16 周
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根据 Mayo 评分的临床反应定义为部分 Mayo 评分从基线下降 >= 2 分和 >= 30% (%) 并且直肠出血子分数下降 >= 1 分或达到绝对子分数小于或等于 (<=) 1 分（对于 UC 参与者）。
部分梅奥评分是没有内窥镜检查的梅奥评分，范围从 0（正常或非活动性疾病）到 9（严重疾病），计算为 3 个子分数（大便频率、直肠出血和医生的整体评估 [PGA]）的总和，每个分数范围从 0 到 3（0=正常，1=轻度，2=中度，3=重度）。
此 OM 的数据计划仅针对 DE 组进行分析。
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第 16 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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剂量递增后持续 56 周的临床反应
大体时间：直到第 56 周
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第 56 周的持续临床反应定义为在第 16 周达到主要 OM 定义的临床反应并在剂量递增后 1 年（第 56 周）保持临床反应。
临床反应定义为 PCDAI 较基线下降 >= 15 分且总分 =< 30 分（对于 CD 参与者）和部分 Mayo 分数较基线下降 >=2 分且 >=30% 和直肠出血子评分降低 >= 1 分或绝对子评分达到 =< 分（对于 UC 参与者）。
此 OM 的数据计划仅针对 DE 组进行分析。
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直到第 56 周
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CD 参与者在第 16 周和第 56 周的 PCDAI 腹痛和稀便/水样便频率分项评分相对于基线的变化
大体时间：基线、第 16 周和第 56 周
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使用 PCDAI 的相关分项评分评估腹部和稀便/水样便频率。
PCDAI包括三个病史项目（腹痛、稀便次数、一般健康状况）、五个体格检查项目（腹部检查、直肠周围疾病、肠外表现、体重、身高）和三个实验室检查（血细胞比容、白蛋白、红细胞沉降率） .
除血细胞比容和红细胞沉降率分别记为 0、2.5 或 5 分外，其他项目均以三分制（0 分、5 分或 10 分）计分。
PCDAI 分数范围从零到 125，分数越高表示疾病越活跃。
此 OM 的数据计划仅针对 DE 组进行分析。
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基线、第 16 周和第 56 周
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CD 参与者在第 16 周和第 56 周使用 Wong-Baker FACES 量表改变腹痛基线
大体时间：基线、第 16 周和第 56 周
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报告了 CD 参与者在第 16 周和第 56 周时使用 Wong-Baker FACES 量表腹痛相对于基线的变化。
Wong-Baker FACES Pain Scale 是一种结合了图片和数字的疼痛量表，可以让 3 岁以上的儿童对疼痛进行评分。该量表显示了一系列的面孔，从 0 分的快乐脸、“没有受伤”到10 点“最痛”时的哭脸。
参与者必须选择最能描述他们感受的面孔。
此 OM 的数据计划仅针对 DE 组进行分析。
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基线、第 16 周和第 56 周
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CD 参与者在第 16 周和第 56 周时基于 PCDAI 评分的绝对排便频率相对于基线的变化
大体时间：基线、第 16 周和第 56 周
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报告了 CD 参与者在第 16 周和第 56 周时绝对排便频率相对于基线的变化。
PCDAI包括三个病史项目（腹痛、稀便次数、一般健康状况）、五个体格检查项目（腹部检查、直肠周围疾病、肠外表现、体重、身高）和三个实验室检查（血细胞比容、白蛋白、红细胞沉降率） .
除血细胞比容和红细胞沉降率分别记为 0、2.5 或 5 分外，其他项目均以三分制（0 分、5 分或 10 分）计分。
PCDAI 分数范围从零到 125，分数越高表示疾病越活跃。
=<1分的绝对排便频率分值表示轻度疾病。
此 OM 的数据计划仅针对 DE 组进行分析。
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基线、第 16 周和第 56 周
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UC 参与者第 16 周和第 56 周部分 Mayo 评分的大便频率子评分相对于基线的变化
大体时间：基线、第 16 周和第 56 周
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报告了 UC 参与者在第 16 周和第 56 周时部分 Mayo 评分的大便频率子评分相对于基线的变化。
部分梅奥评分是没有内窥镜检查的梅奥评分，范围从 0（正常或非活动性疾病）到 9（严重疾病），计算为 3 个子分数（大便频率、直肠出血和 PGA）的总和，每个分数从 0 到 3（ 0=正常，1=轻度，2=中度，3=重度）。
<= 1 分的绝对排便频率分值表示轻度疾病。
分数越高表明疾病越严重。
此 OM 的数据计划仅针对 DE 组进行分析。
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基线、第 16 周和第 56 周
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UC 参与者第 16 周和第 56 周时部分 Mayo 评分的直肠出血子评分相对于基线的变化
大体时间：基线、第 16 周和第 56 周
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报告了 UC 参与者在第 16 周和第 56 周时部分 Mayo 评分的直肠出血子评分相对于基线的变化。
部分梅奥评分是没有内窥镜检查的梅奥评分，范围从 0（正常或非活动性疾病）到 9（严重疾病），计算为 3 个子分数（大便频率、直肠出血和 PGA）的总和，每个分数从 0 到 3（ 0=正常，1=轻度，2=中度，3=重度）。
<= 1 分的绝对直肠出血分值表示轻度疾病。
分数越高表明疾病越严重。
此 OM 的数据计划仅针对 DE 组进行分析。
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基线、第 16 周和第 56 周
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UC 参与者在第 16 周和第 56 周使用 Wong-Baker FACES 量表从基线改变腹痛
大体时间：基线、第 16 周和第 56 周
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报告了 UC 参与者在第 16 周和第 56 周时使用 Wong-Baker FACES 量表腹痛相对于基线的变化。
Wong-Baker FACES Pain Scale 是一种结合了图片和数字的疼痛量表，可以让 3 岁以上的儿童对疼痛进行评分。该量表显示了一系列的面孔，从 0 分的快乐脸、“没有受伤”到10 点“最痛”时的哭脸。
参与者必须选择最能描述他们感受的面孔。
此 OM 的数据计划仅针对 DE 组进行分析。
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基线、第 16 周和第 56 周
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UC 参与者第 16 周和第 56 周绝对大便频率相对于基线的变化
大体时间：基线、第 16 周和第 56 周
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报告了 UC 参与者在第 16 周和第 56 周时绝对排便频率相对于基线的变化。
此 OM 的数据计划仅针对 DE 组进行分析。
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基线、第 16 周和第 56 周
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Wong-Baker FACES 量表与第 16 周临床缓解和反应的相关性
大体时间：第 16 周
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Wong-Baker FACES Pain Scale 是一种结合了图片和数字的疼痛量表，可以让 3 岁以上的儿童对疼痛进行评分。该量表显示了一系列的面孔，从 0 分的快乐脸、“没有受伤”到10 点“最痛”时的哭脸。
此 OM 的数据计划仅针对 DE 组进行分析。
由于收集的数据不足以进行分析，因此未对假设（回归模型）进行统计检验。
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第 16 周
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腹痛 PCDAI 子评分与 CD 参与者的 Wong-Baker 面部量表之间的关系
大体时间：第 16 和 56 周
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PCDAI 是经过验证的临床工具，用于评估儿科 CD 参与者的疾病严重程度。
PCDAI收集与疾病相关的变量信息：稀便总数、腹痛和一般健康状况（由参与者或参与者的法定代表评分）；肠外表现；腹部包块、直肠周围疾病的体检；体重变化，身高变化或身高速度；血细胞比容；红细胞沉降率；白蛋白。
PCDAI 分数计算为单个组件分数的总和，范围为 0-100 分。
Wong-Baker FACES 疼痛量表结合了图片和数字，可以让 3 岁以上的儿童对疼痛进行评分。量表显示了一系列的面孔，从 0 分的快乐脸、“没有受伤”到 10 分的哭脸“最疼” .
此 OM 的数据计划仅针对 DE 组进行分析。
由于收集的数据不足以进行分析，因此未对假设（回归模型）进行统计检验。
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第 16 和 56 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Janssen Scientific Affairs, LLC Clinical Trial、Janssen Scientific Affairs, LLC
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年4月1日
初级完成 (实际的)
2019年7月1日
研究完成 (实际的)
2019年7月1日
研究注册日期
首次提交
2015年10月1日
首先提交符合 QC 标准的
2015年10月1日
首次发布 (估计的)
2015年10月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年1月31日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.