Macitentan 治疗肺移植后器官排斥反应
MACITENTAN 治疗肺移植后慢性肺同种异体移植物功能障碍 (CLAD) 的潜在疗法
研究概览
详细说明
采用“大鼠气管同种异体移植模型”的初步研究表明,使用 ERA 拮抗剂 BOSENTAN (100 mg/kg) 可改善与肾素-血管紧张素和内皮素系统相关的纤维气道闭塞。 临床研究确实表明,促有丝分裂和促纤维化肽 ET-1 可能代表临床 BOS 中的潜在生物标志物。 在移植后 3 个月和 12 个与 BOS。 其他研究进一步证明,在没有免疫抑制治疗的情况下,慢性 ET(A) 受体阻断剂对大鼠异位心脏移植慢性排斥反应模型中炎症趋化因子的血浆水平和转录调节具有明显的抑制作用。
MACITENTAN 是一种新型的竞争性 ERA,其受体解离动力学明显慢于目前批准的 ERA,它可能代表移植后进行性 CLAD 患者的新希望。 MACITENTAN 的疗效在 IPF 的探索性 II 期 MUSIC 试验中并未实现,主要终点指标是用力肺活量 (FVC),但是,CLAD 与 IPF 的病理生物学机制存在差异,因此不应排除进行单独的治疗试验。 此外,用 MACITENTAN 及其主要代谢物 (ACT-132577) 进行体外治疗可减少系统性硬化症纤维化皮肤损伤中真皮成纤维细胞对 α 平滑肌肌动蛋白的加工,因此为潜在的疾病调节提供了重要希望。 最重要的是,MUSIC 试验进一步证明了这种药物治疗在 178 名 IPF 患者中的“临床安全性”,平均药物暴露时间约为 14 个月,肝功能异常发生率研究没有统计学差异。 MACITENTAN 的近期药代动力学研究表明,与细胞色素 P4503A4 相比,用于同时进行的移植后免疫抑制类型治疗(如环孢菌素、他克莫司和吗替麦考酚酯)没有“临床显着”的药物相互作用;同时还观察到与经常使用的“唑类抗生素”的相互作用微不足道。
研究类型
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
学习地点
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90095
- University of Califonia, Los Angeles
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准:
- UCLA单侧或双侧肺移植受者,年龄:21-65岁。
- 可能怀孕的育龄女性必须根据 FDA 对“ERA 医疗”的要求实施适当的避孕措施,并强制每月监测尿液或血清妊娠试验。
- 没有并发临床显着的慢性肝病
- 筛查超声心动图(按照通常的移植后护理标准进行),LVEF > 40%,对于“LV 舒张功能障碍”仅为“I 级”或更低。
- 非插管、完全走动的患者,他们可以为办公室肺量计和 DCO 和 6MWD(无气管切开术)进行呼吸操作。
- 共有 20 名 BOS I 或 II 期患者,随机双盲分配至“标准治疗 + 安慰剂”与“标准治疗 + MACITENTAN”组。
- 实验室“安全研究”已经在移植后患者的慢性免疫抑制方案的背景下进行常规监测,包括:综合代谢组、他克莫司谷水平、B 型钠尿肽 (BNP)、CBC + 血小板计数。
- 该研究的“生理”结果已被视为肺移植受者的“护理标准”,包括:支气管扩张剂前后基于办公室的肺活量测定、校正 DCO、六分钟步行距离 + BORG 评分评估 (6MWD),间隔时间为在肺移植门诊常规随访预约期间 1-3 个月。
排除标准:
- UCLA单侧或双侧肺移植受者,年龄:65岁以上。
- 可能怀孕的育龄女性拒绝按照 FDA 对“ERA 医疗”的要求实施适当的避孕措施,强制每月监测尿液或血清妊娠试验或怀孕。
- 并发有临床意义的慢性肝病
- 插管患者
- 无法进行办公室肺量计和 DCO 和 6MWD(无气管切开术)呼吸操作的患者。
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
安慰剂比较:安慰剂
每天一次,每次 10 毫克
|
|
|
有源比较器:积极的
10mg macitentan 每天一次
|
其他名称:
|
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
FEV1 的测量
大体时间:治疗六个月
|
肺功能丧失 (FEV1) 的线性化斜率 / 月
|
治疗六个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
FEV1 的测量
大体时间:一、三、六和十二个月
|
FEV1 的绝对变化
|
一、三、六和十二个月
|
|
六分钟步行的测量
大体时间:一、三、六和十二个月
|
患者步行六分钟 (6MW) 距离的运动耐量
|
一、三、六和十二个月
|
|
脉搏血氧仪的测量
大体时间:一、三、六和十二个月
|
移动期间的最小脉搏血氧饱和度 (SpO2)
|
一、三、六和十二个月
|
|
扩散能力的测量
大体时间:一、三、六和十二个月
|
校正扩散能力 (DCO)
|
一、三、六和十二个月
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
BNP 实验室价值观
大体时间:一、三、六和十二个月
|
法国国民党价值观
|
一、三、六和十二个月
|
|
肌酐清除率实验室值
大体时间:一、三、六和十二个月
|
肌酐清除率
|
一、三、六和十二个月
|
|
血清内皮素 1 实验室值
大体时间:一、三、六和十二个月
|
血清内皮素-1 值
|
一、三、六和十二个月
|
合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员:David J Ross, MD、University of California, Los Angeles
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (预期的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 14-001710
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)?
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.