骨髓增生异常综合征或骨髓增生异常综合征/骨髓增生性肿瘤 (MDS/MPN) 患者冻干黑树莓 (BRB) 的低甲基化特性
2022年10月11日 更新者：Ehab L Atallah
研究骨髓增生异常综合征或骨髓增生异常综合征/骨髓增生性肿瘤 (MDS/MPN) 患者冻干黑树莓 (BRB) 低甲基化特性的初步研究
这是一项评估疗效和甲基化的 II 期单组试验研究。
本研究的总体目标是评估黑树莓对骨髓增生异常综合征或骨髓增生异常综合征/骨髓增生性肿瘤患者的全身影响。
21 名 MDS 患者将接受 25 克（2 次/天）口服 BRB 粉末治疗。
研究概览
详细说明
研究理由：
诸如阿扎胞苷和地西他滨之类的低甲基化剂 (HMA) 是 FDA 批准的用于 MDS 患者的疗法。 大约 50% 的患者对 HMA 有反应。 此外，与其他疗法相比，HMA 改善了 MDS 患者的生存和生活质量。
临床前研究表明，黑树莓 (BRB) 在接受 BRB 处理的小鼠的结肠、血液、脾脏和骨髓中具有低甲基化作用。 本研究的目的是评估 MDS 或 MDS/MPN 患者在补充 BRB 的三个周期（一个周期 = 28 天）中 BRB 的低甲基化特性。
主要目标：
评价冷冻干燥的黑树莓 (BRB) 在骨髓增生异常综合征或骨髓增生异常综合征/骨髓增生性肿瘤 (MDS/MPN) 患者外周血中的潜在低甲基化作用在三个周期的 BRB 给药后。
次要目标：
- 评估 BRBs 对 MDS 或 MDS/MPN 患者的毒性。
- 根据修改后的国际工作组 (IWG) 标准（附录 2）评估 MDS 或 MDS/MPN 患者的血液学反应，无论初始血细胞计数如何。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
23
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Froedtert & the Medical College of Wisconsin
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患者必须确诊为骨髓增生异常综合征或骨髓增生异常综合征/骨髓增生性肿瘤 (MDS/MPN)，并经骨髓活检/抽吸证实。
正在接受或接受以下治疗的血细胞减少症患者（研究前八周内血细胞计数低于机构正常下限）：
- 红细胞输注
- 观察
- 血小板输注
- 促红细胞生成素
- 粒细胞集落刺激因子
- 粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子
- 九头蛇
- 年龄 > 18 岁。
- 预计预期寿命至少为 12 周。
- 预计患者在研究期间将继续接受相同的治疗。
- 没有适应症和/或不能耐受低甲基化剂的患者有资格参加该研究。
生殖要求：
女性患者必须满足以下条件之一：
- 筛查访视前绝经至少一年，或
- 手术无菌，或
- 如果女性有生育能力，同意从签署知情同意书到最后一次服用研究药物后 30 天采取两种有效的避孕方法，并且
- 还必须遵守任何针对特定治疗的妊娠预防计划的指南（如果适用），或者
- 当这符合受试者的首选和通常的生活方式时，同意实行真正的禁欲。 （定期禁欲[例如，日历、排卵、症状体温、排卵后方法]和戒断是不可接受的避孕方法。）
男性患者，即使已通过手术绝育（即输精管切除术后状态），也必须同意以下其中一项：
- 在整个研究治疗期间和最后一次研究药物给药后 30 天内实施有效的屏障避孕，或
- 还必须遵守任何针对特定治疗的妊娠预防计划的指南（如果适用），或者
- 当这符合受试者的首选和通常的生活方式时，同意实行真正的禁欲。 （定期禁欲[例如，日历、排卵、症状体温、排卵后方法]和戒断是不可接受的避孕方法。）
- 能够理解书面知情同意书，并愿意签署。
排除标准：
符合以下任何排除标准的潜在受试者没有资格参与该研究。
- 以前接受过去甲基化药物。
- 对黑莓过敏。
- 无法吞咽口服药物。
- 无法或不愿遵守 BRB 管理要求。
- 不受控制的并发疾病，包括但不限于症状性充血性心力衰竭或精神疾病/社交情况，根据治疗研究者的判断，这些疾病会限制对研究要求的遵守。
- 抗菌或抗病毒治疗不能很好地控制活动性感染。
- 孕妇或哺乳期妇女。
- 在本试验开始后 14 天内和整个试验期间，与未包括在本试验中的其他研究药物一起参与临床试验。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：饮食干预
冻干黑树莓粉给药。
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25 克（2 次/天）冻干黑树莓粉在 8 盎司水中口服，持续 12 周。
如果患者对 BRBs 耐受良好并且从治疗中获益，他或她将继续治疗最多 48 周。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生 3 级或更高严重不良事件的患者人数。
大体时间：长达 52 周
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使用国家癌症研究所 (NCI) 不良事件通用术语标准 (CTCAE) 4.0 版评估的不良事件；每四个星期对患者进行一次毒性评估。
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长达 52 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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显示响应的受试者数量。
大体时间：长达 52 周
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在接受 BRB 时，将根据修改后的国际工作组反应标准评估受试者的最佳临床反应。
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长达 52 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年6月5日
初级完成 (实际的)
2019年6月1日
研究完成 (实际的)
2021年5月28日
研究注册日期
首次提交
2017年2月23日
首先提交符合 QC 标准的
2017年5月2日
首次发布 (实际的)
2017年5月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年11月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年10月11日
最后验证
2022年10月1日
更多信息
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