Proprietà ipometilanti dei lamponi neri liofilizzati (BRB) in pazienti con sindrome mielodisplastica o sindrome mielodisplastica/neoplasia mieloproliferativa (MDS/MPN)

Criterio di inclusione:

1. I pazienti devono avere una diagnosi confermata di sindrome mielodisplastica o sindrome mielodisplastica/neoplasia mieloproliferativa (MDS/MPN) comprovata da biopsia/aspirato del midollo osseo.

2. Pazienti con citopenie (conta delle cellule del sangue inferiore al limite inferiore normale istituzionale entro le otto settimane precedenti lo studio) che stanno ricevendo o hanno ricevuto:

   • trasfusioni di globuli rossi
   • osservazione
   • trasfusioni di piastrine
   • eritropoietina
   • Fattori stimolanti le colonie di granulociti
   • fattori stimolanti le colonie di granulociti-macrofagi
   • idrea
3. Età >18 anni.
4. Aspettativa di vita prevista di almeno 12 settimane.
5. Ci si deve aspettare che i pazienti continuino con la stessa terapia per il periodo dello studio.
6. I pazienti che non hanno un'indicazione e/o non sono in grado di tollerare un agente ipometilante sono eleggibili per lo studio.

7. Requisiti riproduttivi:

   Le pazienti di sesso femminile devono soddisfare uno dei seguenti requisiti:

   • Postmenopausa da almeno un anno prima della visita di screening, o
   • Chirurgicamente sterile, o
   • Se le donne sono in età fertile, accetti di praticare due metodi contraccettivi efficaci dal momento della firma del modulo di consenso informato fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio, E
   • Deve inoltre aderire alle linee guida di qualsiasi programma di prevenzione della gravidanza specifico per il trattamento, se applicabile, o
   • Accetta di praticare la vera astinenza quando questa è in linea con lo stile di vita preferito e abituale del soggetto. (L'astinenza periodica [ad esempio, calendario, ovulazione, sintotermico, metodi postovulazione] e l'astinenza non sono metodi contraccettivi accettabili.)

   I pazienti di sesso maschile, anche se sterilizzati chirurgicamente (ovvero, stato postvasectomia), devono accettare una delle seguenti condizioni:

   • Praticare una contraccezione di barriera efficace durante l'intero periodo di trattamento dello studio e fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio, OPPURE
   • Deve inoltre aderire alle linee guida di qualsiasi programma di prevenzione della gravidanza specifico per il trattamento, se applicabile, OPPURE
   • Accetta di praticare la vera astinenza quando questa è in linea con lo stile di vita preferito e abituale del soggetto. (L'astinenza periodica [ad esempio, calendario, ovulazione, sintotermico, metodi postovulazione] e l'astinenza non sono metodi contraccettivi accettabili.)
8. Capacità di comprendere un documento di consenso informato scritto e disponibilità a firmarlo.

Criteri di esclusione:

Un potenziale soggetto che soddisfi uno dei seguenti criteri di esclusione non è idoneo a partecipare allo studio.

1. Agenti ipometilanti precedentemente ricevuti.
2. Allergia ai lamponi neri.
3. Incapacità di deglutire farmaci per via orale.
4. Incapacità o riluttanza a rispettare i requisiti dell'amministrazione BRB.
5. Malattie intercorrenti incontrollate, incluse, ma non limitate a, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica o malattie psichiatriche / situazioni sociali, che, a discrezione del ricercatore curante, limiterebbero la conformità ai requisiti dello studio.
6. Infezione attiva non ben controllata dalla terapia antibatterica o antivirale.
7. Donne in gravidanza o in allattamento.
8. Partecipazione a studi clinici con altri agenti sperimentali non inclusi in questo studio, entro 14 giorni dall'inizio di questo studio e per tutta la durata di questo studio.