新型诊断和治疗方法在儿童癫痫和神经发育异常中的应用。 (EPIMARKER)
基于雷帕霉素哺乳动物靶点-mTOR 依赖性癫痫的临床和细胞模型，新型诊断和治疗方法在儿童癫痫和神经发育异常中的应用。
研究概览
详细说明
EPIMARKER 的临床部分由 2 项关于结节性硬化症综合征 -TSC 儿童癫痫进展的前瞻性研究（WP1 和 WP2）组成，在 2 个地点进行：华沙医科大学 -WUM 和儿童记忆健康研究所 - IPCZD，波兰。
WP1 和 WP2 旨在进行研究，但所得数据和样本将在工作包 3-12 (WP3-12) 中进行分析和使用。
WP1 中的临床研究 纳入标准：明确诊断为 TSC 的男性或女性儿童（Roach 1998），年龄不超过 4 岁，根据临床发作或癫痫发作前 1-7 天内脑电图上的癫痫样变化确定癫痫诊断基线，护理人员的书面知情同意书。
研究概述：每个受试者将被跟踪 12 个月。 将通过连续视频脑电图 (vEEG) 记录和每 3 个月进行的临床调查来跟踪癫痫。 除了患者的病史外，还将收集癫痫发作日记、神经影像学研究和神经心理学检查的数据。 用于生物标志物研究的血样将在研究开始时、耐药性癫痫发作开始时或 6 个月后（以适用者为准）以及随访结束时对参与该项目的所有患者进行采集。 将比较在对标准癫痫发作和耐药癫痫发作有反应的儿童中获得的数据。
样本量：我们计划在 12 个月内将 60 名 TSC 患者纳入 Epimarker 的 WP1。 根据我们的初步结果和对 TSC 的广泛经验，我们预测大约 50% 的患者会出现耐药性癫痫发作，而 50% 的患者会对标准治疗有反应（Jozwiak 2011） 研究终点：本研究的主要临床终点是收集所有受试者的一组临床、分子和脑电图源数据。
WP2 中的临床研究 纳入标准：明确诊断为 TSC（Roach 标准：Roach 1998）和癫痫的男性或女性儿童，年龄不超过 16 岁，无癫痫发作，已决定停用抗癫痫药物，并签署知情同意书照顾者。
研究概述：每个受试者将被跟踪 12 个月。 在研究开始时，所有受试者的抗癫痫药物将在 3 个月内停用。 癫痫将通过连续视频脑电图记录和每 3 个月进行的临床调查进行跟踪。 除了患者的病史外，还将收集癫痫发作日记、神经影像学研究和神经心理学检查的数据。 反复发作的患者将按照现行标准接受抗癫痫治疗。 用于生物标志物研究的血样将在研究开始时、停药结束时、复发性癫痫发作时和随访结束时收集参与该项目的所有患者。 将对随访结束时无癫痫发作的儿童和反复发作的患者获得的数据进行比较。
样本量：我们计划在 12 个月内将 60 名 TSC 患者纳入 Epimarker 的 WP2。 根据我们的初步结果和对 TSC 的广泛经验，我们预测大约 50% 的患者会出现复发性癫痫发作，而 50% 的患者将保持无癫痫发作（未发表的数据）。
研究终点：本研究的主要临床终点是收集所有受试者的一组临床、分子和 EEG 源数据。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
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Warsaw、波兰、05-091
- 招聘中
- Medical University of Warsaw
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接触：
- Sergiusz Jóźwiak, Professor
- 电话号码：+48 606 445 668
- 邮箱：sergiusz.jozwiak@wum.edu.pl
-
接触：
- Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, Professor
- 电话号码：+48 607 281 798
- 邮箱：kotulska.jozwiak@gmail.com
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准 WP1：
- 明确诊断为 TSC 的男性或女性儿童（Roach 1998），
- 4岁以下，
- 癫痫诊断建立在临床发作的基础上或
- 基线前 1-7 天内 EEG 的癫痫样变化，
- 护理人员的书面知情同意书。
纳入标准 WP2：
- 明确诊断为 TSC（Roach 标准：Roach 1998）伴癫痫的男性或女性儿童，
- 16岁以下，
- 无癫痫发作，决定停用抗癫痫药物，
- 护理人员的书面知情同意书。
排除标准：
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学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：非随机
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：工作包1 WP1
非干预性试验：明确诊断为 TSC 的男性或女性儿童（Roach 1998），年龄不超过 4 岁，根据基线前 1-7 天内脑电图上的临床发作或癫痫样变化确定癫痫诊断。
我们计划在 12 个月内将 60 名 TSC 患者纳入 WP1 至 Epimarker。
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其他
其他名称：
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其他：工作包2 WP2
非干预性试验：明确诊断为 TSC（Roach 标准：Roach 1998）和癫痫的男性或女性儿童，年龄不超过 16 岁，无癫痫发作，并决定停用抗癫痫药物。
我们计划在 12 个月内将 60 名 TSC 患者纳入 WP2 至 Epimarker。
将对随访结束时无癫痫发作的儿童和反复发作的患者获得的数据进行比较。
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其他
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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脑电图和分子数据收集并整合到临床适用工具中
大体时间：2020
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脑电图算法将包括来自前瞻性记录的脑电图信号和综合临床调查的自动统计分析的数据。
为了实现这一目标，将开发一种特殊的自动系统来检测和计算临床上重要的脑电图特征。
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2020
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发育TSC大脑的细胞模型
大体时间：2020
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EPIMARKER 将在大脑发育过程中开发一种创新的人类癫痫细胞模型，该模型可用于癫痫生物标志物分析和癫痫新治疗策略的研究。
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2020
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合作者和调查者
调查人员
- 学习椅：Sergiusz Jóźwiak, professor、Medical University of Warsaw
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- Strategmed3/306306/4/NCBR/2017
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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非介入试验的临床试验
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