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小児のてんかんおよび神経発達異常における新しい診断および治療法の適用。 (EPIMARKER)

2018年3月26日 更新者：Sergiusz Jozwiak、Medical University of Warsaw

ラパマイシンの哺乳類標的 - mTOR依存性てんかんの臨床および細胞モデルに基づく、小児のてんかんおよび神経発達異常における新規診断および治療法の適用。

てんかんは、世界人口の 1%、ヨーロッパでは 600 万人が罹患しています。 2014 年の欧州における推定総費用は 200 億ユーロであり、てんかんは重大な社会経済的負担となっています。 てんかんの管理が大きく進歩し、抗てんかん薬の数が増加しているにもかかわらず、てんかん患者の 30 ～ 40% は、利用可能なすべての薬に抵抗性です。 さらに、小児てんかんでは、発達遅滞や自閉症スペクトラム障害など、精神医学的および行動上の併存疾患の原因となる要因です。 複数の試験にもかかわらず、てんかん発症の信頼できるバイオマーカーは特定されていません。 薬剤耐性または薬剤中止後のてんかん再発のバイオマーカーに関する研究はありません。 EPIMARKER は、ヒトで実施された最初のプロジェクトであり、臨床的、脳波および分子バイオマーカーを前向きな方法で調べて、小児のてんかんの日常的な診断と治療に役立つ統合ツールを作成し、薬剤耐性てんかんの発症を予防します。精神遅滞および自閉症としての行動併存疾患。 分子バイオマーカーのセットは、定量的なトランスクリプトームおよびプロテオミクス研究によって決定され、再プログラムされた細胞モデルで検証されます。

調査の概要

状態

わからない

条件

介入・治療

詳細な説明

EPIMARKER の臨床部分は、ワルシャワ医科大学 - WUM および子供の記憶の健康研究所 - IPCZD、ポーランドの 2 つのサイトで実施された結節性硬化症複合体 - TSC 小児におけるてんかんの進行に関する 2 つの前向き研究 (WP1 および WP2) で構成されています。

WP1 と WP2 は調査を実施するように設計されていますが、結果のデータとサンプルは分析され、ワー​​クパッケージ 3-12 (WP3-12) で使用されます。

WP1 の臨床研究 包含基準：TSC と確定診断された男性または女性の子供 (Roach 1998)、年齢 4 歳まで、臨床的発作または EEG のてんかん様変化に基づいて確立されたてんかんの診断ベースライン、介護者の書面によるインフォームドコンセント。

調査の概要: 各被験者は 12 か月間追跡されます。 てんかんは、シリアル ビデオ EEG (vEEG) 記録と 3 か月ごとに行われる臨床調査で追跡されます。 患者の病歴とは別に、発作日記、神経画像検査、および神経心理学的検査からのデータが収集されます。 バイオマーカー研究のための血液サンプルは、研究登録時、薬剤耐性発作の発症時、または6か月後のいずれか該当する方、およびプロジェクトに参加するすべての患者のフォローアップの終了時に収集されます。 標準発作および薬剤抵抗性発作に反応した子供で得られたデータを比較する。

サンプルサイズ: 12 か月で 60 人の TSC 患者を Epimarker の WP1 に登録する予定です。 私たちの暫定的な結果と TSC に関する豊富な経験に基づいて、約 50% の患者が薬剤耐性発作を発症し、50% が標準治療に反応すると予測しています (Jozwiak 2011)。すべての被験者の臨床、分子、およびEEGソースデータのセットのコレクション。

WP2 の臨床研究 包含基準: TSC (Roach 基準: Roach 1998) およびてんかんの確定診断を受けた男性または女性の子供、16 歳までの年齢、発作のない、抗てんかん薬を中止する決定が下された、書面によるインフォームド コンセント介護者の。

研究の概要: 各被験者は 12 か月間追跡されます。 抗てんかん薬は、研究開始時から3か月以内にすべての被験者で中止されます。 てんかんは、一連のビデオ脳波記録と3か月ごとに行われる臨床調査によって追跡されます。 患者の病歴とは別に、発作日誌、神経画像検査、神経心理学的検査からのデータが収集されます。 再発性発作のある患者は、現在の基準に従って抗てんかん治療を受けます。 バイオマーカー研究のための血液サンプルは、プロジェクトに参加しているすべての患者の研究登録時、薬物離脱の終わり、再発性発作の開始時、およびフォローアップの終わりに収集されます。 フォローアップの最後に発作のない子供と再発発作のある患者で得られたデータを比較します。

サンプルサイズ: 12 か月で 60 人の TSC 患者を Epimarker の WP2 に登録する予定です。 暫定的な結果と TSC に関する豊富な経験に基づいて、約 50% の患者が再発性発作を発症し、50% は発作が起こらないままであると予測しています (未発表データ)。

研究のエンドポイント: この研究の主要な臨床的エンドポイントは、すべての被験者の一連の臨床、分子、および EEG ソース データの収集です。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

120

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1日～16年 (子供)

健康ボランティアの受け入れ

はい

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準 WP1:

  • TSCと確定診断された男性または女性の子供 (Roach 1998)、
  • 4歳まで、
  • 臨床発作に基づいて確立されたてんかんの診断または
  • ベースライン前の1～7日以内のEEGのてんかん様変化、
  • 介護者の書面によるインフォームドコンセント。

包含基準 WP2:

  • てんかんを伴う TSC (Roach 基準: Roach 1998) と確定診断された男性または女性の子供、
  • 16歳まで、
  • 抗てんかん薬を中止する決定が下された発作のない人、
  • 介護者の書面によるインフォームドコンセント。

除外基準:

-

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：ワークパッケージ1 WP1
非介入試験: TSC と確定診断された (Roach 1998) 4 歳までの男性または女性の子供、臨床発作またはベースラインの 1 ～ 7 日前の EEG のてんかん様変化に基づいて確立されたてんかんの診断。 12 か月で 60 人の TSC 患者を WP1 から Epimarker に登録する予定です。
他の：非介入試験
他の
他の名前：
  • 他の
他の：ワークパッケージ2 WP2
非介入試験: TSC (Roach 基準: Roach 1998) と確定診断された TSC (Roach 基準: Roach 1998) およびてんかん、16 歳までの年齢、発作のない男性または女性の子供で、抗てんかん薬を中止する決定が下された。 12 か月で 60 人の TSC 患者を WP2 から Epimarker に登録する予定です。 フォローアップの最後に発作のない子供と再発発作のある患者で得られたデータを比較します。
他の：非介入試験
他の
他の名前：
  • 他の

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
脳波および分子データの収集と臨床的に適用可能なツールへの統合
時間枠：2020年
EEG アルゴリズムには、前向きに記録された EEG 信号の自動統計分析と包括的な臨床調査からのデータが含まれます。 この目標を達成するために、臨床的に重要な脳波の特徴を検出してカウントする特別な自動システムが開発されます。
2020年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
発達中の TSC 脳の細胞モデル
時間枠：2020年
EPIMARKER は、てんかんのバイオマーカー分析やてんかんの新しい治療戦略の研究に使用できる、発達中の脳におけるてんかんの革新的なヒト細胞モデルを開発します。
2020年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Medical University of Warsaw

協力者

Children's Memorial Health Institute, Poland

捜査官

  • スタディチェア：Sergiusz Jóźwiak, professor、Medical University of Warsaw

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年4月1日

一次修了 (予期された)

2020年3月30日

研究の完了 (予期された)

2020年3月30日

試験登録日

最初に提出

2018年3月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年3月26日

最初の投稿 (実際)

2018年4月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年4月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年3月26日

最終確認日

2018年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • Strategmed3/306306/4/NCBR/2017

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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