利培酮治疗亨廷顿病不自主运动
2025年3月19日 更新者：Ruth Schneider, MD、University of Rochester
利培酮治疗亨廷顿舞蹈病
本研究的目的是评估利培酮治疗亨廷顿舞蹈病舞蹈病（不自主运动）的安全性和益处。
利培酮在临床实践中常用于治疗舞蹈病，但尚未获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于治疗舞蹈病。
这项研究将检查 1) 研究人员是否看到 MRI 随利培酮治疗而发生变化，以及 2) 应用于参与者身体的传感器是否可以测量舞蹈病并检测舞蹈病的变化。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
New York
-
Rochester、New York、美国、14618
- URMC Neurology; 919 Westfall Rd, Building C, Suite 100
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 清单 HD（诊断置信度 4 + CAG 重复 ≥ 37 或 HD 家族史）
- UHDRS 总最大舞蹈症 (TMC) ≥ 8
- UHDRS 总功能容量 ≥ 5
- 受试者愿意并能够提供书面知情同意书或合法授权代表提供书面知情同意书且受试者同意*
- 18 至 65 岁之间
排除标准：
- 在基线访视前 30 天内使用抗精神病药、左旋多巴、多巴胺激动剂、单胺氧化酶抑制剂或其他不允许的药物（参见第 4.2.5 节）*
- 先前对利培酮无反应或对利培酮不耐受（研究者认为）
- 对利培酮过敏或过敏
- 研究者认为会妨碍参与研究的吞咽困难
- 研究者认为会妨碍研究参与的主动自杀意念或精神疾病
- 12 导联 EKG 女性 QTc > 460 毫秒，男性 QTc > 450 毫秒
- 心律失常或先天性长 QT 综合征病史
- 显着肾功能损害（根据 Cockgroft-Gault 公式估计肌酐清除率 < 30 mL/min）或肝功能损害（AST 或 ALT > 正常上限的 2.5 倍或碱性磷酸酶或总胆红素 > 正常上限的 2 倍）
- 积极吸毒或酗酒或依赖
- 怀孕或哺乳
- MRI 的任何禁忌症（例如 起搏器、动脉瘤夹、金属假体、弹片碎片、幽闭恐惧症）
- 会干扰传感器依从性的活动性（具有临床意义的）皮肤病史
- 对粘合剂有过敏反应史
- 起搏器、AICD 或其他植入式刺激器
- 在基线访视前 30 天内使用研究药物
- 无法完成学习活动，由研究小组确定
- 由专家调查员评估确定的具有临床意义的帕金森症
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：利培酮
参与者将在基线访问后的第二天每晚开始服用利培酮 0.5 mg。
剂量评估将在滴定阶段（第 2、3、4、6、7 周）按预先指定的时间间隔进行。
研究者将在第 2 周、第 3 周、第 4 周和第 6 周访视时将剂量增加 0.5 mg，直到获得最佳舞蹈病益处、发生无法耐受的不良事件或达到最大允许剂量 (3.0 mg) .
|
胶囊或片剂，0.5 毫克
MC10 开发了 BioStamp nPointTM，这是一种通过 FDA 510(k) 认证的医疗设备。
这种多模态、可重复使用和可充电的生物传感器使用灵活且可拉伸的电子设备，可以在不显眼的情况下佩戴在身体上并在家中进行监控。
这些传感器具有加速度计、陀螺仪和 ECG/EMG 功能。
扩展坞支持无线充电和数据收集。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
平均统一亨廷顿氏病（HD）评级量表总最大绒毛膜（UHDRS TMC）得分从基线变化
大体时间：基线到第12周
|
UHDRS是对高清的验证评估。
TMC评分是整体运动评估的子集，并在七个不同的身体区域中衡量最大唱片。
TMC得分范围从0到28，得分较高，表明更多的唱片。
|
基线到第12周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
哥伦比亚自杀严重程度评定量表（C-SSRS）
大体时间：第 12 周的基线
|
表达自杀念头的参与者人数将通过对以下任何问题回答“是”来确定：您是否希望自己已经死了，或者希望自己可以入睡而不醒来？，您是否真的有过自杀的念头？，您是否一直在考虑如何做到这一点？，您是否有过这些想法并打算付诸行动？，您是否开始研究或研究如何自杀的细节？
你打算执行这个计划吗？
所有问题只需要回答是或否。
没有数字评分或评级。
|
第 12 周的基线
|
|
平均统一亨廷顿氏病（HD）评级量表总运动评分的基线变化
大体时间：基线到第12周
|
UHDRS总电机评分测量运动功能。
得分范围为0-124。
较高的总分数表明运动功能较差。
|
基线到第12周
|
|
平均Epworth嗜睡量表（ESS）的基线变化
大体时间：基线到第12周
|
该工具测量过度的白天嗜睡，分数较高，表明健康状况较差。
量表范围为0到24。
|
基线到第12周
|
|
在平均Barnes Akathisia量表的基线变化全球临床评估对Akathisia项目评分
大体时间：基线到第12周
|
该工具通过客观的观察和主观问题来衡量药物引起的Akathisia。
Akathisia项目评分的全球临床评估范围为0到5，得分较高，表明更严重的Akathisia。
|
基线到第12周
|
|
临床全球变化印象变化的参与者数量（CGI）
大体时间：基线到第12周
|
该工具是一个观察者评级的量表，可衡量严重性和变化的印象。
它以7点量表从1（非常大得多）到7点（非常糟糕）的评分。
|
基线到第12周
|
|
患者全球变化印象变化的参与者人数（PGI）
大体时间：基线到第12周
|
该工具是一种与患者相关的量表，可在7点量表上衡量变化的印象，从1（非常大得多）到7点（非常糟糕）。
|
基线到第12周
|
|
在平均定量电动机（Q-MOTOR）右手手指敲击变异性的平均定量电动机（Q-MOTOR）中的变化
大体时间：基线到第8周
|
Q-Motor工具使用力换能器和握把设备来测量完成四个不同的任务，以评估精细的运动手指和脚敲击速度，旋转/旋转和抓地力。
通过手指敲击间隔间的间隔变异性（以秒为单位测量），较低的值表明较小的不规则性和较高的值更加不规则性。
|
基线到第8周
|
|
在平均简短的问题行为评估（短PBA-S）易怒和侵略分数中，基线从基线变化
大体时间：基线到第12周
|
该工具测量了不同的行为问题，这些问题在5点尺度上都对严重性和频率进行了评分；然后将严重性和频率评级乘以乘以每种症状的总体得分。
复合烦恼和攻击得分的范围为0-32。
更高的分数表明困难更大。
|
基线到第12周
|
|
平均冷漠量表得分的基线变化
大体时间：基线到第12周
|
该工具测量冷漠的存在和严重性。
范围为0到42，得分较高，表明健康状况较差
|
基线到第12周
|
|
在平均医院焦虑和抑郁率抑郁评分中的基线变化
大体时间：基线到第12周
|
这是一个自我报告的量表，可衡量焦虑和抑郁。
抑郁率亚得分范围为0到21，得分较高，表明抑郁症状更高。
|
基线到第12周
|
|
平均蒙特利尔认知评估中的基线变化
大体时间：基线到第12周
|
蒙特利尔认知评估（MOCA）衡量认知功能（注意力和集中，执行功能，记忆，语言，视觉空间技能，概念思维，计算和方向）。
分数范围从0到30。
较低的分数表明认知功能较差。
|
基线到第12周
|
|
平均统一亨廷顿氏病（HD）评级量表独立量表评分的基线变化
大体时间：基线到第12周
|
UHDR独立量表测量当前功能独立性的水平。
得分范围从10到100，得分较高，表明功能独立性较高。
|
基线到第12周
|
|
在平均医院焦虑和抑郁量表与焦虑评分中的基线变化
大体时间：基线到第12周
|
这是一个自我报告的量表，可衡量焦虑和抑郁。
焦虑次数从0到21，得分较高，表明更多的焦虑症状。
|
基线到第12周
|
|
从MC10评估的平均步态节奏中的基线变化
大体时间：筛选到第8周
|
MC10 BioStamp NPoint是一种可穿戴生物传感器系统，具有加速度计，陀螺仪和ECG/EMG功能，可提供各种步态指标。
步态节奏指的是每分钟的步骤。
较高的值表示每分钟更多的步骤。
|
筛选到第8周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年8月13日
初级完成 (实际的)
2023年12月30日
研究完成 (实际的)
2023年12月30日
研究注册日期
首次提交
2019年12月13日
首先提交符合 QC 标准的
2019年12月13日
首次发布 (实际的)
2019年12月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年3月19日
最后验证
2025年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 4443
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
是的
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.