헌팅턴병 불수의 운동 치료를 위한 리스페리돈
2024년 2월 7일 업데이트: Ruth Schneider, MD, University of Rochester
헌팅턴병 무도증 치료를 위한 리스페리돈
이 연구의 목적은 헌팅턴병의 무도병(불수의 운동) 치료에 대한 리스페리돈의 안전성과 이점을 평가하는 것입니다.
리스페리돈은 무도병 치료를 위해 임상에서 일반적으로 사용되지만, 무도병 치료에 대해 식품의약국(FDA)의 승인을 받지 못했습니다.
본 연구에서는 1) 리스페리돈 치료에 따른 MRI 변화가 연구자에게 보이는지, 2) 피험자 신체에 적용된 센서가 무도병을 측정하고 무도병의 변화를 감지할 수 있는지 여부를 살펴보고자 한다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
5
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New York
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Rochester, New York, 미국, 14618
- URMC Neurology; 919 Westfall Rd, Building C, Suite 100
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 매니페스트 HD(진단 신뢰 수준 4 + CAG 반복 ≥ 37 또는 HD의 가족력)
- UHDRS 총 최대 무도증(TMC) ≥ 8
- UHDRS 총 기능 용량 ≥ 5
- 피험자가 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있거나 법적 권한을 위임받은 대리인이 서면 동의서를 제공하고 피험자가 동의함*
- 18세에서 65세 사이
제외 기준:
- 기준선 방문 전 30일 동안 항정신병약, 레보도파, 도파민 작용제, 모노아민 옥시다제 억제제 또는 기타 허용되지 않는 약물 사용(섹션 4.2.5 참조)*
- 리스페리돈에 대한 사전 무반응 또는 리스페리돈에 대한 내약성(조사관의 의견)
- 리스페리돈에 대한 알레르기 또는 과민증
- 조사관의 의견으로는 연구 참여를 방해하는 삼킴곤란
- 연구자의 의견으로는 연구 참여를 배제할 능동적 자살 생각 또는 정신과적 상태
- 12리드 EKG에서 여성의 경우 QTc > 460msec 및 남성의 경우 QTc > 450msec
- 심장 부정맥 또는 선천성 긴 QT 증후군의 병력
- 중대한 신장 장애(Cockgroft-Gault 공식으로 추정한 크레아티닌 청소율 < 30mL/분) 또는 간 장애(AST 또는 ALT > 정상 상한치의 2.5배 또는 알칼리 포스파타제 또는 총 빌리루빈 > 정상 상한치의 2배)
- 활성 약물 또는 알코올 남용 또는 의존
- 임신 또는 모유 수유
- MRI에 대한 모든 금기 사항(예: 심박 조율기, 동맥류 클립, 금속 보철물, 파편 조각, 밀실 공포증)
- 센서 부착을 방해하는 활성(임상적으로 중요한) 피부 장애의 병력
- 접착제에 대한 알레르기 반응의 병력
- 페이스메이커, AICD 또는 기타 이식형 자극기
- 기준선 방문 전 30일 동안 연구 약물 사용
- 연구 팀에 의해 결정된 연구 활동을 완료할 수 없음
- 전문 조사자 평가에 의해 결정된 임상적으로 유의미한 파킨슨증
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 리스페리돈
참가자는 기준선 방문 다음 날 밤마다 리스페리돈 0.5mg을 시작합니다.
용량 평가는 적정 단계(2주, 3주, 4주, 6주, 7주) 동안 미리 지정된 간격으로 수행됩니다.
연구자는 최적의 무도증 효과를 얻거나, 견딜 수 없는 부작용이 발생하거나, 최대 허용 용량(3.0mg)에 도달할 때까지 2주, 3주, 4주 및 6주 방문 시 용량을 0.5mg씩 증량합니다. .
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캡슐 또는 정제, 0.5 mg
MC10은 FDA 510(k) 승인 의료 기기인 BioStamp nPointTM를 개발했습니다.
이 다중 모드, 재사용 및 충전식 바이오센서는 유연하고 신축성 있는 전자 장치를 사용하여 몸에 눈에 거슬리지 않게 착용하고 가정에서 모니터링할 수 있습니다.
센서에는 가속도계, 자이로스코프 및 ECG/EMG 기능이 있습니다.
도킹 스테이션은 무선 충전 및 데이터 수집을 가능하게 합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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평균 통합 헌팅턴병(HD) 등급 척도 총 최대 무도병(UHDRS TMC) 점수
기간: 12주차
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UHDRS는 검증된 HD 평가입니다.
완전한 총 최대 무도병 점수는 전체 운동 평가의 하위 집합이며 점수가 높을수록 무도병이 많음을 나타내는 0에서 4까지의 점수로 최대 무도병을 측정합니다.
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12주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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평균 통합 헌팅턴병(HD) 등급 척도 총 점수
기간: 12주까지 상영
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총 UHDRS는 운동, 인지, 행동, 기능 및 총 기능적 능력을 측정합니다.
점수 범위는 0에서 161까지입니다.
총 점수가 높을수록 건강 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
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12주까지 상영
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평균 Epworth 졸음 척도(ESS)
기간: 12주까지의 기준선
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이 도구는 더 나쁜 건강 결과를 나타내는 높은 점수로 과도한 주간 졸음을 측정합니다.
눈금 범위는 0에서 24까지입니다.
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12주까지의 기준선
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Barnes Akathisia 척도를 의미합니다.
기간: 12주까지의 기준선
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이 도구는 객관적인 관찰과 주관적인 질문을 통해 약물 유발 정좌불능증을 측정합니다.
척도 범위는 0~12이며 점수가 높을수록 정좌불능증을 나타냅니다.
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12주까지의 기준선
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평균 임상적 글로벌 인상 변화(CGI)
기간: 12주까지의 기준선
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이 도구는 심각성과 변화의 인상을 측정하는 관찰자 등급 척도입니다.
1(매우 많이 개선됨)에서 7(매우 많이 나빠짐)까지 7점 척도로 평가됩니다.
점수가 높을수록 변화가 없음을 나타냅니다.
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12주까지의 기준선
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변화에 대한 환자의 전반적인 인상을 의미합니다.
기간: 12주까지의 기준선
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이 도구는 1(매우 많이 개선됨)에서 7(매우 많이 나빠짐)까지 7점 척도로 변화에 대한 인상을 측정하는 환자 관련 척도입니다.
점수가 높을수록 변화가 없음을 나타냅니다.
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12주까지의 기준선
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BioStamp nPoint 장치로 측정한 무도증 지수
기간: 8주까지 상영
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BioStamp nPoint 장치를 사용하여 측정한 평균 무도병 양을 결정합니다.
점수가 높을수록 무도병의 정도가 더 큰 것을 나타냅니다.
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8주까지 상영
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무도증의 Q-Motor(정량적 모터) 평가
기간: 8주까지의 기준선
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Q-motor 도구는 힘 센서와 그립 장치를 사용하여 무도병을 측정하여 손가락과 발의 미세 운동 속도, 내전/회외 및 쥐는 힘을 평가하는 4가지 작업을 완료합니다.
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8주까지의 기준선
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짧은 문제 행동 평가 양식(Short PBA-S)
기간: 12주까지의 기준선
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이 도구는 심각도와 빈도 모두에 대해 5점 척도로 평가되는 다양한 행동 문제를 측정합니다. 그런 다음 심각도 및 빈도 등급을 곱하여 각 증상에 대한 전체 점수를 제공합니다.
범위는 0~132입니다.
더 높은 점수는 더 나쁜 건강 결과를 나타냅니다.
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12주까지의 기준선
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컬럼비아 자살 심각도 평가 척도(C-SSRS)
기간: 12주까지의 기준선
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자살 생각을 표현하는 참가자의 수는 다음 질문 중 하나에 예라고 대답하여 결정됩니다: 당신이 죽기를 바랐거나 잠들어서 깨지 않기를 바랐습니까? 실제로 자살에 대한 생각을 한 적이 있습니까?, 이것을 어떻게 할 수 있을지 생각해 본 적이 있습니까?, 이러한 생각을 했고 그에 따라 행동할 의도가 있었습니까?, 자살 방법에 대한 세부 사항을 해결하기 시작했거나 해결했습니까?
이 계획을 실행할 의향이 있습니까?
모든 질문에는 예 또는 아니오 응답만 필요합니다.
숫자 점수 또는 등급이 없습니다.
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12주까지의 기준선
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평균 무관심 척도
기간: 12주까지의 기준선
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이 도구는 무관심의 존재와 심각도를 측정합니다.
범위는 0~42이며 점수가 높을수록 건강 상태가 좋지 않음을 나타냅니다.
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12주까지의 기준선
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평균 병원 불안 및 우울증 척도
기간: 12주까지의 기준선
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이것은 불안과 우울증을 측정하는 자가 보고 척도이며 범위는 0에서 21까지이며 점수가 낮을수록 더 나은 건강 결과를 나타냅니다.
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12주까지의 기준선
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평균 몬트리올 인지 평가
기간: 기준선 방문만
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몬트리올 인지 평가(MoCA)는 가벼운 인지 기능 장애를 측정합니다.
가능한 총점은 30점입니다. 26 이상의 점수는 정상으로 간주됩니다.
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기준선 방문만
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평균 통합 헌팅턴병(HD) 평가 척도 독립성 평가
기간: 12주까지 상영
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UHDRS 구성요소는 현재 독립성 수준을 측정합니다.
10에서 100까지의 범위이며 점수가 높을수록 독립 정도가 높음을 나타냅니다.
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12주까지 상영
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 8월 13일
기본 완료 (실제)
2023년 12월 30일
연구 완료 (실제)
2023년 12월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 12월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 12월 13일
처음 게시됨 (실제)
2019년 12월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 2월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 7일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 4443
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
예
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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리스페리돈에 대한 임상 시험
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Otsuka Beijing Research InstituteZhejiang Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.완전한