在其他研究中接受 Miransertib (MK-7075) 治疗的 PIK3CA 相关过度生长谱或变形杆菌综合征参与者的安全性和耐受性研究 (MK-7075-006)
2023年6月28日 更新者：Merck Sharp & Dohme LLC
一项多中心、开放标签、2 期扩展试验，旨在研究目前在其他研究中接受 Miransertib 治疗的 PROS 或 Proteus 综合征参与者的长期安全性
这是一项关于口服 miransertib (MK-7075) 的安全性和耐受性的研究，该药物对至少 2 岁的参与者使用磷脂酰肌醇-4,5-二磷酸 3-激酶催化亚基 α (PIK3CA) 相关的过度生长谱 (PROS)或变形杆菌综合症 (PS)。
这是其他 miransertib 研究（MK-7075-002 [NCT03094832] 或 ArQule CU/EAP [NCT03317366]）的延伸，也可能招募获批 MK-7075-002 但尚未开始 miransertib 治疗的参与者。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
60
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Goias
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Goiânia、Goias、巴西、74605070
- Hospital Araújo Jorge ( Site 0801)
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Lazio
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Roma、Lazio、意大利、00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli ( Site 0052)
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Roma
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Rome、Roma、意大利、00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù-Centro Trials ( Site 0087)
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New South Wales
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Newcastle、New South Wales、澳大利亚、2305
- John Hunter Hospital ( Site 0203)
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Queensland
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Bundaberg、Queensland、澳大利亚、4670
- Bundaberg Base Hospital ( Site 0202)
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Hospital ( Site 0107)
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital ( Site 0089)
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center-Hematology ( Site 0102)
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital ( Site 0104)
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital ( Site 0103)
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London, City Of
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London、London, City Of、英国、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital ( Site 0701)
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 120年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 有 PROS 或 PS，目前正在积极接受 miransertib 治疗，作为研究 MK-7075-002 (NCT03094832) 或 ArQule 的同情使用和扩展访问计划（CU/EAP，NCT03317366）的一部分
排除标准：
- 由于相关的 SAE 或其他对 miransertib 的不耐受，先前已停用 miransertib
- 在离开研究 MK-7075-02 或 ArQule 的 CU/EAP 和进入本试验之间接受了其他研究药物（如果有的话）
- 接受雷帕霉素 (mTOR) 途径的机制靶点抑制剂（例如，西罗莫司、依维莫司）
- 接受免疫抑制治疗
- 接受持续的高剂量类固醇
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：米兰塞提布
患有 PROS 或 PS 的参与者根据先前批准的剂量每天口服一次 miransertib，剂量为 5 至 35 mg/m^2，最多 48 个周期。
一个周期为28天。
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饭前 1 小时或饭后 2 小时口服 Miransertib 胶囊。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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经历严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：最长约 4 年
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SAE 被定义为与参与者使用药物相关的任何不良医疗事件，无论是否被认为与药物相关。
因此，严重不良事件可以是导致死亡、危及生命、需要住院治疗或延长现有住院治疗、导致持续或严重残疾/无能力、先天性异常/出生缺陷或被研究者认为是任何此类事件成为重要的医学事件。
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最长约 4 年
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由于不良事件 (AE) 而停止研究治疗的参与者人数
大体时间：最长约 4 年
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AE 被定义为与参与者使用药物相关的任何不良医疗事件，无论是否被认为与药物相关。
因此，AE 可以是与使用医药产品暂时相关的任何不利和意外迹象（例如，包括异常实验室发现）、症状或疾病，并不意味着对因果关系的任何判断。
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最长约 4 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Merck Sharp & Dohme LLC
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年11月2日
初级完成 (估计的)
2026年9月29日
研究完成 (估计的)
2026年9月29日
研究注册日期
首次提交
2021年7月23日
首先提交符合 QC 标准的
2021年7月23日
首次发布 (实际的)
2021年7月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年7月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年6月28日
最后验证
2023年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 7075-006
- MK-7075-006 (其他标识符：Merck)
- 2022-500689-87-00 (注册表标识符：EU CT)
- 2021-001369-19 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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