此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

评估 KER-050 ​​作为单一疗法或与 Ruxolitinib 联合治疗骨髓纤维化的研究

2026年2月4日 更新者：Takeda

一项评估 KER-050 ​​作为单一疗法或与 Ruxolitinib 联合治疗骨髓纤维化患者的安全性、耐受性、药代动力学和疗效的 2 期开放标签研究

这是一项 2 期、多中心、开放标签研究，旨在评估 KER-050 ​​作为单一疗法或与 ruxolitinib 联合治疗骨髓纤维化参与者的安全性和有效性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

KER-050 ​​是一种研究性治疗性蛋白质，旨在通过抑制转化生长因子 β (TGF-ß) 蛋白质家族子集的信号转导促进造血来增加红细胞和血小板的产生。 它正在开发用于治疗骨髓增生异常综合征 (MDS) 和骨髓纤维化 (MF) 患者的低血细胞计数或血细胞减少症，包括贫血和血小板减少症

研究类型

介入性

注册 (估计的)

135

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 巴西
      • Porto Alegre、巴西
        • 招聘中
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
        • 首席研究员：
          • Laura Maria Fogliatto
        • 接触：
          • Site Contact
      • Porto Alegre、巴西
        • 招聘中
        • IMV-Pesquisa Cardiologica Sociedade Simples
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Marcelo Capra
      • São Paulo、巴西
        • 招聘中
        • Albert Einstein Sociedade Beneficente Israelita Brasiliera
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Nelson Hamerschlak
      • São Paulo、巴西
        • 招聘中
        • Hospital Beneficência Portuguesa de São Paulo
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Fabio Pires de Souza Santos
      • São Paulo、巴西
        • 招聘中
        • Instituto de Ensino e Pesquisas Sao Lucas
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Rodrigo Santucci Alves da Silva
      • São Paulo、巴西
        • 招聘中
        • Hospital Das Clinicas Da Faculdade de Medicina Da U S P
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Fernanda Salles Seguro
  • 意大利
      • Bari、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Pellegrino Musto
      • Bologna、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
        • 首席研究员：
          • FRANCESCA PALANDRI
        • 接触：
          • Site Contact
      • Brescia、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Mariella D'Adda
      • Florence、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Alessandro Maria Vannucchi
      • Genova、意大利
        • 招聘中
        • Ospedale Policlinico San Martino
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Marica Laurino
      • Milan、意大利
        • 招聘中
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Alessandra Iurlo
      • Milan、意大利
        • 招聘中
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Niguarda Cancer Center
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Marianna Caramella
      • Milan、意大利
        • 完全的
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Reggio Emilia、意大利
        • 招聘中
        • Arcispedale S. Maria Nuova Azienda Ospedaliera Di Reggio Emilia
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Alessia Tieghi
      • Roma、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Massimo Breccia
      • Varese、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Sette Laghi
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Marco Brociner
      • Verona、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Massimiliano Bonifacio
  • 法国
      • Amiens、法国
        • 完全的
        • CHU Amiens - Hopital Sud
      • Brest、法国
        • 完全的
        • Hopital Morvan
      • Cesson-Sévigné、法国
        • 完全的
        • Hôpital privé Sévigné
      • Lyon、法国
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier LYON SUD
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Fiorenza BARRACO
      • Nîmes、法国
        • 招聘中
        • Institut de cancerologie du Gard
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Stefan Wickenhauser
      • Orléans、法国
        • 完全的
        • Hopital de la Source - CHR Orleans
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Concord、New South Wales、澳大利亚
        • 招聘中
        • Concord Hospital
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Ilona Cunningham
      • Tweed Heads、New South Wales、澳大利亚、2485
        • 招聘中
        • The Tweed Hospital
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Steven Wong
    • South Australia
      • Woodville South、South Australia、澳大利亚、5042
        • 招聘中
        • Flinders Medical Centre
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • David Ross
    • Victoria
      • Fitzroy、Victoria、澳大利亚、3355
        • 招聘中
        • St. Vincents Hospital Melbourne
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Shuhying Tan
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3050
        • 招聘中
        • Royal Melbourne Hospital
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Lynette Chee
      • Wendouree、Victoria、澳大利亚、3355
        • 招聘中
        • Ballarat Oncology & Haematology Service
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • George Kannourakis
  • 英国
      • Boston、英国
        • 招聘中
        • United Lincolnshire Hospitals NHS Trust - Pilgrim Hospital
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Ciro Rinaldi
      • Leeds、英国
        • 招聘中
        • St James Hospital,Leeds
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Chun Huat Teh
      • London、英国
        • 招聘中
        • Hammersmith Hospital
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Simone Claudiani
      • London、英国
        • 招聘中
        • University College London
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Andrew Wilson
      • London、英国
        • 招聘中
        • Guys Hospital
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Jennifer O'Sullivan
  • 西班牙
      • Badalona、西班牙
        • 招聘中
        • ICO Badalona - Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Bianca Xicoy
      • Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • 首席研究员：
          • Maria Laura Fox
        • 接触：
          • Site Contact
      • Madrid、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Universitario La Paz
        • 首席研究员：
          • Mercedes Gasior Kabat
        • 接触：
          • Site Contact
      • Madrid、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Universitario La Princesa
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Javier Loscertales
      • Salamanca、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Universitario De Salamanca
        • 首席研究员：
          • Jesús María Hernández Rivas
        • 接触：
          • Site Contact
      • Valencia、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Juan Carlos Juan Carlos Hernandez Boluda
      • Zaragoza、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Quironsalud de Zaragoza
        • 首席研究员：
          • Pilar Giraldo
        • 接触：
          • Site Contact
  • 韩国
      • Incheon、韩国
        • 完全的
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Seoul、韩国
        • 招聘中
        • Soonchunhyang University Seoul Hospital
        • 接触：
          • Site Contact
        • 首席研究员：
          • Jong-Ho Won
      • Seoul、韩国
        • 完全的
        • Samsung Medical Center
      • Seoul、韩国
        • 招聘中
        • Seoul St. Marys Hospital, The Catholic University of Korea
        • 首席研究员：
          • Sung-Eun Lee
        • 接触：
          • Site Contact

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • 签署知情同意书时年龄≥18 岁的男性或女性。
  • 根据 2017 年世界卫生组织标准诊断 PMF、PV 后 MF 或 ET 后 MF。

特定于手臂的标准：

手臂 1A：

  • 以前用 JAK 抑制剂治疗或参与者不符合 JAK 抑制剂的资格
  • 贫血，定义为筛查期间血红蛋白≤10 g/dL，或接受红细胞输注

手臂 2A：

  • 以前用 JAK 抑制剂治疗或参与者不符合 JAK 抑制剂的资格
  • 贫血，定义为筛查期间血红蛋白≤10 g/dL，或接受红细胞输注

1B 和 2B 的手臂特定标准：

  • 在 C1D1 之前已经接受 ruxolitinib ≥8 周，并且在 C1D1 之前接受稳定剂量≥4 周。
  • 贫血，定义为筛查期间血红蛋白≤10 g/dL，或接受红细胞输注

关键排除标准：

  • 存在以下心脏病：

    1. 纽约心脏协会 3 级或 4 级心力衰竭
    2. 筛查或 C1D1 心电图 (ECG) 上的 QTcF >500 毫秒
    3. 不受控制的临床显着心律失常（不排除患有心率控制性心房颤动的参与者）
    4. C1D1 前 6 个月内发生急性心肌梗死或不稳定型心绞痛
  • C1D1 之前 6 个月内有中风、深静脉血栓形成或动脉栓塞病史。
  • 除 PMF、ET 后 MF 或 PV 后 MF 以外的任何恶性肿瘤，在 C1D1 之前的 1 年内尚未缓解和/或需要全身治疗，包括放疗、化疗、激素治疗或手术。 已完全切除的原位癌、鳞状细胞癌和基底细胞癌，以及意义不明的单克隆丙种球蛋白病，由研究者酌情决定是否允许。
  • 实体器官或血液移植史。
  • 存在不受控制的高血压，定义为尽管经过充分治疗，收缩压≥150 mm Hg 或舒张压≥100 mm Hg。
  • 溶血性贫血、活动性出血、血红蛋白病或先天性疾病的诊断是参与者贫血的原因。
  • C1D1 前 3 个月内发生 CTCAE ≥ 2 级出血事件。
  • 骨髓原始细胞百分比>2%。 如果至少 2 个间隔 >6 个月的骨髓显示原始细胞百分比稳定，则允许原始细胞百分比在 2-5% 之间的参与者，这些参与者必须在进入研究之前接受医疗监测员的审查。
  • 先前使用 luspatercept、sotatercept 或其他市售或研究性 TGF-β 抑制剂治疗（所有组）

  • 在 C1D1 之前 28 天内接受以下治疗：

    1. 红细胞生成刺激剂 (ESA)
    2. 粒细胞集落刺激因子 (G-CSF)
    3. 粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF)
    4. 血小板生成素激动剂 (TPO)
    5. 免疫调节剂酰亚胺药物（IMiD；例如，沙利度胺、泊马度胺、来那度胺）
    6. 干扰素

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第1A组：艾利特西普
患有贫血且已停用Janus激酶（JAK）抑制剂或对JAK抑制剂不耐受/不符合使用条件的受试者，将接受递增剂量的elritercept治疗：起始剂量为0.75毫克/千克（mg/kg），随后依次增至1.5 mg/kg和4.5 mg/kg，通过皮下注射（SC）给药，每4周一次，持续13个周期，总治疗期为52周。 每个周期为28天。
药品：艾曲塞普特
艾曲普赛皮下注射剂。
其他名称：
  • KER-050
  • TAK-226
实验性的：第一组1B：艾利特普西普+鲁索利替尼
在周期1第1天（C1D1）前已接受芦可替尼治疗≥8周且剂量稳定≥4周的贫血受试者，将接受递增剂量的艾曲特普治疗。起始剂量为0.75 mg/kg，随后依次使用1.5 mg/kg和4.5 mg/kg剂量，皮下注射，每4周一次，共13个周期，同时联合芦可替尼治疗，总治疗期为52周。 每个周期为28天。
药品：艾曲塞普特
艾曲普赛皮下注射剂。
其他名称：
  • KER-050
  • TAK-226
药品：芦可替尼
芦可替尼片。
实验性的：Arm 2A: 艾利特普
患有贫血且已停用JAK抑制剂或对JAK抑制剂不耐受或不适宜使用的受试者，将接受艾曲特普（elritercept）治疗，剂量为3.75 mg/kg，皮下注射，每4周一次，共13个周期，总治疗期为52周。 每个周期为28天。
药品：艾曲塞普特
艾曲普赛皮下注射剂。
其他名称：
  • KER-050
  • TAK-226
实验性的：第2B组：艾尔特赛普特 + 鲁索替尼
在C1D1前已接受鲁索替尼治疗≥8周且在C1D1前保持稳定剂量≥4周的贫血受试者，将接受艾曲特普（3.75毫克/公斤）皮下注射治疗，每4周一次，共13个周期，同时继续鲁索替尼治疗，总治疗期为52周。 每个周期为28天。
药品：艾曲塞普特
艾曲普赛皮下注射剂。
其他名称：
  • KER-050
  • TAK-226
药品：芦可替尼
芦可替尼片。
实验性的：实验性：组别 2C：艾利特普（仅限巴西）
来自巴西、患有贫血且既往未接受过JAK抑制剂治疗且无法获得JAK抑制剂治疗的受试者，将接受艾曲特普（elritercept）治疗，剂量为3.75 mg/kg，皮下注射，每4周一次，共13个周期，总治疗期为52周。 每个周期为28天。
药品：艾曲塞普特
艾曲普赛皮下注射剂。
其他名称：
  • KER-050
  • TAK-226
实验性的：长期延展
来自第1A组、1B组、2A组、2B组和2C组的受试者，若继续接受艾曲特普单药治疗或与鲁索替尼联合治疗获益，可在本长期扩展阶段持续接受艾曲特普治疗，直至该药物上市销售或不再被开发用于骨髓纤维化治疗。
药品：艾曲塞普特
艾曲普赛皮下注射剂。
其他名称：
  • KER-050
  • TAK-226
药品：芦可替尼
芦可替尼片。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第一部分：出现不良事件（AEs）、剂量限制性毒性（DLTs）、严重不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的参与者人数
大体时间：从签署知情同意书（ICF）至末次研究药物给药后30天（约8年）
AE:临床研究参与者在接受药物治疗后出现的任何不良医学事件（MO），不一定与治疗有因果关系。严重AE（SAE）指医学上显著但不立即危及生命的不良事件；可能导致住院/延长住院时间；导致残疾。SAE:在任何剂量下导致死亡、危及生命、需要住院治疗/延长现有住院时间、导致持续或显著残疾/失能、是先天性异常/出生缺陷、是医学上重要事件的任何不良医学事件。DLT:以下任何安全性事件-死亡、4级中性粒细胞减少症/血小板减少症>7天、3级血小板减少症伴出血、中性粒细胞减少性发热、符合Hy定律的评估结果、≥3级非血液学治疗中出现的不良事件（TEAEs）、血红蛋白（Hgb）/血小板计数升高需要剂量调整、安全审查委员会（SRC）认为具有重要意义应归类为DLT的其他安全性事件。
从签署知情同意书（ICF）至末次研究药物给药后30天（约8年）
第2部分及长期延长期：出现不良事件（AEs）、严重不良事件和严重不良事件（SAEs）的受试者人数
大体时间：从签署知情同意书至末次研究药物给药后30天（约8年）
不良事件（AE）是指在临床研究受试者中发生的任何不良医学事件，该受试者曾接受过医药产品治疗，但这些事件并不一定与治疗存在因果关系。 严重不良事件（Severe AE）是指具有医学意义但非立即危及生命的不良事件；可能导致住院或延长住院时间；导致残疾。 严重不良事件（SAE）是指在任何剂量下发生的任何不良医学事件，其导致以下任一情况：导致死亡、危及生命、需要住院治疗或延长现有住院时间、导致持续或显著残疾/失能、属于先天性异常/出生缺陷、属于具有重要医学意义的事件。
从签署知情同意书至末次研究药物给药后30天（约8年）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
进展为急性髓系白血病（AML）的参与者百分比
大体时间：从签署知情同意书至末次研究药物给药后30天（约8年）
从签署知情同意书至末次研究药物给药后30天（约8年）
进展为加速期骨髓纤维化的受试者百分比
大体时间：从签署知情同意书至末次研究药物给药后30天（约8年）
从签署知情同意书至末次研究药物给药后30天（约8年）
在≥12个连续周期间实现红细胞输注独立的受试者百分比
大体时间：截止至第24周
患有贫血需要红细胞输注的参与者将接受此结局指标的评估。
截止至第24周
从基线期起连续≥12周期间接受红细胞输注的受试者百分比
大体时间：至第24周
将评估需要输注红细胞的贫血受试者在该结局指标上的表现，并展示红细胞输注次数减少≥50%的受试者百分比。
至第24周
血红蛋白平均值较基线增加的受试者百分比（连续≥12周期间）
大体时间：至第24周
对于此结局指标，将评估实现输血独立性参与者的平均血红蛋白水平≥1.5克/分升（g/dL）和≥2.0克/分升的情况。
至第24周
第24周时骨髓纤维化症状评估表4.0版总症状评分（MF-SAF(v4.0)-TSS）较基线改善的受试者百分比
大体时间：第24周
将呈现该评估中MF-SAF(v4.0)-TSS评分≥50%的受试者百分比。 MF-SAF v4.0记录了受试者自我报告的过去7天内7项核心MF症状（包括疲劳、夜间盗汗、瘙痒、腹部不适、左侧肋骨下疼痛、早饱和骨痛）。 应答选项范围从0分（无症状）到10分（可想象的最严重程度）。 TSS通过计算各单项应答的平均分并乘以7得出，周总分范围为0至70分。 评分越高代表症状负担越重。
第24周
第24周时通过计算机断层扫描/磁共振成像（CT/MRI）测量的脾脏体积较基线减少的受试者百分比
大体时间：第24周
针对该结局指标，将呈现脾脏体积减少≥35%的参与者百分比。
第24周
艾利特普西的血浆浓度
大体时间：在治疗结束后长达8周的多个时间点给予elritercept前2小时内
在治疗结束后长达8周的多个时间点给予elritercept前2小时内
厄利特西普的最大观察血清浓度（Cmax）
大体时间：在治疗结束后最长8周的多个时间点，施用elritercept前2小时内
在治疗结束后最长8周的多个时间点，施用elritercept前2小时内
埃尔利特普的最大观测浓度时间（Tmax）
大体时间：在给予艾利特西普治疗前的2小时内，直至治疗结束后8周的多个时间点
在给予艾利特西普治疗前的2小时内，直至治疗结束后8周的多个时间点
Elritercept 从时间 0 到最后可定量浓度时间的浓度-时间曲线下面积 (AUC0-last)
大体时间：整个周期1（每个周期=28天）
整个周期1（每个周期=28天）
艾利特西普的最小观察血清浓度（Cmin）
大体时间：在治疗结束后8周内的多个时间点服用艾利特西普前2小时内
在治疗结束后8周内的多个时间点服用艾利特西普前2小时内
艾利特普司普的蓄积率 (Rac)
大体时间：在治疗结束后最长8周内的多个时间点，给予elritercept前2小时内
在治疗结束后最长8周内的多个时间点，给予elritercept前2小时内
红细胞参数相对基线的变化
大体时间：从治疗前至治疗结束后8周的多个时间点
将评估红细胞参数，包括网织红细胞计数、血红蛋白（Hgb）、平均红细胞体积（MCV）、平均红细胞血红蛋白（MCH）和网织红细胞血红蛋白。
从治疗前至治疗结束后8周的多个时间点

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Takeda

合作者

IQVIA Biotech

调查人员

  • 研究主任：Study Director、Takeda

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年12月16日

初级完成 (估计的)

2028年2月28日

研究完成 (估计的)

2030年2月28日

研究注册日期

首次提交

2021年8月23日

首先提交符合 QC 标准的

2021年9月1日

首次发布 (实际的)

2021年9月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年2月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年2月4日

最后验证

2026年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • KER050-MF-301
  • 2023-507468-38-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田药品向合格研究人员提供符合条件研究的去标识化个体参与者数据（IPD），以协助解决正当科研目标（武田的数据共享承诺详见：https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5）。 在数据共享请求获批后，这些IPD将根据数据共享协议条款，通过安全的研究环境进行提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究中的个体参与者数据（IPD）将根据https://vivli.org/ourmember/takeda/ 所述的标准和流程与合格研究人员共享。 对于获批的申请，研究人员将根据数据共享协议条款获得匿名化数据（以遵守适用法律法规并保护患者隐私）以及解决研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅