骨髄線維症におけるKER-050の単剤療法またはルキソリチニブとの併用療法を評価する研究

主な採用基準:

• -インフォームドコンセントに署名した時点で18歳以上の男性または女性。
• -2017年世界保健機関の基準によるPMF、ポストPV MF、またはポストET MFの診断。

アーム固有の基準:

アーム 1A:

• -以前にJAK阻害剤で治療された、または参加者はJAK阻害剤の対象外です
• -スクリーニング中、またはRBC輸血を受けている間、ヘモグロビン≤10 g / dLとして定義される貧血

アーム 2A:

• -以前にJAK阻害剤で治療された、または参加者はJAK阻害剤の対象外です
• -スクリーニング中、またはRBC輸血を受けている間、ヘモグロビン≤10 g / dLとして定義される貧血

1B および 2B のアーム固有の基準:

• -C1D1の前に8週間以上ルキソリチニブを受けており、C1D1の前に4週間以上安定した用量で投与されています。
• -スクリーニング中、またはRBC輸血を受けている間、ヘモグロビン≤10 g / dLとして定義される貧血

主な除外基準:

• -次の心臓病の存在：

  1. ニューヨーク心臓協会 クラス 3 または 4 の心不全
  2. QTcF スクリーニングまたは C1D1 心電図 (ECG) で 500 ミリ秒を超える
  3. -制御されていない臨床的に重要な不整脈（レート制御された心房細動の参加者は除外されません）
  4. -C1D1の6か月未満の急性心筋梗塞または不安定狭心症
• -C1D1の前6か月以内の脳卒中、深部静脈血栓症、または動脈塞栓症の病歴。
• -PMF、ポストET MF、またはポストPV MF以外の悪性腫瘍で、C1D1の1年以内に寛解していない、および/または放射線、化学療法、ホルモン療法、または手術を含む全身療法が必要でした。 完全に切除された上皮内癌、扁平上皮癌、基底細胞癌、および重要性が不明な単クローン性免疫グロブリン血症は、治験責任医師の裁量で許可されます。
• -固形臓器または血液移植の病歴。
• 適切な治療にもかかわらず、収縮期血圧が150mmHg以上または拡張期血圧が100mmHg以上であると定義される、制御されていない高血圧の存在。
• -参加者の貧血の原因としての溶血性貧血、活動性出血、ヘモグロビン症、または先天性疾患の診断。
• -C1D1の前の3か月以内のCTCAEグレード2以上の出血イベント。
• 骨髄芽球の割合が2%を超える。 2-5% の芽球 % を持つ参加者は、6 か月以上離れた少なくとも 2 つの骨髄が芽球の割合の安定性を示している場合に許可されます。これらの参加者は、研究に参加する前にメディカルモニターで確認する必要があります。
• luspatercept、sotatercept、またはその他の市販または治験中の TGF-β 阻害剤による前治療 (すべてのアーム)

• -C1D1の前の28日以内の治療：

  1. 赤血球生成刺激剤（ESA）
  2. 顆粒球コロニー刺激因子 (G-CSF)
  3. 顆粒球マクロファージコロニー刺激因子 (GM-CSF)
  4. トロンボポエチン アゴニスト (TPO)
  5. 免疫調節イミド薬（IMiD; サリドマイド、ポマリドマイド、レナリドマイドなど）
  6. インターフェロン