研究评估 Mavacamten 在健康成年中国受试者中的药代动力学
2024年7月19日 更新者：LianBio LLC
一项开放标签、平行组、单中心 1 期临床研究，以评估中国成年健康受试者单次口服剂量 Mavacamten 的药代动力学
Mavacamten 是一种小分子心肌肌球蛋白变构抑制剂，可逆地抑制其与心肌肌动蛋白的结合，从而缓解收缩期过度收缩并改善心室顺应性。
这是一项开放标签、平行组、单中心的 1 期临床研究。
将包括具有不同基因型的健康成年中国受试者，并给予单次禁食口服剂量的 mavacamten 以评估其 PK 曲线。
本研究将招募多达 44 名受试者。
研究概览
详细说明
预计约 44 名健康成年中国受试者将根据其基因型分为 4 个队列参加本研究。
给予的剂量包括：第 1 组 15 mg；第 1 组 15 mg；第队列 2 为 25 毫克；队列 3 15 毫克；队列 4 为 15 mg。将在预定时间点从受试者采集血样用于 PK 测试。 在整个研究过程中，将在特定时间点进行一系列安全评估（包括但不限于 AE、实验室测试、生命体征和心电图）。
本研究将包括以下5个时期：
- 预筛选期和筛选期（第-43天至第-2天，最多42天）
- In-house期间（第-1天到第3天，共4天）
- 门诊期（第4天至第75天，共72天）：
- 研究访问结束（第 75 天）
研究类型
介入性
注册 (实际的)
45
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Shanghai
-
Shanghai、Shanghai、中国、200040
- Huashan Hospital Fudan University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 60年 (成人)
接受健康志愿者
是的
描述
关键纳入标准：
- 筛选时年龄在 18 至 60 岁（含）之间的男性或女性
- 筛选时体重指数 (BMI) 在 18 公斤/平方米至 30 公斤/平方米（含）之间
- 在筛选时和第 -1 天确定为健康
- 女性受试者不得怀孕或哺乳
- 女性受试者的男性伴侣也必须从筛选到试验药物给药后 5 个月采取避孕方法
- 能够理解并遵守研究程序，了解本研究涉及的风险，并在筛选程序前根据当地和机构指南提供书面知情同意书
关键排除标准：
- 有临床意义的心律失常病史
- 筛选访问后 5 年内任何类型恶性肿瘤的病史
- 筛选时人类免疫缺陷病毒 (HIV) 抗体、丙型肝炎病毒 (HCV) 抗体或乙型肝炎病毒 (HBV) 表面抗原感染筛查时血清学检测呈阳性
- 筛选期及第-1天生命体征不合格
- 在筛选前 28 天内或 T1/2 的 5 倍（如果已知）内服用过处方药的受试者，以较长者为准
- 任何其他具有临床意义的异常、状况或疾病的历史或证据，研究者认为这些异常、状况或疾病会对受试者的安全构成风险或干扰研究评估、程序或完成
- 任何可能干扰试验进行或研究者认为可能使受试者处于危险之中的状况或对状况的治疗，包括但不限于酒精中毒、药物依赖或滥用，以及精神疾病，如果他/她参加了这项研究
- 筛选时和第 -1 天的酒精或药物滥用测试呈阳性
- 筛查前 28 天内吸烟
- 对 mavacamten 或其配方的任何成分过敏
- 之前接触过 mavacamten
- 无法遵守研究限制/要求，包括要求访问临床站点的次数
- 经研究者判断不适合参加研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：队列 1：Mavacamten 15 毫克
第 1 组：第 1 天 15 毫克胶囊 × 1
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第 1 天单次空腹口服剂量的 Mavacamten 15/25 mg
其他名称：
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实验性的：队列 2：Mavacamten 25 毫克
第 2 组：第 1 天 10 毫克胶囊 x 1 和 15 毫克胶囊 x 1
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第 1 天单次空腹口服剂量的 Mavacamten 15/25 mg
其他名称：
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实验性的：队列 3：Mavacamten 15 毫克
第 3 组：第 1 天 15 毫克胶囊 × 1
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第 1 天单次空腹口服剂量的 Mavacamten 15/25 mg
其他名称：
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实验性的：队列 4：Mavacamten 15 毫克
第 4 组：第 1 天 15 毫克胶囊 × 1
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第 1 天单次空腹口服剂量的 Mavacamten 15/25 mg
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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曲线下面积 (AUC)（0-last）、AUC(0-inf)
大体时间：给药前、给药后第 1 天、第 7 天、第 10 天、第 14 天、第 21 天、第 28 天、第 35 天、第 45 天、第 67 天和第 75 天
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通过曲线下面积测定药代动力学参数 AUC(0-last)、AUC(0-inf)
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给药前、给药后第 1 天、第 7 天、第 10 天、第 14 天、第 21 天、第 28 天、第 35 天、第 45 天、第 67 天和第 75 天
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最大浓度（Cmax）
大体时间：给药前、给药后第 1 天、第 7 天、第 10 天、第 14 天、第 21 天、第 28 天、第 35 天、第 45 天、第 67 天和第 75 天
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通过最大浓度 (Cmax) 测定药代动力学参数
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给药前、给药后第 1 天、第 7 天、第 10 天、第 14 天、第 21 天、第 28 天、第 35 天、第 45 天、第 67 天和第 75 天
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达到最大浓度的时间 (Tmax)
大体时间：给药前、给药后第 1 天、第 7 天、第 10 天、第 14 天、第 21 天、第 28 天、第 35 天、第 45 天、第 67 天和第 75 天
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通过达到最大浓度的时间 (Tmax) 测定药代动力学参数
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给药前、给药后第 1 天、第 7 天、第 10 天、第 14 天、第 21 天、第 28 天、第 35 天、第 45 天、第 67 天和第 75 天
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消除半衰期 (T1⁄2)
大体时间：给药前、给药后第 1 天、第 7 天、第 10 天、第 14 天、第 21 天、第 28 天、第 35 天、第 45 天、第 67 天和第 75 天
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通过消除半衰期 (T1⁄2) 测定药代动力学参数
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给药前、给药后第 1 天、第 7 天、第 10 天、第 14 天、第 21 天、第 28 天、第 35 天、第 45 天、第 67 天和第 75 天
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表观分布容积 (Vd/F)
大体时间：给药前、给药后第 1 天、第 7 天、第 10 天、第 14 天、第 21 天、第 28 天、第 35 天、第 45 天、第 67 天和第 75 天
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通过表观分布容积 (Vd/F) 测定药代动力学参数
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给药前、给药后第 1 天、第 7 天、第 10 天、第 14 天、第 21 天、第 28 天、第 35 天、第 45 天、第 67 天和第 75 天
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表观间隙 (CL/F)
大体时间：给药前、给药后第 1 天、第 7 天、第 10 天、第 14 天、第 21 天、第 28 天、第 35 天、第 45 天、第 67 天和第 75 天
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通过表观清除率 (CL/F) 测定药代动力学参数
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给药前、给药后第 1 天、第 7 天、第 10 天、第 14 天、第 21 天、第 28 天、第 35 天、第 45 天、第 67 天和第 75 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生不良事件的参与者人数
大体时间：最长 75 天
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将根据整个研究期间特定时间点的不良事件发生率进行安全性评估
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最长 75 天
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筛查和 EOS 时的体重
大体时间：将在筛选（基线）和 EOS（75 天）时测量体重（公斤）。
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安全性评估将在整个研究期间的筛选、第 1 天、第 3 天和 EOS 访视时通过生命体征进行。 完整的体检包括一般外观、皮肤、头颈、胸部、腹部、背部、脊柱、四肢神经和精神系统的评估。 简短的体检是指胸部检查。 筛查时将测量身高（厘米）和体重（公斤），并计算体重指数（公斤/平方米）。 体重 (kg) 将在 EOS 测量。 平均体重和标准差是对不同队列的分析。 |
将在筛选（基线）和 EOS（75 天）时测量体重（公斤）。
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体检结果
大体时间：最长 75 天
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安全性评估将在整个研究过程中的指定时间点根据体检结果进行
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最长 75 天
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基线和第 75 天的心率
大体时间：最长 75 天
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安全性评估将通过整个研究期间指定时间点的心电图 (ECG) 参数结果进行
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最长 75 天
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临床实验室测试数据
大体时间：最长 75 天
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在整个研究过程中的指定时间点，通过临床实验室检测数据（包括血液学和血液化学、凝血和尿液分析参数）进行安全性评估
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最长 75 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Jing Zhang, Doctor、Huashan Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年10月31日
初级完成 (实际的)
2022年2月5日
研究完成 (实际的)
2022年2月28日
研究注册日期
首次提交
2021年10月28日
首先提交符合 QC 标准的
2021年11月16日
首次发布 (实际的)
2021年11月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年7月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年7月19日
最后验证
2024年6月1日
更多信息
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