一项回顾性流行病学登记，以根据常规使用的遗传和生物学标记深入了解 AML 患者的特征和预后
2022年9月12日 更新者：PETHEMA Foundation
这是一项回顾性、转化性、流行病学、多中心、非干预性研究（无 EPA 研究），旨在深入了解常规临床实践中急性成髓细胞白血病 (AML) 患者的疾病流行病学、疾病生物学、治疗方案和临床结果，根据到他们的分子标记。
该研究的主要目的是根据 AML 类型、治疗机构、患者特征和疾病状态描述主要分子标记（FLT3 和 NPM1）在现实生活中的使用。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
这是一项回顾性、转化性、流行病学、多中心、非干预性研究（无 EPA 研究），旨在根据 AML 患者的分子标志物，深入了解常规临床实践中 AML 患者的疾病流行病学、疾病生物学、治疗方案和临床结果。
一旦确认满足研究的所有选择标准并获得知情同意，受试者将被视为参加研究，研究者可以通过完成病例报告（CRF）继续从他们的医疗记录中收集数据).
该研究考虑了从疾病诊断到研究开始的回顾性数据收集。 只有在研究开始之前获得的数据才会被收集，以确保它们具有回顾性。
该研究将按照赫尔辛基宣言（巴西福塔雷萨，2013 年）中的要求进行，并根据西班牙现行关于进行观察性研究的立法（部长令 SAS/3470/2009）进行。
该研究的主要目的是根据 AML 类型、治疗机构、患者特征和疾病状态描述主要分子标记（FLT3 和 NPM1）在现实生活中的使用。
该项目将在西班牙 PETHEMA 合作组进行，该组由 60 个机构和 7 个具有广泛技术能力的主要中心实验室组成。 所有患者都将被纳入正在进行的 AML PETHEMA 流行病学登记，目的是收集大量、额外和不存在的临床数据，包括一线和补救治疗计划以及每位患者的结果。
对于这项研究，PETHEMA AML 登记处将扩大，以寻找以前未报告的新病例。 将更新数据库信息，重点是捕获有关常规分子筛选测试（FLT3、NPM1 等）的新数据。 为此，将系统地向主要 PETHEMA 实验室索取信息。 将回顾性收集治疗和临床结果数据。 这是一项无需干预的单步研究，其中所有分析将在数据库完成后进行。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
6917
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Albacete、西班牙
- Hospital General Universitario de Albacete
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Alicante、西班牙
- Hospital General Universitario de Alicante
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Badalona、西班牙
- Hospital Germans Trias i Pujol-ICO
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Burgos、西班牙
- Hospital Universitario de Burgos
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Castellón De La Plana、西班牙
- Hospital General Universitario de Castellón
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Cáceres、西班牙
- Hospital San Pedro de Alcantara
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Córdoba、西班牙
- Hospital Universitario Reina Sofia
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Las Palmas De Gran Canaria、西班牙
- Hospital Universitario de Gran Canaria Doctor Negrin
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León、西班牙
- Hospital Universitario de Leon
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Lugo、西班牙
- Hospital Universitario Lucus Augusti
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Madrid、西班牙
- Hospital Universitario 12 de octubre
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Madrid、西班牙
- Hospital Clinico San Carlos
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Madrid、西班牙
- Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
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Madrid、西班牙
- Hospital Univeristario Ramón y Cajal
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Murcia、西班牙
- Hospital General Universitario Morales Meseguer
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Oviedo、西班牙
- Hospital Universitario Central Asturias
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Pamplona、西班牙
- Clinica Universitaria de Navarra
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Salamanca、西班牙
- Hospital Universitario de Salamanca
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Sevilla、西班牙
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Valencia、西班牙
- Hospital Clinico Universitario de Valencia
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Valencia、西班牙
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Valencia、西班牙
- Hospital Universitario Doctor Peset
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
诊断为 AML 的成年患者（新诊断或复发/难治性疾病）。
这些患者必须满足所有的纳入标准，并且没有指定的排除标准。
描述
纳入标准：
- 所有符合 WHO 标准 (2008) 的 AML（不包括 APL）成年患者，无论其主治医师进行何种治疗。
- 诊断和复发或难治性 AML。
- 来自参与正在进行的 PETHEMA AML 登记的机构的患者。
- 具有分子筛查信息的患者，包括有或没有 NPM1 突变的 FLT3（包括阳性/阴性或未进行）。
- 能够在研究开始前给予知情同意。 死亡患者和不再联系或失访的患者将被排除在同意要求之外。
排除标准：
- 儿科患者。
- 急性早幼粒细胞白血病。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：追溯
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生分子改变（FLT3 和 NPM1 突变）的患者百分比。
大体时间：基线
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按 AML 类型、中心、患者特征和疾病状态在 AML 患者（FLT3 和 NPM1）中研究的每个标准筛查组分子改变的百分比。
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基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总响应率。
大体时间：在整个学习期间。约1年
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在 AML 患者（FLT3 和 NPM1）中研究的每组基线改变中实现反应的患者百分比。
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在整个学习期间。约1年
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在每种 AML 类型中研究的每个基线改变（FLT3 和 NPM1）中初始和后期治疗的描述。
大体时间：基线和整个研究期间。约1年
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在每种 AML 类型中研究的每个基线改变（FLT3 和 NPM1）中初始和后期类型治疗的频率。
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基线和整个研究期间。约1年
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分子反应率。
大体时间：在整个学习期间。约1年
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在 AML 患者（FLT3 和 NPM1）中研究的每组基线改变中实现分子反应的患者百分比。
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在整个学习期间。约1年
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通过分子特征描述复发或难治性疾病的生物学。
大体时间：基线和整个研究期间。约1年
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在所研究的每个基线变化（FLT3 和 NPM1）中，复发或难治性 AML 类型的百分比。
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基线和整个研究期间。约1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 学习椅：Pau Montesinos Fernández、Hospital Universitari i Politècnic La Fe (Valencia)
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Dohner H, Estey E, Grimwade D, Amadori S, Appelbaum FR, Buchner T, Dombret H, Ebert BL, Fenaux P, Larson RA, Levine RL, Lo-Coco F, Naoe T, Niederwieser D, Ossenkoppele GJ, Sanz M, Sierra J, Tallman MS, Tien HF, Wei AH, Lowenberg B, Bloomfield CD. Diagnosis and management of AML in adults: 2017 ELN recommendations from an international expert panel. Blood. 2017 Jan 26;129(4):424-447. doi: 10.1182/blood-2016-08-733196. Epub 2016 Nov 28.
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年11月1日
初级完成 (实际的)
2020年10月1日
研究完成 (实际的)
2020年10月1日
研究注册日期
首次提交
2022年9月12日
首先提交符合 QC 标准的
2022年9月12日
首次发布 (实际的)
2022年9月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年9月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年9月12日
最后验证
2022年9月1日
更多信息
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急性髓性白血病的临床试验
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