Um registro epidemiológico retrospectivo para obter informações sobre as características e o prognóstico de pacientes com LMA de acordo com os marcadores genéticos e biológicos usados rotineiramente
Este é um estudo retrospectivo, translacional, epidemiológico, multicêntrico, não intervencional (sem estudo EPA) para fornecer informações sobre a epidemiologia da doença, biologia da doença, regimes de tratamento e resultados clínicos de pacientes com leucemia mieloblástica aguda (LMA) na prática clínica de rotina de acordo com aos seus marcadores moleculares.
O objetivo primário do estudo é descrever o uso dos principais marcadores moleculares (FLT3 e NPM1) na vida real de acordo com o tipo de LMA, instituição de tratamento, características dos pacientes e estado da doença.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Este é um estudo retrospectivo, translacional, epidemiológico, multicêntrico, não intervencional (sem estudo EPA) para fornecer informações sobre a epidemiologia da doença, biologia da doença, regimes de tratamento e resultados clínicos de pacientes com LMA na prática clínica de rotina de acordo com seus marcadores moleculares.
Uma vez confirmado que todos os critérios de seleção para o estudo foram atendidos e obtido o consentimento informado, o sujeito será considerado inscrito no estudo e o investigador poderá proceder à coleta de dados de seu prontuário, preenchendo um relatório de caso (CRF ).
O estudo contempla a coleta retrospectiva de dados desde o diagnóstico da doença até o início do estudo. Apenas os dados obtidos antes do início do estudo serão coletados para garantir que sejam de natureza retrospectiva.
O estudo será realizado seguindo os requisitos contidos na Declaração de Helsinque (Fortaleza, Brasil 2013) e de acordo com a legislação espanhola vigente no que diz respeito à realização de estudos observacionais (Portaria Ministerial SAS/3470/2009).
O objetivo primário do estudo é descrever o uso dos principais marcadores moleculares (FLT3 e NPM1) na vida real de acordo com o tipo de LMA, instituição de tratamento, características dos pacientes e estado da doença.
Este projeto será realizado no grupo cooperativo espanhol PETHEMA, constituído por 60 instituições e sete principais laboratórios centrais com ampla capacidade tecnológica. Todos os pacientes serão incluídos no registro epidemiológico PETHEMA em andamento da LMA com o objetivo de coletar um grande número de dados clínicos adicionais e inexistentes, incluindo esquemas de tratamento de primeira linha e de resgate e resultados de cada paciente.
Para este estudo, o registro PETHEMA AML será ampliado em busca de novos casos não relatados anteriormente. As informações do banco de dados serão atualizadas com ênfase na captação de novos dados sobre testes de triagem molecular realizados rotineiramente (FLT3, NPM1 e outros). Para tanto, informações serão solicitadas sistematicamente aos principais laboratórios da PETHEMA. Terapias e dados de resultados clínicos serão coletados retrospectivamente. Trata-se de um estudo de uma etapa sem intervenção, no qual todas as análises serão realizadas ao final do preenchimento do banco de dados.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Albacete, Espanha
- Hospital General Universitario de Albacete
-
Alicante, Espanha
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Badalona, Espanha
- Hospital Germans Trias i Pujol-ICO
-
Burgos, Espanha
- Hospital Universitario de Burgos
-
Castellón De La Plana, Espanha
- Hospital General Universitario de Castellón
-
Cáceres, Espanha
- Hospital San Pedro de Alcántara
-
Córdoba, Espanha
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
Las Palmas De Gran Canaria, Espanha
- Hospital Universitario de Gran Canaria Doctor Negrín
-
León, Espanha
- Hospital Universitario de Leon
-
Lugo, Espanha
- Hospital Universitario Lucus Augusti
-
Madrid, Espanha
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Espanha
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Espanha
- Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
-
Madrid, Espanha
- Hospital Univeristario Ramón y Cajal
-
Murcia, Espanha
- Hospital General Universitario Morales Meseguer
-
Oviedo, Espanha
- Hospital Universitario Central Asturias
-
Pamplona, Espanha
- Clinica Universitaria de Navarra
-
Salamanca, Espanha
- Hospital Universitario de Salamanca
-
Sevilla, Espanha
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Espanha
- Hospital Clinico Universitario de Valencia
-
Valencia, Espanha
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
-
Valencia, Espanha
- Hospital Universitario Doctor Peset
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os pacientes adultos com LMA (excluindo APL) de acordo com os critérios da OMS (2008), independentemente do tratamento administrado por seu médico assistente.
- LMA no diagnóstico e na recidiva ou refratariedade.
- Pacientes de instituições que participam do registro PETHEMA AML em andamento.
- Pacientes com informações sobre a triagem molecular incluindo FLT3 com ou sem mutações NPM1 (incluindo positivo/negativo ou não realizado).
- Capacidade de dar consentimento informado antes do início do estudo. Pacientes em óbito e pacientes que não podem mais ser contatados ou perdidos no seguimento serão excluídos da exigência de consentimento.
Critério de exclusão:
- Pacientes pediátricos.
- Leucemia promielocítica aguda.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Retrospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Porcentagem de pacientes com alterações moleculares (mutações FLT3 e NPM1).
Prazo: Linha de base
|
Porcentagem de cada uma das alterações moleculares do painel de triagem padrão estudadas nos pacientes com LMA (FLT3 e NPM1) por tipo de LMA, por centro, por características do paciente e estado da doença.
|
Linha de base
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Taxa de resposta geral.
Prazo: Durante todo o período de estudos. Aproximadamente 1 ano
|
Porcentagem de pacientes que obtiveram resposta em cada grupo das alterações basais estudadas nos pacientes com LMA (FLT3 e NPM1).
|
Durante todo o período de estudos. Aproximadamente 1 ano
|
|
Descrição dos tratamentos iniciais e posteriores em cada alteração basal estudada (FLT3 e NPM1) em cada tipo de LMA.
Prazo: Linha de base e durante todo o período do estudo. Aproximadamente 1 ano
|
Frequência do tipo de tratamento inicial e tardio em cada alteração basal estudada (FLT3 e NPM1) em cada tipo de LMA.
|
Linha de base e durante todo o período do estudo. Aproximadamente 1 ano
|
|
Taxa de resposta molecular.
Prazo: Durante todo o período de estudos. Aproximadamente 1 ano
|
Porcentagem de pacientes que atingiram resposta molecular em cada grupo das alterações basais estudadas nos pacientes com LMA (FLT3 e NPM1) .
|
Durante todo o período de estudos. Aproximadamente 1 ano
|
|
Descrição da biologia da doença em recaída ou refratariedade por características moleculares.
Prazo: Linha de base e durante todo o período do estudo. Aproximadamente 1 ano
|
Porcentagem do tipo de LMA em recidiva ou refratariedade em cada alteração basal estudada (FLT3 e NPM1).
|
Linha de base e durante todo o período do estudo. Aproximadamente 1 ano
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Pau Montesinos Fernández, Hospital Universitari i Politècnic La Fe (Valencia)
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Dohner H, Estey E, Grimwade D, Amadori S, Appelbaum FR, Buchner T, Dombret H, Ebert BL, Fenaux P, Larson RA, Levine RL, Lo-Coco F, Naoe T, Niederwieser D, Ossenkoppele GJ, Sanz M, Sierra J, Tallman MS, Tien HF, Wei AH, Lowenberg B, Bloomfield CD. Diagnosis and management of AML in adults: 2017 ELN recommendations from an international expert panel. Blood. 2017 Jan 26;129(4):424-447. doi: 10.1182/blood-2016-08-733196. Epub 2016 Nov 28.
- Schlenk RF, Dohner K, Krauter J, Frohling S, Corbacioglu A, Bullinger L, Habdank M, Spath D, Morgan M, Benner A, Schlegelberger B, Heil G, Ganser A, Dohner H; German-Austrian Acute Myeloid Leukemia Study Group. Mutations and treatment outcome in cytogenetically normal acute myeloid leukemia. N Engl J Med. 2008 May 1;358(18):1909-18. doi: 10.1056/NEJMoa074306.
- Thiede C, Steudel C, Mohr B, Schaich M, Schakel U, Platzbecker U, Wermke M, Bornhauser M, Ritter M, Neubauer A, Ehninger G, Illmer T. Analysis of FLT3-activating mutations in 979 patients with acute myelogenous leukemia: association with FAB subtypes and identification of subgroups with poor prognosis. Blood. 2002 Jun 15;99(12):4326-35. doi: 10.1182/blood.v99.12.4326.
- Frohling S, Schlenk RF, Breitruck J, Benner A, Kreitmeier S, Tobis K, Dohner H, Dohner K; AML Study Group Ulm. Acute myeloid leukemia. Prognostic significance of activating FLT3 mutations in younger adults (16 to 60 years) with acute myeloid leukemia and normal cytogenetics: a study of the AML Study Group Ulm. Blood. 2002 Dec 15;100(13):4372-80. doi: 10.1182/blood-2002-05-1440. Epub 2002 Aug 8.
- Kottaridis PD, Gale RE, Frew ME, Harrison G, Langabeer SE, Belton AA, Walker H, Wheatley K, Bowen DT, Burnett AK, Goldstone AH, Linch DC. The presence of a FLT3 internal tandem duplication in patients with acute myeloid leukemia (AML) adds important prognostic information to cytogenetic risk group and response to the first cycle of chemotherapy: analysis of 854 patients from the United Kingdom Medical Research Council AML 10 and 12 trials. Blood. 2001 Sep 15;98(6):1752-9. doi: 10.1182/blood.v98.6.1752.
- Gale RE, Hills R, Kottaridis PD, Srirangan S, Wheatley K, Burnett AK, Linch DC. No evidence that FLT3 status should be considered as an indicator for transplantation in acute myeloid leukemia (AML): an analysis of 1135 patients, excluding acute promyelocytic leukemia, from the UK MRC AML10 and 12 trials. Blood. 2005 Nov 15;106(10):3658-65. doi: 10.1182/blood-2005-03-1323. Epub 2005 Aug 2.
- Rombouts WJ, Blokland I, Lowenberg B, Ploemacher RE. Biological characteristics and prognosis of adult acute myeloid leukemia with internal tandem duplications in the Flt3 gene. Leukemia. 2000 Apr;14(4):675-83. doi: 10.1038/sj.leu.2401731.
- Yokota S, Kiyoi H, Nakao M, Iwai T, Misawa S, Okuda T, Sonoda Y, Abe T, Kahsima K, Matsuo Y, Naoe T. Internal tandem duplication of the FLT3 gene is preferentially seen in acute myeloid leukemia and myelodysplastic syndrome among various hematological malignancies. A study on a large series of patients and cell lines. Leukemia. 1997 Oct;11(10):1605-9. doi: 10.1038/sj.leu.2400812.
- Whitman SP, Archer KJ, Feng L, Baldus C, Becknell B, Carlson BD, Carroll AJ, Mrozek K, Vardiman JW, George SL, Kolitz JE, Larson RA, Bloomfield CD, Caligiuri MA. Absence of the wild-type allele predicts poor prognosis in adult de novo acute myeloid leukemia with normal cytogenetics and the internal tandem duplication of FLT3: a cancer and leukemia group B study. Cancer Res. 2001 Oct 1;61(19):7233-9.
- Dohner K, Schlenk RF, Habdank M, Scholl C, Rucker FG, Corbacioglu A, Bullinger L, Frohling S, Dohner H. Mutant nucleophosmin (NPM1) predicts favorable prognosis in younger adults with acute myeloid leukemia and normal cytogenetics: interaction with other gene mutations. Blood. 2005 Dec 1;106(12):3740-6. doi: 10.1182/blood-2005-05-2164. Epub 2005 Jul 28.
- Verhaak RG, Goudswaard CS, van Putten W, Bijl MA, Sanders MA, Hugens W, Uitterlinden AG, Erpelinck CA, Delwel R, Lowenberg B, Valk PJ. Mutations in nucleophosmin (NPM1) in acute myeloid leukemia (AML): association with other gene abnormalities and previously established gene expression signatures and their favorable prognostic significance. Blood. 2005 Dec 1;106(12):3747-54. doi: 10.1182/blood-2005-05-2168. Epub 2005 Aug 18.
- Suzuki T, Kiyoi H, Ozeki K, Tomita A, Yamaji S, Suzuki R, Kodera Y, Miyawaki S, Asou N, Kuriyama K, Yagasaki F, Shimazaki C, Akiyama H, Nishimura M, Motoji T, Shinagawa K, Takeshita A, Ueda R, Kinoshita T, Emi N, Naoe T. Clinical characteristics and prognostic implications of NPM1 mutations in acute myeloid leukemia. Blood. 2005 Oct 15;106(8):2854-61. doi: 10.1182/blood-2005-04-1733. Epub 2005 Jun 30.
- Hellmann F, Verdi M, Schlemper BR Jr, Caponi S. 50th anniversary of the Declaration of Helsinki: the double standard was introduced. Arch Med Res. 2014 Oct;45(7):600-1. doi: 10.1016/j.arcmed.2014.10.005. Epub 2014 Oct 31.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- REAL-MOL
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .