Ретроспективный эпидемиологический регистр для получения представления о характеристиках и прогнозе пациентов с ОМЛ в соответствии с обычно используемыми генетическими и биологическими маркерами
Это ретроспективное, трансляционное, эпидемиологическое, многоцентровое, неинтервенционное исследование (исследование без EPA) для получения информации об эпидемиологии заболевания, биологии заболевания, схемах лечения и клинических исходах у пациентов с острым миелобластным лейкозом (ОМЛ) в рутинной клинической практике согласно к их молекулярным маркерам.
Основная цель исследования — описать использование основных молекулярных маркеров (FLT3 и NPM1) в реальной жизни в зависимости от типа ОМЛ, лечебного учреждения, характеристик пациентов и статуса заболевания.
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Это ретроспективное, трансляционное, эпидемиологическое, многоцентровое, неинтервенционное исследование (исследование без EPA), чтобы получить представление об эпидемиологии заболевания, биологии заболевания, схемах лечения и клинических результатах пациентов с ОМЛ в рутинной клинической практике в соответствии с их молекулярными маркерами.
Как только будет подтверждено, что все критерии отбора для исследования соблюдены и получено информированное согласие, субъект будет считаться включенным в исследование, и исследователь может приступить к сбору данных из его медицинской карты, заполнив отчет о случае (CRF ).
Исследование предусматривает ретроспективный сбор данных от постановки диагноза до начала исследования. Будут собираться только данные, полученные до начала исследования, чтобы обеспечить их ретроспективный характер.
Исследование будет проводиться в соответствии с требованиями, содержащимися в Хельсинкской декларации (Форталеза, Бразилия, 2013 г.), и в соответствии с действующим испанским законодательством в отношении проведения обсервационных исследований (Министерский приказ SAS/3470/2009).
Основная цель исследования — описать использование основных молекулярных маркеров (FLT3 и NPM1) в реальной жизни в зависимости от типа ОМЛ, лечебного учреждения, характеристик пациентов и статуса заболевания.
Этот проект будет осуществляться испанской кооперативной группой PETHEMA, состоящей из 60 учреждений и семи основных центральных лабораторий с обширными технологическими возможностями. Все пациенты будут включены в текущий эпидемиологический реестр ОМЛ PETHEMA с целью сбора большого количества дополнительных и ранее не существовавших клинических данных, включая схемы лечения первой линии и спасения и результаты каждого пациента.
Для этого исследования реестр PETHEMA AML будет расширен для поиска новых случаев, о которых ранее не сообщалось. Информация в базе данных будет обновляться с упором на получение новых данных о тестах молекулярного скрининга, проводимых на регулярной основе (FLT3, NPM1 и другие). С этой целью будет систематически запрашиваться информация из основных лабораторий PETHEMA. Данные о терапии и клинических исходах будут собираться ретроспективно. Это одноэтапное исследование без вмешательства, в котором все анализы будут выполняться в конце заполнения базы данных.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Albacete, Испания
- Hospital General Universitario de Albacete
-
Alicante, Испания
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Badalona, Испания
- Hospital Germans Trias i Pujol-ICO
-
Burgos, Испания
- Hospital Universitario de Burgos
-
Castellón De La Plana, Испания
- Hospital General Universitario de Castellón
-
Cáceres, Испания
- Hospital San Pedro de Alcántara
-
Córdoba, Испания
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
Las Palmas De Gran Canaria, Испания
- Hospital Universitario de Gran Canaria Doctor Negrin
-
León, Испания
- Hospital Universitario de León
-
Lugo, Испания
- Hospital Universitario Lucus Augusti
-
Madrid, Испания
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Испания
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Испания
- Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
-
Madrid, Испания
- Hospital Univeristario Ramón y Cajal
-
Murcia, Испания
- Hospital General Universitario Morales Meseguer
-
Oviedo, Испания
- Hospital Universitario Central Asturias
-
Pamplona, Испания
- Clinica Universitaria de Navarra
-
Salamanca, Испания
- Hospital Universitario de Salamanca
-
Sevilla, Испания
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Испания
- Hospital Clinico Universitario de Valencia
-
Valencia, Испания
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
Valencia, Испания
- Hospital Universitario Doctor Peset
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Все взрослые пациенты с ОМЛ (за исключением ОПЛ) в соответствии с критериями ВОЗ (2008 г.), независимо от лечения, назначаемого их лечащим врачом.
- ОМЛ при постановке диагноза и при рецидиве или рефрактерности.
- Пациенты из учреждений, участвующих в постоянном реестре PETHEMA AML.
- Пациенты с информацией о молекулярном скрининге, включая FLT3 с мутациями NPM1 или без них (включая положительный/отрицательный или не проведенный).
- Возможность дать информированное согласие до начала исследования. Пациенты со смертью и пациенты, которые больше не контактируют или потеряны для последующего наблюдения, будут исключены из требования согласия.
Критерий исключения:
- Педиатрические пациенты.
- Острый промиелоцитарный лейкоз.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Только для случая
- Временные перспективы: Ретроспектива
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент пациентов с молекулярными изменениями (мутации FLT3 и NPM1).
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Процент каждой из молекулярных изменений стандартной панели скрининга, изученных у пациентов с ОМЛ (FLT3 и NPM1) по типу ОМЛ, по центру, по характеристикам пациента и статусу заболевания.
|
Базовый уровень
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая скорость отклика.
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения. Примерно 1 год
|
Процент пациентов, достигших ответа в каждой группе исходных изменений, изученных у пациентов с ОМЛ (FLT3 и NPM1).
|
На протяжении всего периода обучения. Примерно 1 год
|
|
Описание начального и последующего лечения при каждом изучаемом исходном уровне изменений (FLT3 и NPM1) при каждом типе ОМЛ.
Временное ограничение: Исходно и на протяжении всего периода исследования. Примерно 1 год
|
Частота начального и более позднего типов лечения в каждом изученном исходном уровне изменений (FLT3 и NPM1) в каждом типе ОМЛ.
|
Исходно и на протяжении всего периода исследования. Примерно 1 год
|
|
Скорость молекулярного отклика.
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения. Примерно 1 год
|
Процент пациентов, достигших молекулярного ответа в каждой группе исходных изменений, изученных у пациентов с ОМЛ (FLT3 и NPM1).
|
На протяжении всего периода обучения. Примерно 1 год
|
|
Описание биологии заболевания при рецидиве или рефрактерности по молекулярным характеристикам.
Временное ограничение: Исходно и на протяжении всего периода исследования. Примерно 1 год
|
Процент типа ОМЛ при рецидиве или рефрактерности в каждом из изученных исходных изменений (FLT3 и NPM1).
|
Исходно и на протяжении всего периода исследования. Примерно 1 год
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Учебный стул: Pau Montesinos Fernández, Hospital Universitari i Politècnic La Fe (Valencia)
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Dohner H, Estey E, Grimwade D, Amadori S, Appelbaum FR, Buchner T, Dombret H, Ebert BL, Fenaux P, Larson RA, Levine RL, Lo-Coco F, Naoe T, Niederwieser D, Ossenkoppele GJ, Sanz M, Sierra J, Tallman MS, Tien HF, Wei AH, Lowenberg B, Bloomfield CD. Diagnosis and management of AML in adults: 2017 ELN recommendations from an international expert panel. Blood. 2017 Jan 26;129(4):424-447. doi: 10.1182/blood-2016-08-733196. Epub 2016 Nov 28.
- Schlenk RF, Dohner K, Krauter J, Frohling S, Corbacioglu A, Bullinger L, Habdank M, Spath D, Morgan M, Benner A, Schlegelberger B, Heil G, Ganser A, Dohner H; German-Austrian Acute Myeloid Leukemia Study Group. Mutations and treatment outcome in cytogenetically normal acute myeloid leukemia. N Engl J Med. 2008 May 1;358(18):1909-18. doi: 10.1056/NEJMoa074306.
- Thiede C, Steudel C, Mohr B, Schaich M, Schakel U, Platzbecker U, Wermke M, Bornhauser M, Ritter M, Neubauer A, Ehninger G, Illmer T. Analysis of FLT3-activating mutations in 979 patients with acute myelogenous leukemia: association with FAB subtypes and identification of subgroups with poor prognosis. Blood. 2002 Jun 15;99(12):4326-35. doi: 10.1182/blood.v99.12.4326.
- Frohling S, Schlenk RF, Breitruck J, Benner A, Kreitmeier S, Tobis K, Dohner H, Dohner K; AML Study Group Ulm. Acute myeloid leukemia. Prognostic significance of activating FLT3 mutations in younger adults (16 to 60 years) with acute myeloid leukemia and normal cytogenetics: a study of the AML Study Group Ulm. Blood. 2002 Dec 15;100(13):4372-80. doi: 10.1182/blood-2002-05-1440. Epub 2002 Aug 8.
- Kottaridis PD, Gale RE, Frew ME, Harrison G, Langabeer SE, Belton AA, Walker H, Wheatley K, Bowen DT, Burnett AK, Goldstone AH, Linch DC. The presence of a FLT3 internal tandem duplication in patients with acute myeloid leukemia (AML) adds important prognostic information to cytogenetic risk group and response to the first cycle of chemotherapy: analysis of 854 patients from the United Kingdom Medical Research Council AML 10 and 12 trials. Blood. 2001 Sep 15;98(6):1752-9. doi: 10.1182/blood.v98.6.1752.
- Gale RE, Hills R, Kottaridis PD, Srirangan S, Wheatley K, Burnett AK, Linch DC. No evidence that FLT3 status should be considered as an indicator for transplantation in acute myeloid leukemia (AML): an analysis of 1135 patients, excluding acute promyelocytic leukemia, from the UK MRC AML10 and 12 trials. Blood. 2005 Nov 15;106(10):3658-65. doi: 10.1182/blood-2005-03-1323. Epub 2005 Aug 2.
- Rombouts WJ, Blokland I, Lowenberg B, Ploemacher RE. Biological characteristics and prognosis of adult acute myeloid leukemia with internal tandem duplications in the Flt3 gene. Leukemia. 2000 Apr;14(4):675-83. doi: 10.1038/sj.leu.2401731.
- Yokota S, Kiyoi H, Nakao M, Iwai T, Misawa S, Okuda T, Sonoda Y, Abe T, Kahsima K, Matsuo Y, Naoe T. Internal tandem duplication of the FLT3 gene is preferentially seen in acute myeloid leukemia and myelodysplastic syndrome among various hematological malignancies. A study on a large series of patients and cell lines. Leukemia. 1997 Oct;11(10):1605-9. doi: 10.1038/sj.leu.2400812.
- Whitman SP, Archer KJ, Feng L, Baldus C, Becknell B, Carlson BD, Carroll AJ, Mrozek K, Vardiman JW, George SL, Kolitz JE, Larson RA, Bloomfield CD, Caligiuri MA. Absence of the wild-type allele predicts poor prognosis in adult de novo acute myeloid leukemia with normal cytogenetics and the internal tandem duplication of FLT3: a cancer and leukemia group B study. Cancer Res. 2001 Oct 1;61(19):7233-9.
- Dohner K, Schlenk RF, Habdank M, Scholl C, Rucker FG, Corbacioglu A, Bullinger L, Frohling S, Dohner H. Mutant nucleophosmin (NPM1) predicts favorable prognosis in younger adults with acute myeloid leukemia and normal cytogenetics: interaction with other gene mutations. Blood. 2005 Dec 1;106(12):3740-6. doi: 10.1182/blood-2005-05-2164. Epub 2005 Jul 28.
- Verhaak RG, Goudswaard CS, van Putten W, Bijl MA, Sanders MA, Hugens W, Uitterlinden AG, Erpelinck CA, Delwel R, Lowenberg B, Valk PJ. Mutations in nucleophosmin (NPM1) in acute myeloid leukemia (AML): association with other gene abnormalities and previously established gene expression signatures and their favorable prognostic significance. Blood. 2005 Dec 1;106(12):3747-54. doi: 10.1182/blood-2005-05-2168. Epub 2005 Aug 18.
- Suzuki T, Kiyoi H, Ozeki K, Tomita A, Yamaji S, Suzuki R, Kodera Y, Miyawaki S, Asou N, Kuriyama K, Yagasaki F, Shimazaki C, Akiyama H, Nishimura M, Motoji T, Shinagawa K, Takeshita A, Ueda R, Kinoshita T, Emi N, Naoe T. Clinical characteristics and prognostic implications of NPM1 mutations in acute myeloid leukemia. Blood. 2005 Oct 15;106(8):2854-61. doi: 10.1182/blood-2005-04-1733. Epub 2005 Jun 30.
- Hellmann F, Verdi M, Schlemper BR Jr, Caponi S. 50th anniversary of the Declaration of Helsinki: the double standard was introduced. Arch Med Res. 2014 Oct;45(7):600-1. doi: 10.1016/j.arcmed.2014.10.005. Epub 2014 Oct 31.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- REAL-MOL
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .