NouvNeu001 治疗帕金森病的安全性、耐受性和有效性
2024年10月30日 更新者：iRegene Therapeutics Co., Ltd.
评估NouvNeu001注射液治疗中晚期帕金森病安全性、耐受性和有效性的I/II期研究
该临床试验旨在评估单次注射NouvNeu001对帕金森病患者的安全性、耐受性和初步疗效。
研究概览
详细说明
这是一项多中心、单臂、开放标签试验。
NouvNeu001的主要成分是新型人类多巴胺能祖细胞，将通过立体定向神经外科手术将其移植到双侧壳核/纹状体中。
受试者将服用免疫抑制剂以预防潜在的免疫排斥反应 24 至 36 周。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
40
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Meng Cai, Ph.D
- 电话号码：0086-027-59337986
- 邮箱：caimeng@iregene.com
学习地点
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100730
- 招聘中
- Beijing Hospital
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接触：
- Haibo Chen
- 邮箱：chenhbneuro@263.net
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430071
- 尚未招聘
- Zhongnan Hospital of Wuhan University
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接触：
- Nanxiang Xiong
- 邮箱：mozhuoxiong@163.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄50-75岁，男女不限
- 能够理解临床试验的基本原理并签署知情同意书（ICF）
- 帕金森病诊断符合MDS帕金森病临床诊断标准（2015年）
- 4 至 20 年前诊断出帕金森病
- 医学上适合麻醉下神经外科手术，能够参加MRI和PET扫描。
- Hoehn-Yahr 的“OFF”剧集分期为 2.5 至 4
- “关闭”状态下的 MDS-UPDRS 第 III 部分 (MDS-UPDRS-III) 分数 > 35，且急性左旋多巴激发试验 (ALCT) 呈阳性
- 筛选期间和移植前可接受的实验室测试结果
排除标准：
- 非典型帕金森综合症（帕金森综合症、继发性帕金森综合症、遗传性帕金森综合症）
- 既往接受过苍白球切开术、深部脑刺激（DBS）手术、纹状体或锥体外系手术、脑立体定位术或其他脑部手术的患者；以及研究者判断影响其参与本研究的其他外科手术
- 既往头部CT/MRI检查显示脑外伤、血管畸形、脑积水、脑肿瘤等的患者，以及纹状体或其他脑区脑影像学异常导致手术风险显着增加的患者。
- 有严重心脑血管疾病史的患者
- 有恶性肿瘤病史的患者
- 既往接受过细胞治疗的患者
- 筛查前3个月内存在活跃的弥散性血管内凝血且有明显出血倾向的患者，或术前至少5天不能暂时停用抗血小板药物或其他抗凝药物的患者
- 签署ICF前3个月内长期、大量使用糖皮质激素或免疫抑制剂的患者（局部使用除外）
- 有精神疾病史且被研究者认为不适合参加研究的患者；过去一年或当前有自杀意念或自杀企图（包括实际尝试、中断尝试或失败尝试）的历史；
- 签署ICF前6个月内使用过肉毒杆菌毒素的患者
- 患有活动性癫痫或正在服用抗癫痫药物的患者
- 有痴呆或严重认知障碍病史，或筛查时MDS-UPDRS 1.1评分> 3分；依从性差、无法准确记日记和/或因痴呆症而无法签署 ICF
- 筛查期间患有严重抑郁症（定义为汉密尔顿抑郁量表[HAM-D17]≥24）或严重焦虑症（定义为汉密尔顿焦虑量表[HAMA]≥29）的患者；
- 筛查期间出现以下异常的患者，包括： 凝血异常（凝血酶原时间≥1.5 ULN，活化部分凝血活酶时间≥1.5 ULN）；免疫学检测异常，经研究者评估不适合参加试验；血压控制不佳的高血压患者（定义为尽管接受降压药物治疗，血压仍高于160/100 mmHg）和严重体位性低血压患者；血糖控制不佳的糖尿病患者（糖化血红蛋白>9.0%，或空腹血糖（FPG）≥11.1mmol/L）
- 有手术禁忌症的患者（如植入人工耳蜗、心脏起搏器、心脏除颤器、立体定向苍白球核切除术；单侧或双侧脑实质内植入细胞制品的患者），或筛选前6个月内接受过其他外科手术的患者，在研究者的意见，对本次试验有影响；有其他神经外科禁忌证的患者
- 患有其他合并严重全身性疾病的患者，如肺心病、中重度哮喘、严重慢性阻塞性肺疾病（COPD）（FEV1% < 50%）
- 患有任何活动性传染病的患者，包括但不限于人类免疫缺陷病毒、SARS Covid-19病毒、梅毒抗体、定量 HCV-RNA 检测、定量 HBV-DNA 检测大于 103 IU/ml 阳性或未经治疗的结核病患者
- 存在以下其中一项：人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体、梅毒螺旋体抗体、丙型肝炎（HCV）抗体和HCV RNA呈阳性； HBV表面抗原阳性及HBV DNA拷贝数>检测正常值；结核病正处于活动期；研究者认为可能影响患者参与研究或影响研究结果的其他活动性感染；
- 酒精成瘾或滥用药物检测呈阳性的患者
- 对研究期间使用的药物（如免疫抑制剂、左旋多巴等）或其任何成分有禁忌症或过敏史的患者，或对相同药物或其他大环内酯类药物过敏，或有过敏史（如对两种或多种药物或食品）；
- 未进行绝育手术/绝经前/服用研究药物后 2 年内不愿使用经医学批准的有效避孕措施的育龄女性和哺乳期妇女；服用研究药物后 2 年内未接受手术绝育/不愿意使用经医学批准的有效避孕措施的男性
- 术前30天内接受过电击治疗的患者
- 正在参加其他临床试验，或术前3个月内已入组其他临床研究并接受过介入治疗的患者
- 根据研究者的临床评估，依从性差的患者
- 正在接受阿扑吗啡或左旋多巴/卡比多巴输注治疗等药物治疗的患者
- 在用药和停药状态下均患有严重运动障碍的患者
- 患有严重医疗状况或研究者认为危及患者安全或影响研究者评估的其他状况的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：新新001
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将人类多巴胺能祖细胞单次注射到大脑的壳核/纹状体区域。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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运动功能
大体时间：移植后24周
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运动障碍协会 - 统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 第三部分评分从基线到移植后 24 周的变化。
MDS-UPDRS 第三部分评估 PD 的运动体征，分数越高表明 PD 症状越严重。
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移植后24周
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安全性和耐受性
大体时间：移植后24周和48周
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不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率和严重程度。
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移植后24周和48周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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持续的安全性和耐受性
大体时间：移植后 96 周和 5 年
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移植后 96 周和 5 年内 AE 和 SAE 的发生率和严重程度。
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移植后 96 周和 5 年
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运动功能和非运动功能
大体时间：移植后48周和96周
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MDS-UPDRS 第 I-IV 部分评分从基线到移植后 48 周和 96 周的变化。
分数越高表示症状越严重或健康状况越差。
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移植后48周和96周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年1月17日
初级完成 (估计的)
2025年12月1日
研究完成 (估计的)
2029年7月1日
研究注册日期
首次提交
2023年11月24日
首先提交符合 QC 标准的
2023年12月4日
首次发布 (实际的)
2023年12月12日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年11月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年10月30日
最后验证
2024年7月1日
更多信息
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