基于低剂量三硫丹的调理方案和 PTCy 在 HSCT 中治疗奈梅亨断裂综合征
基于低剂量三硫丹的调理方案对移植后环磷酰胺治疗儿童奈梅亨断裂综合征造血干细胞移植效果的临床开放标签 2 期研究
本研究的目的是评估基于低剂量三硫丹的预处理方案在奈梅亨断裂综合征移植后环磷酰胺造血干细胞移植中的安全性和有效性
研究概览
详细说明
奈梅亨断裂综合征 (NBS) 是一种 DNA 修复障碍。
NBS 联合免疫缺陷的唯一治疗选择是同种异体造血干细胞移植（HSCT）。
DNA 修复障碍的标准清髓预处理方案会导致 HSCT 后发病率和死亡率增加。
使用低剂量的烷基化剂来降低毒性率，然而，这增加了混合嵌合和移植失败的风险。
国家统计局关于三硫丹使用情况的数据很少。
为了评估NBS中基于低剂量三硫丹的调理方案的安全性和有效性，将从第-6天到-1天使用三硫丹21g/m2与氟达拉滨150mg/mg、胸腺球蛋白（健赞）5mg/kg和利妥昔单抗100mg/m2联合使用天，然后进行干细胞输注和移植后环磷酰胺 25mg/kg/天（+3、+4 天）用于 GVHD 预防。
主要终点是无事件生存期，其中移植失败、死亡和恶性肿瘤被视为事件。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Dmitry Balashov, MD, PhD
- 电话号码：+74956647091
- 邮箱：bala8@yandex.ru
研究联系人备份
- 姓名：Alexandra Laberko, MD, PhD
- 电话号码：+74952876570
- 邮箱：alexandra.laberko@gmail.com
学习地点
-
-
-
Moscow、俄罗斯联邦
- 招聘中
- HSCT department
-
接触：
- Dmitry Balashov, MD, PhD
- 电话号码：+74956647091
- 邮箱：bala8@yandex.ru
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥3个月且<21岁的患者
- 诊断患有 NBS 且符合同种异体 HSCT 条件的患者
- 由父母或法定监护人签署的书面知情同意书
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：干预/治疗
氟达拉滨 150mg/m2（第-6、-5、-4、-3、-2天） Treosulfan 21g/m2（第-6、-5、-4天） 胸腺球蛋白（Genzyme）5mg/kg（第-5、-4天） ) 利妥昔单抗 100mg/m2（第 -1 天） 环磷酰胺 50mg/kg（第 +3、+4 天）
|
三硫丹 21mg/m2（第 -6、-5、-4 天）
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
无事件生存
大体时间：HSCT 后 3 年
|
事件：移植失败、死亡、恶性肿瘤
|
HSCT 后 3 年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
总生存期
大体时间：HSCT 后 3 年
|
HSCT 后 3 年
|
|
|
植入的累积发生率
大体时间：100天
|
100天
|
|
|
移植失败的累积发生率
大体时间：3年
|
3年
|
|
|
病毒感染的累积发病率
大体时间：1年
|
1年
|
|
|
急性移植物抗宿主病的累积发病率
大体时间：1年
|
1年
|
|
|
慢性移植物抗宿主病的累积发病率
大体时间：3年
|
3年
|
|
|
早期器官毒性的发生率
大体时间：100天
|
100天
|
|
|
移植相关死亡率的累积发生率
大体时间：3年
|
3年
|
|
|
长期毒性发生率
大体时间：3年
|
恶性肿瘤，非恶性并发症
|
3年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年11月22日
初级完成 (估计的)
2027年1月31日
研究完成 (估计的)
2029年1月31日
研究注册日期
首次提交
2023年12月27日
首先提交符合 QC 标准的
2023年12月27日
首次发布 (实际的)
2024年1月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年1月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年12月27日
最后验证
2023年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
奈梅亨断裂综合征的临床试验
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者招聘中线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件美国, 澳大利亚
三硫丹的临床试验
-
IRCCS San Raffaele终止多发性骨髓瘤 | 移植物抗宿主病 | 白血病，急性 | 移植相关血液系统恶性肿瘤 | 辐照骨髓意大利
-
Ciceri Fabio完全的骨髓增生异常综合征 | 真菌感染 | 移植物抗宿主病 | 白血病，急性 | 移植相关血液系统恶性肿瘤意大利